Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A liposzómás ciklosporin A biztonsági tanulmánya a vérképzőszervi transzplantáció utáni bronchiolitis kezelésére (BOSTON-4) (BOSTON-4)

2023. szeptember 8. frissítette: Zambon SpA

A liposzómás ciklosporin A IIa. fázisú többközpontú, randomizált, egy-vak biztonsági vizsgálata az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt követő bronchiolitis obliterans szindróma kezelésére

Elsődleges feladat:

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az aeroszolizált L-CsA két dózisszintjének tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérése a BOS-kezelés mellett a placebóval szemben felnőtt allo-HSCT-recipienseknél.

Másodlagos célok:

Ennek a vizsgálatnak a másodlagos célja az aeroszolizált L-CsA és a placebó két dózisszintjének farmakokinetikai és feltáró hatékonyságának és életminőségének felmérése a BOS-kezelés mellett a felnőtt allo-HSCT-recipienseknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy II. fázisú prospektív, többközpontú, egy-vak, randomizált klinikai vizsgálat, amely a biztonságosságot és a tolerálhatóságot értékeli BOS-szal járó allo-HSCT felnőtteknél. Huszonnégy beteg felvételét tervezik. A klinikai vizsgálatot akár 20 európai központban is lefolytatják. A betegeket véletlenszerűen 1:1:1 arányban osztják ki, hogy kapjanak L-CsA-t (10 mg naponta kétszer vagy 5 mg naponta kétszer) és SoC-t, vagy 0 mg L-CsA-t (placebo) és SoC-t. Az IMP-t legfeljebb 12 hétig adják be.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország
        • Chu Hopital Sud
      • Angers, Franciaország
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • La Tronche, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes - Hopital Albert Michallon
      • Lille, Franciaország
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Nancy, Franciaország
        • CHU de Nancy, Hôpital Brabois
      • Nantes, Franciaország
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Saint Louis
      • Pessac, Franciaország
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
  • Németország
      • Dortmund, Németország
        • St.-Johannes-Hospital
      • Dresden, Németország
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
      • Köln, Németország
        • Universitatsklinikum Koln
      • Münster, Németország
        • Universitatsklinikum Munster
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Clinic i Provincial
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor >/= 18 év
  2. A páciensnek rendelkeznie kell allogén HSCT-vel, függetlenül az őssejt- vagy donorforrástól vagy az allogén HSCT-re utaló indikációtól
  3. A krónikus graft versus host betegség (cGvHD) dokumentált diagnózisa a tüdőn kívül bármely más szervben. Ha a BOS a cGvHD egyetlen megnyilvánulása, a BOS diagnózisának megerősítése érdekében tüdőbiopsziát kell végezni a vizsgálatba való belépés előtt.

  4. Megerősített diagnózis BOS Score 1 [Jagasia et al. 2015] az allo-HSCT után > 6 hónapon belül és < 3 éven belül:

    FEV1/FVC < 0,7 a szűrővizsgálaton ÉS a hörgőtágító utáni FEV1 >/= 60 és ≤ 79% előre jelzett szűrési látogatáskor ÉS

