Uno studio aperto di titolazione a dosi multiple in pazienti con ipertensione polmonare

Questo è uno studio per dimostrare la fattibilità di uno schema di titolazione della dose individuale basato sulla pressione arteriosa sistolica con un intervallo di dose da 1,0 mg TID a 2,5 mg TID. Saranno inclusi pazienti affetti da ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) o ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Dopo la diagnosi da parte di un centro esperto, i pazienti ricevono farmaci tre volte al giorno a partire da 1,0 mg tre volte al giorno. Le prime compresse vengono somministrate in ospedale, poi i pazienti possono tornare a casa e prendere le medicine a casa. Dopo 2 settimane, i pazienti tornano in ospedale per una visita ambulatoriale e la dose può essere aumentata in base alle effettive condizioni del paziente (pressione sanguigna ed eventi avversi). Verranno eseguite diverse misurazioni per testare l'efficacia del farmaco e se ci sono reazioni indesiderate al farmaco (esami del sangue, ECG, test del cammino di 6 minuti, imaging di Echo, punteggi della qualità della vita). La dose del farmaco verrà quindi ulteriormente aumentata fino a quando non si possono verificare effetti indesiderati o la pressione sanguigna scende al minimo. La dose massima testata sarà di 2,5 mg tre volte al giorno. Dopo 12 settimane il paziente rimarrà nuovamente in ospedale e verrà eseguito un catetere cardiaco destro per esaminare i cambiamenti nell'emodinamica dopo 12 settimane di trattamento con il farmaco. Se i pazienti danno il loro consenso, possono entrare in uno studio di estensione a lungo termine continuando con BAY63-2521 con la dose raggiunta dopo 12 settimane. Ogni 3 mesi verrà effettuata una visita ambulatoriale presso il centro specialistico comprensiva di misurazioni di sicurezza (esami del sangue, ECG, valutazione clinica) ed efficacia (6 minute walk test, Borg dyspnea scale, NT-pro BNP). Gli esami del sangue e l'ECG sono stati rimossi all'inizio del 2013 come parametro di sicurezza dall'emendamento 7; inoltre il Borg dyspnea score e l'NT-proBNP sono stati rimossi come parametro di efficacia.

Inizialmente era previsto l'inserimento di dieci pazienti affetti da ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) o da ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Successivamente il numero del paziente è stato modificato e 75 pazienti sono entrati nello studio.

Inoltre la durata della sperimentazione è stata estesa e ai pazienti è stato offerto un trattamento a lungo termine con BAY63-2521. Alla fine 68 pazienti sono passati al periodo di estensione a lungo termine dello studio.