Clinical Trials on Öröklött anyagcsere-tárolási betegségek in United States
Összesen 26924 találat
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezveAlfa-mannozidózisDánia, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Lengyelország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Chile, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Tunézia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
ShireMegszűntSanfilippo szindróma | Mukopoliszacharidózis (MPS)Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország, Németország, Franciaország, Olaszország, Hollandia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ToborzásNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ToborzásNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.BefejezveNiemann-Pick betegségekEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyMegszűntNiemann-Pick-kór | Savas szfingomielináz hiányEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.BefejezveCerebrovaszkuláris balesetAusztria, Belgium, Horvátország, Finnország, Franciaország, Grúzia, Németország, Írország, Olaszország, Málta, Lengyelország, Portugália, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Allievex CorporationBefejezveIIIB típusú mukopoliszacharidózis | MPS III BEgyesült Államok, Tajvan, Spanyolország, Colombia, Németország, Egyesült Királyság, Pulyka
-
National Institute of Neurological Disorders and...Toborzás4-es típusú amiotróf laterális szklerózis | Az RNS-feldolgozás öröklött neurológiai rendellenességeiEgyesült Államok
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
Denali Therapeutics Inc.ToborzásIIIA típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Államok
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncMegszűntMucopolysaccharidosis III | Sanfilippo szindróma | MPS IIIA | Sanfilippo AEgyesült Államok, Spanyolország, Ausztrália
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalBefejezveMorquio A szindróma | Mucopolysaccharidosis IV AEgyesült Államok
-
Alexion PharmaceuticalsBefejezveMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Spanyolország, Hollandia, Egyesült Királyság, Egyesült Államok, Brazília
-
Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development; The...MegszűntMucopolysaccharidosis I | Lizoszómális raktározási betegségek | Gerincvelő kompresszióEgyesült Államok, Finnország
-
Janssen Research & Development, LLCToborzásÖröklött retina betegségekEgyesült Államok, Koreai Köztársaság, Kanada, Spanyolország, Dánia, Németország, Franciaország, Olaszország, Ausztria, Egyesült Királyság, Izrael, Brazília
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ToborzásBiokémiailag visszatérő prosztata karcinóma | IV. stádiumú prosztatarák AJCC v8 | IVA stádiumú prosztatarák AJCC v8 | IVB stádiumú prosztatarák AJCC v8 | Áttétes prosztata adenokarcinómaEgyesült Államok
-
Cyclo Therapeutics, Inc.BefejezveNiemann-Pick-kór, C1 típusúEgyesült Államok
-
Allievex CorporationAktív, nem toborzóIIIB típusú mukopoliszacharidózis | MPS III BNémetország, Egyesült Államok, Pulyka, Egyesült Királyság, Colombia, Spanyolország, Tajvan
-
Massachusetts General HospitalBefejezveFabry-kór | Mitokondriális betegség | Kisszálas neuropátia | Ehlers Danlos szindrómaEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásFabry-kórHorvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Bulgária, Kanada, Németország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Malaysia, Fülöp-szigetek, Lengyelország, Románia, Szingapúr, Szlovákia, Tajvan és több
-
Fresenius Medical Care North AmericaBefejezve
-
National Eye Institute (NEI)MegszűntÖröklött retina degeneráció | Öröklött szemészeti betegségekEgyesült Államok
-
Inventiva PharmaBefejezveMucopolysaccharidosis VIEgyesült Királyság, Franciaország, Németország, Portugália
-
Swedish Orphan BiovitrumBefejezveA típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA)Egyesült Államok, Pulyka
-
Abeona Therapeutics, IncMegszűntMucopolysaccharidosis 3B típusúEgyesült Államok, Németország, Franciaország, Spanyolország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCBefejezveMucopolysaccharidosis I | Hurler-szindróma | Hurler-Scheie szindróma | Scheie-szindrómaEgyesült Államok
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBefejezveMukopoliszacharidózis | Sly szindróma | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIISpanyolország, Egyesült Államok, Portugália
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásGaucher-kór | Cerebrosid lipidosis szindróma | Glükocerebrozidáz-hiányos betegség | Glükozilceramid béta-glükozidáz hiányos betegségMagyarország, Horvátország, Egyesült Államok, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Dánia, Németország, Görögország, Hong Kong, India, Indonézia, Olaszország, Jordánia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Libanon, Malaysia, Pa... és több
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktív, nem toborzóMucopolysaccharidosis III | Sanfilippo szindróma | MPS IIIA | Sanfilippo AEgyesült Államok, Ausztrália, Spanyolország
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBefejezveNiemann-Pick-kór | Wolman-kór | Adrenoleukodystrophia | Batten-kór | Metakromatikus leukodisztrófia | GM1 gangliozidózis | Fukozidózis | Globoid sejtes leukodystrophia | Gaucher-kór | Tay Sachs-kór | Sandhoff-kórEgyesült Államok
-
Amicus TherapeuticsToborzásFabry-kórSpanyolország, Egyesült Államok, Japán, Ausztrália, Franciaország, Portugália
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ToborzásC1 típusú Niemann-Pick-kór | Fiatalkori neuronális ceroid lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz szindróma | Kreatin transzporter hiányEgyesült Államok
-
LYSOGENEBefejezveMukopoliszacharidózis IIIANémetország, Brazília, Egyesült Királyság, Franciaország, Hollandia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBefejezveMukopoliszacharidózis | Sly szindróma | Mucopolysaccharidosis VII | MPS VIIEgyesült Államok, Brazília, Mexikó, Portugália
-
ArdelyxBefejezveVégstádiumú vesebetegség | HiperfoszfatémiaEgyesült Államok
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakBefejezveHurler szindróma | A típusú Sanfilippo-szindróma | B típusú Sanfilippo szindrómaEgyesült Államok
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ToborzásNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)BefejezveEgészséges önkéntes | Retina betegség | Öröklött retina degenerációEgyesült Államok
-
Swedish Orphan BiovitrumBefejezveA típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA)Egyesült Államok, Németország, Pulyka
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveMorquio A szindróma | MPS IVA | Mucopolysaccharidosis IVATajvan, Egyesült Államok, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Vanderbilt UniversityBefejezveVégstádiumú vesebetegségEgyesült Államok
-
University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.BefejezveCisztinózis | Nephropathiás cisztinózisEgyesült Államok
-
Orchard TherapeuticsToborzásMPS-IH (Hurler-szindróma)Hollandia, Egyesült Államok, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Bellicum PharmaceuticalsMegszűntHemoglobinopátiák | Hemophagocytás limfohisztiocitózis | Anyagcserezavarok | Elsődleges immunhiányos rendellenességek | Öröklött csontvelő-elégtelenség szindrómaEgyesült Államok
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMegszűntSzfingolipidózisok | Niemann-Pick-kór, C típusú | Krabbe-kór | Sly szindróma | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Alfa-mannozidózis | Hurler-szindróma | Maroteaux-Lamy szindróma | Wolman-kór | B típusú Niemann-Pick-kórEgyesült Államok
-
Children's Hospital Los AngelesBefejezveGranuloma | Anémia | Thrombocytopenia | Neutropénia | Sarlósejtes anaemia | Thalassemia | Niemann-Pick-kór | Wiskott-Aldrich szindróma | Osteopetrózis | Fukozidózis | Chediak Higashi szindróma | Hurler-kórEgyesült Államok
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBefejezve7-es típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Királyság
-
Alexion PharmaceuticalsMegszűntMPS IIIB (Sanfilippo B szindróma)Spanyolország, Egyesült Államok, Brazília, Egyesült Királyság, Portugália, Olaszország