    • A FEV1 % 10%-os csökkenése a szűrővizsgálatot megelőző 24 hónapon belül ÉS A légúti akut fertőzés hiánya.
  5. A betegnek képesnek kell lennie megérteni a vizsgálat céljait és kockázatait, írásos beleegyezését kell adnia, és bele kell egyeznie a vizsgálati követelmények betartásába.
  6. A páciens belélegezheti az aeroszolt.
  7. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és a randomizációs vizit alkalmával.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív bakteriális, vírusos (multiplex PCR-rel megerősített) vagy gombás fertőzés nem gyógyult sikeresen legalább 4 héttel a szűrővizsgálat előtt.
  2. Krónikus veseműködési zavar, szérum kreatinin >/= 2,5 mg/dl vagy vesedialízis szükségessége.
  3. Krónikus májműködési zavar, a szérum összbilirubinszintje > a normál felső határának 5-szöröse (ULN), a transzaminázok > 5-szöröse a normálérték felső határának, vagy az alkalikus foszfatázszint > 5-szöröse a normálérték felső határának.
  4. Az elsődleges rosszindulatú daganat visszaesésének bizonyítéka, amely allogén csontvelő-transzplantációt indokolt.
  5. Az azitromicin alkalmazása a véletlenszerűsítést megelőző 4 héten belül (1. látogatás).
  6. A zafirlukast alkalmazása a vizsgálati időszak alatt.
  7. Krónikus oxigénhasználat vagy nem invazív lélegeztetés.
  8. Az aktív dohányosok (pl. bármilyen belélegzett nikotinfogyasztás).
  9. Terhes nők vagy nők, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a terhesség elkerülése érdekében a klinikai vizsgálat során.
  10. Jelenleg szoptató nők.
  11. L-CsA-val vagy ciklosporin A-val szembeni ismert túlérzékenység.
  12. Azok a betegek, akik nem tolerálják az inhalációs hörgőtágítók (pl. szalbutamol) alkalmazását.
  13. 6 hónapnál rövidebb várható élettartamú betegek.
  14. Kezelések más vizsgálati gyógyszerekkel (IMP) vagy korábbi terápiákkal a gyógyszer felezési idejének négyszeresével vagy ötszörösével, attól függően, hogy melyik a hosszabb a szűrés előtt és a vizsgálat során. A nyilvántartásokban való részvétel az előzőek figyelembevételével megengedett.
  15. Pszichiátriai rendellenességek vagy megváltozott mentális állapot, amely kizárja a tájékozott beleegyezési folyamat megértését és/vagy a szükséges eljárások elvégzését.
  16. Bármely egyidejűleg fennálló egészségügyi állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint jelentősen megnöveli a beteg klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos kockázatot.
  17. Előre ütemezett kórházi kezelések, műtétek vagy beavatkozások, amelyeket a tanulmányhoz való tájékozott hozzájárulás megszerzése után terveznek végrehajtani.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: L-CsA 10 mg plusz Standard Care

Liposzómás ciklosporin A 10 mg (10 mg/2,5 ml) naponta kétszer, egyszer reggel és egyszer este, legfeljebb 12 hétig.

Az inhalációkat körülbelül 12 órás (de legalább 6 órás) különbséggel, például minden nap 08:00 és 20:00 órakor kell bevenni. Az inhalációs adagonkénti porlasztási idő körülbelül 8-13 perc volt a 0 és 10 mg-os dózisok esetében.

A standard ellátás magában foglalta a gyakori opportunista fertőzések megelőzését, az immunszuppressziót és bármely más krónikus gyógyszeres kezelést
Drog: Liposzómás ciklosporin A
A liposzómális ciklosporin A-t különböző dózisokban adják be az első két karon (10 mg bid, illetve 5 mg bid), a folyékony gyógyszerek porlasztásának új technológiájával, alacsony ballisztikus lendülettel és magas cseppecskék arányával rendelkező aeroszolt létrehozva belélegezhető. mérettartomány 3-5 μm
Más nevek:
  • L-CsA
Kísérleti: L-CsA 5 mg plusz Standard of Care

Liposzómás ciklosporin A 5 mg (5 mg/1,25 ml) naponta kétszer, egyszer reggel és egyszer este, legfeljebb 12 hétig. Az inhalációkat körülbelül 12 órás (de legalább 6 órás) különbséggel, például minden nap 08:00 és 20:00 órakor kell bevenni. Az inhalációs adagonkénti porlasztási idő körülbelül 5-10 perc volt az 5 mg-os dózisnál.

A standard ellátás magában foglalta a gyakori opportunista fertőzések megelőzését, az immunszuppressziót és bármely más krónikus gyógyszeres kezelést
Drog: Liposzómás ciklosporin A
A liposzómális ciklosporin A-t különböző dózisokban adják be az első két karon (10 mg bid, illetve 5 mg bid), a folyékony gyógyszerek porlasztásának új technológiájával, alacsony ballisztikus lendülettel és magas cseppecskék arányával rendelkező aeroszolt létrehozva belélegezhető. mérettartomány 3-5 μm
Más nevek:
  • L-CsA
Placebo Comparator: Liposzómás placebo plusz standard ellátás

Liposzómás placebo 2,5 ml (0 mg L-CsA/2,5 ml) naponta kétszer, egyszer reggel és egyszer este, legfeljebb 12 hétig.

