Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Természetrajzi tanulmány PDE6A-, PDE6B- és RHO-hoz köthető retinitisben szenvedő betegeknél

2024. március 14. frissítette: University Hospital Tuebingen

Új érzékeny klinikai leolvasások és biomarkerek feltárása, amelyek klinikai végpontként használhatók a PDE6A-, PDE6B- és RHO-kapcsolt retinitis Pigmentosa kezelési hatásainak nyomon követésére: nem beavatkozási kísérlet

A tanulmány célja egy új klinikai vizsgálati protokoll alkalmazása foszfodiészteráz 6A (PDE6A), PDE6B és Rhodopsin (RHO) alapú retinitis pigmentosa betegeknél. Ez az új, multimodális klinikai vizsgálati protokoll leírja és korrelálja a strukturális, funkcionális és metabolikus szempontokat a természetes betegség kialakulása során.

Meghatározzák az új mérések teszt-újrateszt variabilitását, valamint a szerkezeti, funkcionális és metabolikus változások korrelációit, hogy jól megfelelő értékeket lehessen meghatározni a jövőbeni kezelési fejlesztések biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozóan, mielőtt azok elérnék a klinikai fázist.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Az örökletes retinabetegségek, mint például a retinitis pigmentosa, a retina ritka genetikai diagnózisa, amely krónikus, élethosszig tartó progresszióval jár, és gyakran vaksághoz vezet. Az előrehaladás egyénenként nagyon eltérő. A PDE6A, PDE6B és RHO-val kapcsolatos retinitis pigmentosa fenotípusok tipikus retinális disztrófiák, amelyekben a rúd diszfunkció korai megjelenése és a kúp diszfunkció meglehetősen lassú progressziója a későbbi felnőttkorban a teljes vakságig terjed.

A klasszikus génterápia eredményessége esetén javíthatja a rudak működését, bár a változások csak nagyon kicsik, és érzékeny módszerekkel kell mérni. Ezzel szemben a neuroprotektív terápiás megközelítések még tovább lassíthatják ezeket a lassú folyamatokat, amelyek klinikai hatékonyságát rendkívül nehéz lenne bizonyítani egy jövőbeni klinikai vizsgálat során, nagyon egyedi tanfolyamokkal.

Ahhoz, hogy a jövőben olyan klinikai vizsgálati módszerek álljanak rendelkezésre, amelyek bizonyítani tudják a neuroprotektív megközelítések biztonságosságát és hatékonyságát, nagyon érzékeny vizsgálati módszerekre van szükség, amelyek vizsgálati variabilitása is ismert. Ezen túlmenően egy neuroprotektív kezelési módszer pozitívan befolyásolhatja a retina anyagcsere-állapotát, ami a lassú degenerációs folyamatok lassításával ellentétben akkor lenne kimutatható, ha a retina anyagcseréje klinikailag relevánsan vizsgálható.

Ezen okok miatt a kutatók a retinitis pigmentosa fent említett genotípusaira összpontosítanak egy non-intervenciós vizsgálatban a retina szerkezeti, funkcionális és metabolikus vizsgálatainak összegyűjtése és korrelációja érdekében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

40

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Németország
    • Baden-Württemberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Németország, 72076
        • Toborzás
        • Institute for Ophthalmic Research, University Tübingen
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

40 PDE6A, PDE6B és RHO-alapú retinitis pigmentosa beteg

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor: 5 éves kortól
  • PDE6A, PDE6B és RHO-alapú retinitis pigmentosa beteg
  • A betegek és/vagy törvényes képviselők hajlandóak és képesek írásos beleegyező nyilatkozatot adni

Kizárási kritériumok:

  • súlyos általános betegség, amely nem teszi lehetővé a hosszabb vizsgálatok elvégzését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
PDE6A betegek
15 PDE6A mutációval rendelkező beteg
PDE6B betegek
15 PDE6B mutációval rendelkező beteg
RHO betegek
10 RHO mutációval rendelkező beteg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Optikai koherencia tomográfia (OCT)
Időkeret: 3-5 év
A makularégió OCT volumenfelvételei, morfológiai vizsgálat
3-5 év
Fundus autofluoreszcens képalkotás
Időkeret: 3-5 év
Fundus autofluoreszcens képalkotás, morfológiai vizsgálat
3-5 év
Széles látószögű szemfenék fotózás
Időkeret: 3-5 év
Széles látószögű szemfenék fotózás, morfológiai vizsgálat
3-5 év
Adaptív optika képalkotás
Időkeret: 3-5 év
Adaptív optika képalkotás, morfológiai vizsgálat
3-5 év
V1 morfológia (MRI)
Időkeret: 3-5 év
MRI, morfológiai vizsgálat
3-5 év
Diffúziós tenzoros képalkotás (DTI)
Időkeret: 3-5 év
Az optikai út DTI, morfológiai vizsgálata
3-5 év
flavoprotein fluoreszcencia (FPF)
Időkeret: 3-5 év
FPF, metabolikus leolvasás
3-5 év
Retina oximetria
Időkeret: 3-5 év
Retina oximetria, metabolikus leolvasás, lokális sötét adaptációs görbék
3-5 év
Helyi sötét adaptációs görbék
Időkeret: 3-5 év
Helyi sötét adaptációs görbék , metabolikus leolvasás ,
3-5 év
legjobb korrigált látásélesség (BCVA)
Időkeret: 3-5 év
BCVA, funkcionális diagnosztika
3-5 év
Statikus kúpos perimetria és sötét adaptált kerület
Időkeret: 3-5 év
Statikus kúpos perimetria és sötét adaptált perimetria, funkcionális diagnosztika
3-5 év
kromatikus pupilla kampimetria (CPC)
Időkeret: 3-5 év
scotopikus és fotopikus CPC, funkcionális diagnosztika
3-5 év
elektroretinogram (ERG)
Időkeret: 3-5 év
Funkcionális ERG (új villogás 9, 15, 31 Hertz), funkcionális diagnosztika
3-5 év
Virtuális valóság (VR) funkcionális teszt
Időkeret: 3-5 év
VR funkcionális teszt, funkcionális diagnosztika
3-5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital Tuebingen

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Katarina Stingl, Prof, Department for Opthalmology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 14.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RDC-RP-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Vietnam

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel