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Uno studio sul trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB)

4 agosto 2020 aggiornato da: Allievex Corporation

Uno studio di dose-escalation in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia dell'AX 250 intracerebroventricolare in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Gli obiettivi primari dello studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di AX 250 somministrato a soggetti con MPS IIIB tramite un serbatoio e un catetere ICV e valutare l'impatto di AX 250 sulla funzione cognitiva in pazienti con MPS IIIB come valutato dal quoziente di sviluppo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • Spagna
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital Oakland
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Le persone idonee a partecipare alla Parte 1 di questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Ha un'attività enzimatica NAGLU carente allo screening. Il sangue per l'attività dell'enzima NAGLU sarà raccolto e analizzato centralmente.
  • Ha ≥ 1 e < 11 anni di età (almeno 1 dei 3 soggetti nella Parte 1 deve avere ≥ 1 e < 6 anni di età)
  • Ha presentato segni/sintomi compatibili con MPS IIIB; per le persone che non hanno presentato segni/sintomi di malattia (ad es. fratelli di pazienti noti), la determinazione dell'idoneità sarà a discrezione del supervisore medico di BioMarin in collaborazione con lo sperimentatore del sito.
  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se richiesto
  • Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore

Le persone idonee a partecipare alla Parte 2 di questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Ha partecipato e soddisfatto i requisiti del protocollo per la transizione dallo Studio 250-901 o ha partecipato alla Parte 1 dello Studio 250-201
  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se richiesto

Criteri di esclusione:

Le persone che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non sono idonee a partecipare alla Parte 1 dello studio:

  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT per MPS IIIB
  • Ha controindicazioni per la neurochirurgia (p. es., cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
  • Ha controindicazioni per le scansioni MRI (p. es., pacemaker cardiaco, frammento di metallo o chip nell'occhio o clip di aneurisma nel cervello)
  • Ha una storia di disturbo convulsivo scarsamente controllato
  • È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci intraventricolari, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
  • Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto.
  • È incinta in qualsiasi momento durante lo studio

Le persone che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non sono idonee a partecipare alla Parte 2 di questo studio:

  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT per MPS IIIB
  • Ha controindicazioni per la neurochirurgia (p. es., cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
  • Ha controindicazioni per le scansioni MRI (p. es., pacemaker cardiaco, frammento di metallo o chip nell'occhio o clip di aneurisma nel cervello)
  • È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci intraventricolari, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
  • Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto.
  • È incinta in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AX 250
Nella Parte 1, i pazienti riceveranno fino a 3 dosi crescenti di AX 250 (30, 100 e 300 mg) tramite infusione di ICV ogni settimana fino a stabilire la dose massima tollerata testata (MTTD). Nella Parte 2, i pazienti riceveranno dosi settimanali di AX 250 tramite infusione di ICV che continueranno per 48 settimane all'MTTD stabilito nella Parte 1.
Droga: AX 250
Fusione chimerica di alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante e fattore di crescita insulino-simile umano troncato 2 (rhNAGLU-IGF2)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza delle infusioni settimanali di AX 250 (Parte 1 e Parte 2) - Numero di partecipanti con valori di laboratorio clinici anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 124 settimane
Numero di partecipanti con valori di laboratorio clinici anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento.
Intero periodo di studio, fino a 124 settimane
Quoziente di sviluppo (DQ) come variabile di efficacia con analisi del tasso di variazione del punteggio DQ durante il trattamento rispetto al tasso di variazione del punteggio DQ prima del trattamento.
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolto in: Parte 1 - Baseline; Parte 2 - Settimane 12, 24, 36 e 48
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolto in: Parte 1 - Baseline; Parte 2 - Settimane 12, 24, 36 e 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Caratterizzare la concentrazione massima (Cmax) di AX 250 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel plasma come pertinente attraverso il completamento della Parte 1 e della Parte 2
Lasso di tempo: Fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolti a: Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per la prima dose durante ogni incremento della dose nella Parte 1. Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per il basale, settimane 5, 12, 36 nella Parte 2.
Fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolti a: Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per la prima dose durante ogni incremento della dose nella Parte 1. Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per il basale, settimane 5, 12, 36 nella Parte 2.
Caratterizzare l'area sotto la curva di concentrazione (AUC) di AX 250 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel plasma come pertinente attraverso il completamento della Parte 1 e della Parte 2
Lasso di tempo: Fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolti a: Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per la prima dose durante ogni incremento della dose nella Parte 1. Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per il basale, settimane 5, 12, 36 nella Parte 2.
Fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolti a: Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per la prima dose durante ogni incremento della dose nella Parte 1. Pre-dose, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 ore post-dose per il basale, settimane 5, 12, 36 nella Parte 2.
Caratterizzare l'immunogenicità dell'anticorpo totale anti-farmaco (TAb) AX 250 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel siero come pertinente fino al completamento della Parte 1 e della Parte 2
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolta a: Prima dose durante ogni aumento della dose nella Parte 1 e settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 nella Parte 2
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolta a: Prima dose durante ogni aumento della dose nella Parte 1 e settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 nella Parte 2
Valutare i livelli di GAG nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolto a: ogni visita settimanale pertinente fino al completamento della Parte 1 e della Parte 2
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Raccolto a: ogni visita settimanale pertinente fino al completamento della Parte 1 e della Parte 2
Valutare i livelli di GAG nel plasma
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Ritiro a: Ogni visita settimanale, se pertinente, fino al completamento della Parte 1 e delle settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, se pertinente nella Parte 2
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Ritiro a: Ogni visita settimanale, se pertinente, fino al completamento della Parte 1 e delle settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, se pertinente nella Parte 2
Valutare i livelli di GAG nelle urine
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Ritiro a: Ogni visita settimanale, se pertinente, fino al completamento della Parte 1 e delle settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, se pertinente nella Parte 2
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Ritiro a: Ogni visita settimanale, se pertinente, fino al completamento della Parte 1 e delle settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, se pertinente nella Parte 2
Valutare l'impatto del trattamento AX 250 sulla struttura cerebrale valutata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Parte 1 - Screening e baseline; Parte 2 - Screening, riferimento, settimana 24 e settimana 48
Valutato alla fine dello studio, fino a 124 settimane. Parte 1 - Screening e baseline; Parte 2 - Screening, riferimento, settimana 24 e settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Allievex Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

24 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

28 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 250-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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