Az inhalációkat körülbelül 12 órás (de legalább 6 órás) különbséggel, például minden nap 08:00 és 20:00 órakor kell bevenni. Az inhalációs adagonkénti porlasztási idő körülbelül 8-13 perc volt a 0 és 10 mg-os dózisok esetében. A standard ellátás magában foglalta a gyakori opportunista fertőzések megelőzését, az immunszuppressziót és bármely más krónikus gyógyszeres kezelést
Drog: Liposzómás placebo
A Liposomal Placebo-t ugyanazzal az új technológiával adják be a folyékony gyógyszerek porlasztására, mint az L-CsA esetében, alacsony ballisztikus lendületű aeroszolt hozva létre, és nagy százalékban tartalmaznak cseppeket, 3-5 μm-es belélegezhető mérettartományban.
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az érdeklődésre számot tartó helyi tolerálhatósági események száma az alaphelyzettől a 3. látogatásig (4. hét)
Időkeret: a 4. héten (3. látogatás)
A figyelembe vett helyi tolerálhatósági események a következők voltak: köhögés, sípoló légzés, hörgőgörcs, torok irritáció és a FEV1 kiindulási értékének változása a 3. vizitig.
a 4. héten (3. látogatás)
Különböző súlyosságú AE-ben és sAE-ben szenvedő résztvevők száma a kezelés első 4 hetében
Időkeret: A kezelés első 4 hetében

A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy gyógyszerrel való érintkezést követően történik, és amelyet nem feltétlenül az adott gyógyszer okozott. Nemkívánatos esemény tehát lehet bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.

Súlyos nemkívánatos eseménynek minősül az a nemkívánatos esemény, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy rokkantságot eredményez, vagy születési rendellenesség.
A kezelés első 4 hetében

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az érdeklődésre számot tartó helyi tolerálhatósági események száma az alaphelyzettől a 12. hétig
Időkeret: a 12. héten
A figyelembe vett helyi tolerálhatósági események a következők voltak: köhögés, sípoló légzés, hörgőgörcs, torok irritáció és a FEV1 kiindulási értékének változása a 3. vizitig.
a 12. héten
Különböző súlyosságú AE-ben és SAE-ben szenvedők száma a kezelés első 12 hetében
Időkeret: A kezelés első 12 hetében

A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy gyógyszerrel való érintkezést követően történik, és amelyet nem feltétlenül az adott gyógyszer okozott. Nemkívánatos esemény tehát lehet bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.

Súlyos nemkívánatos eseménynek minősül az a nemkívánatos esemény, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy rokkantságot eredményez, vagy születési rendellenesség.
A kezelés első 12 hetében
CsA teljes vér koncentráció és CsA teljes vér mélyponti szintjei
Időkeret: 0. hét (adagolás előtt, közvetlenül az inhaláció befejezése után, 15, 30, 45, 60 perc, 1,5 óra, 2 óra, 4 óra), 2, 4, 8 és 12
A teljes vér koncentrációja (0. hét) az adagolás előtti, közvetlenül az inhaláció befejezése után, 15, 30 és 45 perccel, valamint 1, 1,5, 2 és 4 órával az inhaláció befejezése után, valamint a teljes vér minimális szintje (CsA-koncentráció) ) a 2., 4., 8. és 12. héten számították ki.
0. hét (adagolás előtt, közvetlenül az inhaláció befejezése után, 15, 30, 45, 60 perc, 1,5 óra, 2 óra, 4 óra), 2, 4, 8 és 12

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csúcs plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)
1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)
Farmakokinetikai paraméterek – CsA-szintek
Időkeret: 1., 4., 8. és 16. hét
Teljes vér mélyponti szintek
1., 4., 8. és 16. hét
FEV1 százalék előrejelzés
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
A FEV1 százalékos változása várható
Alaphelyzet a 16. hétig
FEV1/FVC
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
A FEV1/FVC változása
Alaphelyzet a 16. hétig
Életminőség kérdőív
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig
Az EuroQoL egészséggel kapcsolatos életminőség eszköze, a Youth Version, az egészség gödröcske, általános mérőszáma.
Alaphelyzet a 8. hétig
A plazma csúcskoncentrációig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: 1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)
1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: 1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)
1. nap (a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása után)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zambon SpA

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Paola Castellani, MD, Zambon SpA, Chief Medical Officer

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. június 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 25.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BT - L-CsA - 201 - SCT
  • 2019-000718-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Őssejt-transzplantációs szövődmények

Klinikai vizsgálatok a Liposzómás ciklosporin A

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel