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Sicurezza e tollerabilità di Yaq-001 in pazienti con cirrosi

21 agosto 2020 aggiornato da: Yaqrit Ltd

Sicurezza e tollerabilità di Yaq-001 in pazienti con cirrosi ("CARBALIVE-SAFETY")

Nei pazienti con cirrosi (cicatrizzazione del fegato), i frammenti batterici fuoriescono dall'intestino nel sangue e causano danni. Questo studio esamina un nuovo modo per ridurre la fuoriuscita di frammenti batterici nel sangue.

Yaq-001 è un nuovo tipo di carbonio che in precedenti studi di laboratorio ha dimostrato di avere la capacità di legare questi frammenti batterici e quindi confinarli nell'intestino. Lo scopo di questo studio clinico è testare per la prima volta il prodotto Yaq-001 in pazienti con cirrosi.

Questo studio valuterà se il trattamento con Yaq-001 è sicuro, è ben tollerato e se aiuta a migliorare lo stato di salute generale dei pazienti cirrotici.

I pazienti candidati devono avere almeno 18 anni e avere una diagnosi clinica di cirrosi per qualsiasi causa. Sono ammissibili solo le donne in postmenopausa o con sterilizzazione chirurgica. Ulteriori criteri di inclusione ed esclusione di natura medica saranno determinati con lo sperimentatore alla visita di screening, mediante procedure di cura standard più un test aggiuntivo per valutare il tempo di transito intestinale.

I pazienti idonei saranno raggruppati in modo casuale per ricevere un trattamento di cura standard più Yaq-001 o un trattamento standard più placebo (trattamento non attivo). L'uso del placebo è necessario per comprendere meglio quanto Yaq-001 sia realmente sicuro e tollerabile.

Il trattamento dura 12 settimane. Durante il trattamento, il paziente sarà visitato da un medico dello studio 5 volte. In tutte le visite i pazienti saranno sottoposti a visita medica di routine, elettrocardiogramma, prelievo di sangue e urine. In tre occasioni ai pazienti verrà chiesto di fornire ulteriori campioni di sangue, urina e feci per analisi al di fuori dell'ospedale.

Parteciperanno a questo studio 56 pazienti provenienti da 9 ospedali nel Regno Unito, Francia, Italia, Portogallo, Spagna e Svizzera.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima indagine clinica sull'uomo con Yaq-001. Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione orale della terapia Yaq-001 in due coorti di dosaggio.

Saranno arruolati 56 pazienti cirrotici con ascite responsiva ai diuretici. I pazienti saranno randomizzati a due coorti di dosaggio.

Coorte 1 (randomizzazione 1:1)

  • Trattamento medico standard + Yaq-001 (4 g/giorno) - n= 14.
  • Trattamento medico standard + controllo con placebo (placebo per 4 g di Yaq-001/die) - n= 14.

Coorte 2 (randomizzazione 1:1)

  • Trattamento medico standard + Yaq-001 (8 g/giorno) - n= 14.
  • Trattamento medico standard + controllo con placebo (placebo per 8 g di Yaq-001/giorno) - n= 14.

I pazienti dello studio riceveranno una dose giornaliera di Yaq-001 (o una quantità equivalente di placebo) per 12 settimane. Le valutazioni del DSMB avranno luogo dopo 4 e 12 settimane. Parteciperanno allo studio centri sperimentali specializzati nella gestione di pazienti con cirrosi epatica.

Per ciascun paziente, la durata dello studio sarà fino a 17 settimane, inclusi lo screening (fino a 4 settimane), il trattamento (12 settimane) e il periodo di follow-up di 7 giorni.

La durata totale dello studio è stimata in circa 6 mesi dallo screening del primo paziente fino al completamento dello studio dell'ultimo paziente.

Questo progetto ha ricevuto finanziamenti dal programma di ricerca e innovazione Horizon 2020 dell'Unione Europea nell'ambito della convenzione di sovvenzione n. 634579.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clichy, Francia, 82110
        • Hospital Beaujon, Hepatology and Liver Intensive Care,
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico S.Orsola Malpighi, Department of Medical and Surgical Sciences
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Hepatic Emergencies Unit
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • University Hospital of Santa Maria
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital, Institute of Liver and Digestive Disease
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron, Liver Unit
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona , Liver Unit,
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital Universitaet Bern, Department for Visceral Surgery and Medicine,

