WEUSKOP5410: studio osservazionale negli studi clinici ENABLE

Il virus dell'epatite C (HCV) è una delle principali cause di malattia epatica cronica (CLD) in tutto il mondo. L'attuale cardine del trattamento è la terapia di combinazione con interferone pegilato e ribavarina. La trombocitopenia come evento avverso correlato al trattamento o come complicazione della malattia epatica cronica richiede spesso la riduzione della dose e l'interruzione in questi pazienti. Revolade®/Promacta® (eltrombopag) è un fattore di crescita trombopoietico orale di seconda generazione in fase di sviluppo per il trattamento della trombocitopenia associata a varie condizioni, inclusa la trombocitopenia secondaria correlata al CLD e all'epatite C. procedura (ELEVATE) è stata interrotta anticipatamente a causa di uno squilibrio di eventi tromboembolici (TEE) tra il braccio placebo e il braccio eltrombopag. Attualmente, due studi interventistici globali di fase III (ENABLE 1 e ENABLE 2) sono in corso su circa 1500 pazienti per valutare l'efficacia di eltrombopag nel consentire ai pazienti affetti da HCV di ottenere una risposta virale sostenuta. A causa delle somiglianze tra i gruppi di pazienti in ELEVATE e ENABLE, vi è il timore che le procedure invasive possano influenzare il rischio di TEE nella popolazione ENABLE. Questo studio caso-controllo osservazionale, non interventistico, retrospettivo, multicentrico e nidificato raccoglierà dati dall'astrazione delle carte e dalla revisione delle cartelle cliniche per aumentare i dati dai moduli di segnalazione dei casi ENABLE, in particolare per quanto riguarda le procedure invasive. La popolazione dello studio include casi e controlli tratti dai ~ 1500 partecipanti agli studi ENABLE. Tutti i casi ammissibili di TEE saranno inclusi nello studio come casi. Tutti gli altri pazienti che hanno partecipato agli studi ENABLE e non hanno avuto un TEE potranno essere selezionati come controlli. Saranno sviluppati moduli di segnalazione dei casi per consentire l'acquisizione di dati standardizzati. Lo Sponsor ha stipulato un contratto con l'Organizzazione per la ricerca clinica, Outcome Sciences Inc, per gestire lo studio. I ricercatori di ENABLE lavoreranno con il personale di Outcome per ottenere informazioni pertinenti dal medico curante (ad es. chirurgo) e la struttura dove è stata eseguita la procedura invasiva (test preoperatori, decorso perioperatorio, test diagnostici per TEE). Verrà eseguita l'estrazione a punto singolo per ottenere dati dalla cartella clinica e da eventuali risorse di dati aggiuntive ottenute dallo sperimentatore (ad esempio, nota operativa, record di anestesia). Le analisi saranno condotte utilizzando modelli di regressione logistica per stimare i rischi. L'obiettivo primario dello studio è valutare se vi è un aumento del rischio di TEE tra i pazienti sottoposti a procedura invasiva durante l'esposizione a eltrombopag (durante gli studi ENABLE).