En öppen studie med flera doser titrering hos patienter med pulmonell hypertoni

Detta är en studie för att visa genomförbarheten av ett individuellt dostitreringsschema baserat på det systoliska blodtrycket med ett dosintervall från 1,0 mg tre gånger dagligen till 2,5 mg tre gånger dagligen. Patienter som lider av kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension (CTEPH) eller pulmonell arteriell hypertension (PAH) kommer att inkluderas. Efter diagnos av ett expertcenter får patienterna medicin tre gånger om dagen med början på 1,0 mg tre gånger dagligen. De första tabletterna ges på sjukhuset, sedan får patienterna gå hem och ta medicinerna hemma. Efter 2 veckor återvänder patienterna till sjukhuset för ett ambulant besök och dosen kan ökas baserat på patientens faktiska tillstånd (blodtryck och biverkningar). Flera mätningar kommer att utföras för att testa läkemedlets effekt och om det finns några oönskade reaktioner på läkemedlet (blodprov, EKG, 6 minuters promenadtest, bildtagning med Echo, livskvalitetspoäng). Dosen av läkemedlet kommer sedan att ökas ytterligare tills oönskade effekter kan uppstå eller blodtrycket sjunker till lågt. Den högsta testade dosen kommer att vara 2,5 mg tre gånger dagligen. Efter 12 veckor ska patienten stanna på sjukhuset igen och en höger hjärtkateter görs för att undersöka förändringarna i hemodynamiken efter 12 veckors behandling med läkemedlet. Om patienterna ger sitt samtycke kan de gå in i en långtidsförlängningsstudie som fortsätter på BAY63-2521 med dosen uppnådd efter 12 veckor. Var 3:e månad kommer ett ambulerande besök på specialistcentret att göras inklusive mätningar av säkerhet (blodprov, EKG, klinisk bedömning) och effekt (6 minuters promenadtest, Borg dyspnéskala, NT-pro BNP). Blodprov och EKG har tagits bort från början av 2013 som säkerhetsparameter genom ändring 7; Dessutom har Borg-dyspnépoäng och NT-proBNP tagits bort som effektparameter.

Inledningsvis planerades inkluderingen av tio patienter som lider av kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension (CTEPH) eller pulmonell arteriell hypertension (PAH). Senare ändrades patientnumret och 75 patienter gick in i studien.

Dessutom förlängdes försökstiden och en långtidsbehandling med BAY63-2521 erbjöds patienterna. Slutligen gick 68 patienter över till den långsiktiga förlängningsperioden av studien.