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti maschi e femmine
  2. Età ≥ 18 anni allo screening
  3. Diagnosi clinica di cirrosi per qualsiasi causa. La biopsia epatica non è richiesta
  4. Pazienti cirrotici con ascite responsiva ai diuretici e punteggio Child-Pugh = 7-11 inclusi
  5. Astinenza dall'alcol per almeno 4 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Rifiuto o incapacità (mancanza di capacità) di prestare il consenso informato
  2. Farmaci vietati entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio: tutti gli antibiotici orali, immunosoppressori, benzodiazepine o barbiturici a lunga durata d'azione e farmaci antivirali
  3. Modifica della dose della terapia con inibitori della pompa protonica entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  4. Pazienti con farmaci una volta al giorno in cui il tempo di transito orocecale è superiore a 10 ore
  5. Pazienti che richiedono farmaci in cui il programma di dosaggio è tre volte al giorno o più
  6. Terapia antivirale per l'epatite C entro 3 mesi prima dello screening
  7. Ricovero ospedaliero per indicazione correlata al fegato per almeno 4 settimane (eccetto paracentesi)
  8. BMI > 35 o BMI < 18
  9. Diarrea da Clostridium Difficile entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  10. Infezione incontrollata (l'epatite virale cronica non è un criterio di esclusione)
  11. Virus dell'immunodeficienza umana
  12. Presenza di uno shunt portosistemico intraepatico transgiugulare (TIPSS)
  13. Partecipazione a qualsiasi studio clinico di un medicinale sperimentale entro 30 giorni dalle cinque emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
  14. Presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, gastrointestinali, renali, epatiche, metaboliche, ematologiche, neurologiche, psichiatriche, sistemiche, oculari, ginecologiche o di qualsiasi infezione acuta clinicamente rilevanti o segni di malattia acuta che, a parere dello sperimentatore, potrebbero compromettere la partecipazione sicura del paziente allo studio e/o risulta in un performance status OMS di 2 o più.
  15. Presenza di una storia di cancro negli ultimi 5 anni ad eccezione del carcinoma epatocellulare entro i criteri di Milano, carcinoma basocellulare localizzato adeguatamente trattato, carcinoma cervicale in situ o tumore maligno solido chirurgicamente asportato in totale senza recidiva per cinque anni.
  16. Donne in età fertile. Saranno incluse solo le donne in postmenopausa o con sterilizzazione chirurgica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Fattibilità del dispositivo
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 (4g Yaq-001)
Trattamento medico standard + Yaq-001 (4 g/giorno)
Dispositivo: 4gYaq-001
Ai pazienti dello studio verrà somministrata una dose giornaliera di 4 g di prodotto Yaq-001 per un periodo di 12 settimane. Il prodotto verrà fornito sotto forma di perline confezionate in bustine singole destinate ciascuna a una somministrazione orale. Per ciascun paziente, la durata dello studio sarà fino a 17 settimane, inclusi lo screening (fino a 4 settimane), il trattamento (12 settimane) e il periodo di follow-up di 7 giorni.
Comparatore placebo: Coorte 1 (4 g di placebo)
Trattamento medico standard + controllo con placebo (placebo per 4 g di Yaq-001/giorno)
Altro: Placebo 4g
Ai pazienti dello studio verrà somministrata giornalmente una quantità di placebo equivalente a 4 g di prodotto Yaq-001 per un periodo di 12 settimane. Il prodotto verrà fornito sotto forma di perline confezionate in bustine singole destinate ciascuna a una somministrazione orale. Per ciascun paziente, la durata dello studio sarà fino a 17 settimane, inclusi lo screening (fino a 4 settimane), il trattamento (12 settimane) e il periodo di follow-up di 7 giorni.
Sperimentale: Coorte 2 (8g Yaq-001)
Trattamento medico standard + Yaq-001 (8 g/giorno)
Dispositivo: 8gYaq-001
Ai pazienti dello studio verranno somministrati giornalmente 8 g di prodotto Yaq-001 per un periodo di 12 settimane. Il prodotto verrà fornito sotto forma di perline confezionate in bustine singole destinate ciascuna a una somministrazione orale. Per ciascun paziente, la durata dello studio sarà fino a 17 settimane, inclusi lo screening (fino a 4 settimane), il trattamento (12 settimane) e il periodo di follow-up di 7 giorni.
Comparatore placebo: Coorte 2 (8 g di placebo)
Trattamento medico standard + controllo con placebo (placebo per 8 g di Yaq-001/giorno)
Altro: Placebo 8g
Ai pazienti dello studio verrà somministrata giornalmente una quantità di placebo equivalente a 8 g di prodotto Yaq-001 per un periodo di 12 settimane. Il prodotto verrà fornito sotto forma di perline confezionate in bustine singole destinate ciascuna a una somministrazione orale. Per ciascun paziente, la durata dello studio sarà fino a 17 settimane, inclusi lo screening (fino a 4 settimane), il trattamento (12 settimane) e il periodo di follow-up di 7 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli eventi avversi gravi segnalati e osservati
Lasso di tempo: Giorno 1
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi avversi sarà tabulata per braccio.
Giorno 1
Valutazione degli eventi avversi gravi segnalati e osservati
Lasso di tempo: Settimana 1
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi avversi sarà tabulata per braccio.
Settimana 1
Valutazione degli eventi avversi gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi correlati al dispositivo sarà tabulata per braccio.
Giorno 1
Valutazione degli eventi avversi gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Settimana 1
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi correlati al dispositivo sarà tabulata per braccio.
Settimana 1
Valutazione degli eventi avversi gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Settimana 12
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi correlati al dispositivo sarà tabulata per braccio.
Settimana 12
Valutazione dei ritiri per Eventi Avversi
Lasso di tempo: Giorno 1
La percentuale di pazienti che si ritirano a causa di un evento avverso sarà tabulata per braccio.
Giorno 1
Valutazione dei ritiri per Eventi Avversi
Lasso di tempo: Settimana 1
La percentuale di pazienti che si ritirano a causa di un evento avverso sarà tabulata per braccio.
Settimana 1
Valutazione dei ritiri per Eventi Avversi
Lasso di tempo: Settimana 12
La percentuale di pazienti che si ritirano a causa di un evento avverso sarà tabulata per braccio.
Settimana 12
Valutazione degli eventi avversi gravi segnalati e osservati
Lasso di tempo: Settimana 4
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi avversi sarà tabulata per braccio.
Settimana 4
Valutazione degli eventi avversi gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Settimana 4
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi correlati al dispositivo sarà tabulata per braccio.
Settimana 4
Valutazione dei ritiri per Eventi Avversi
Lasso di tempo: Settimana 4
La percentuale di pazienti che si ritirano a causa di un evento avverso sarà tabulata per braccio.
Settimana 4
Valutazione degli eventi avversi gravi segnalati e osservati
Lasso di tempo: Settimana 8
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi avversi sarà tabulata per braccio.
Settimana 8
Valutazione degli eventi avversi gravi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Settimana 8
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi correlati al dispositivo sarà tabulata per braccio.
Settimana 8
Valutazione dei ritiri per Eventi Avversi
Lasso di tempo: Settimana 8
La percentuale di pazienti che si ritirano a causa di un evento avverso sarà tabulata per braccio
Settimana 8
Valutazione degli eventi avversi segnalati e osservati
Lasso di tempo: Settimana 12
La percentuale di pazienti che hanno avuto eventi avversi avversi sarà tabulata per braccio.
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei cambiamenti nell'attività delle endotossine del sangue
Lasso di tempo: L'EAA verrà eseguito alla randomizzazione, visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
Le variazioni rispetto al basale nell'attività delle endotossine del sangue, misurate dall'EAA, saranno utilizzate come indicatori di prestazione relativi al dispositivo.
L'EAA verrà eseguito alla randomizzazione, visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
Valutazione dei cambiamenti nella funzione degli organi secondo il punteggio CHILD-PUGH
Lasso di tempo: I punteggi CHILD-PUGH saranno calcolati allo screening, alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
I cambiamenti rispetto al basale nelle funzioni renali, epatiche, cerebrali, intestinali e immunitarie saranno valutati mediante il punteggio CHILD-PUGH.
I punteggi CHILD-PUGH saranno calcolati allo screening, alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
Valutazione dei cambiamenti nella funzione degli organi secondo il punteggio MELD
Lasso di tempo: I punteggi MELD saranno calcolati allo screening, alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
I cambiamenti rispetto al basale nelle funzioni renali, epatiche, cerebrali, intestinali e immunitarie saranno valutati mediante il punteggio MELD.
I punteggi MELD saranno calcolati allo screening, alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
Valutazione delle variazioni dello stato nutrizionale
Lasso di tempo: La valutazione globale verrà eseguita alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.
Le variazioni rispetto al basale nello stato nutrizionale devono essere valutate mediante il punteggio di valutazione globale (RFH-GA);
La valutazione globale verrà eseguita alla randomizzazione, alle visite di 1 settimana, 4 settimane, 8 settimane e 12 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yaqrit Ltd

Collaboratori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
University College, London
University of Bern
Azienda Ospedaliera di Padova
Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer
Alpha Bioresearch S.L.
University of Lisbon
Servicio Madrileño de Salud, Madrid, Spain
University of Brighton
A2F Associates Limited

Investigatori

  • Cattedra di studio: Rajiv Jalan, Head, Liver Failure Group ILDH, Division of Medicine UCL Medical School Royal Free Campus Rowland Hill Street London NW32PF
  • Direttore dello studio: Jane Macnaughtan, Consultant, Liver Failure Group, ILDH, Division of Medicine UCL Medical School Royal Free Campus Rowland Hill Street London NW32PF

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

26 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

26 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Yaq001-S-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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