Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af Yaq-001 hos patienter med skrumpelever

21. august 2020 opdateret af: Yaqrit Ltd

Sikkerhed og tolerabilitet af Yaq-001 hos patienter med cirrhosis ("CARBALIVE-SAFETY")

Hos patienter med cirrhose (ardannelse i leveren) siver bakteriefragmenter fra tarmen ind i blodet og forårsager skade. Denne undersøgelse undersøger en ny måde at sænke lækagen af ​​bakteriefragmenter ind i blodet på.

Yaq-001 er en ny type kulstof, som i tidligere laboratorieundersøgelser har vist sig at have evnen til at binde disse bakteriefragmenter og dermed begrænse dem til tarmen. Formålet med dette kliniske forsøg er at teste produktet Yaq-001 for første gang hos patienter med cirrose.

Dette forsøg vil vurdere, om behandlingen med Yaq-001 er sikker, er veltolereret, og om den hjælper med at forbedre den generelle helbredstilstand for de cirrosepatienter.

Kandidatpatienter skal være mindst 18 år og have en klinisk diagnose af skrumpelever uanset årsag. Kun postmenopausale kvinder eller med kirurgisk sterilisation er berettiget. Yderligere inklusions- og eksklusionskriterier af medicinsk karakter vil blive fastlagt sammen med investigatoren ved screeningsbesøget ved hjælp af standardplejerutiner plus en yderligere test for at vurdere tarmens transittid.

Kvalificerede patienter vil blive tilfældigt grupperet til at modtage standardbehandling plus Yaq-001 eller standardbehandling plus placebo (ikke-aktiv behandling). Brugen af ​​placebo er nødvendig for bedre at forstå, hvor sikker og tolerabel Yaq-001 virkelig er.

Behandlingen varer i 12 uger. Under behandlingen vil patienten blive besøgt af en undersøgelseslæge 5 gange. Ved alle besøg vil patienterne gennemgå en rutinemæssig fysisk undersøgelse, elektrokardiogram, indsamling af blod- og urinprøver. Ved tre lejligheder vil patienterne blive bedt om at give yderligere prøver af blod, urin og afføring til analyse uden for hospitalet.

56 patienter fra 9 hospitaler i Storbritannien, Frankrig, Italien, Portugal, Spanien og Schweiz vil deltage i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Første-i-menneskelig klinisk undersøgelse med Yaq-001. Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg, der har til formål at evaluere sikkerhed og tolerabilitet ved oral administration af Yaq-001-behandling i to doseringskohorter.

56 cirrosepatienter med diuretika-responsiv ascites vil blive indskrevet. Patienterne vil blive randomiseret til to doseringskohorter.

Kohorte 1 (1:1 randomisering)

  • Standard medicinsk behandling + Yaq-001 (4 g/dag) - n= 14.
  • Standard medicinsk behandling + placebokontrol (placebo for 4 g Yaq-001/dag) - n= 14.

Kohorte 2 (1:1 randomisering)

  • Standard medicinsk behandling + Yaq-001 (8 g/dag) - n= 14.
  • Standard medicinsk behandling + placebokontrol (placebo for 8 g Yaq-001/dag) - n= 14.

Studiepatienter vil dagligt blive doseret med Yaq-001 (eller en tilsvarende mængde placebo) i 12 uger. Vurdering af DSMB vil finde sted efter 4 og 12 uger. Undersøgelsescentre specialiseret i håndtering af patienter med levercirrhose vil deltage i undersøgelsen.

For hver patient vil undersøgelsens varighed være op til 17 uger, inklusive screening (op til 4 uger), behandling (12 uger) og 7-dages opfølgningsperiode.

Den samlede undersøgelsesvarighed er estimeret til at være ca. 6 måneder fra screening af den første patient til undersøgelsens afslutning af den sidste patient.

Dette projekt har modtaget støtte fra Den Europæiske Unions Horizon 2020 forsknings- og innovationsprogram under tilskudsaftale nr. 634579.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital, Institute of Liver and Digestive Disease
  • Frankrig
      • Clichy, Frankrig, 82110
        • Hospital Beaujon, Hepatology and Liver Intensive Care,
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico S.Orsola Malpighi, Department of Medical and Surgical Sciences
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Hepatic Emergencies Unit
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • University Hospital of Santa Maria
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Universitaet Bern, Department for Visceral Surgery and Medicine,
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron, Liver Unit
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona , Liver Unit,
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Department of Gastroenterology and Hepatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter
  2. Alder ≥ 18 år ved screening
  3. Klinisk diagnose af skrumpelever uanset årsag. Leverbiopsi er ikke påkrævet
  4. Cirrotiske patienter med diuretika-responsiv ascites og Child-Pugh-score = 7-11 inklusive
  5. Afholdenhed fra alkohol i mindst 4 uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Afvisning eller manglende evne (manglende kapacitet) til at give informeret samtykke
  2. Forbudt medicin inden for 4 uger før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen: alle orale antibiotika, immunsuppressiva, langtidsvirkende benzodiazepiner eller barbiturater og antiviral medicin
  3. Ændring i dosis af protonpumpehæmmerbehandling inden for 4 uger før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen
  4. Patienter med medicin én gang dagligt, hvor den orokæale transittid er mere end 10 timer
  5. Patienter, der har behov for medicin, hvor doseringsskemaet er tre gange dagligt eller mere
  6. Antiviral behandling af hepatitis C inden for 3 måneder før screening
  7. Hospitalsindlæggelse for leverrelateret indikation i mindst 4 uger (undtagen paracentese)
  8. BMI > 35 eller BMI < 18
  9. Clostridium Difficile diarré inden for 4 uger før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen
  10. Ukontrolleret infektion (kronisk viral hepatitis er ikke et udelukkelseskriterium)
  11. Human immundefekt virus
  12. Tilstedeværelse af en transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPSS)
  13. Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter fem halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst
  14. Tilstedeværelse af klinisk relevante kardiovaskulære, pulmonale, gastrointestinale, nyre-, lever-, metaboliske, hæmatologiske, neurologiske, psykiatriske, systemiske, okulære, gynækologiske eller akutte infektionssygdomme eller tegn på akut sygdom, som efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikre deltagelse i forsøget og/eller resulterer i en WHO præstationsstatus på 2 eller mere.
  15. Tilstedeværelse af kræfthistorie inden for de seneste 5 år med undtagelse af hepatocellulært karcinom inden for Milanos kriterier, tilstrækkeligt behandlet lokaliseret basalcellekarcinom i huden, in situ cervikal carcinom eller solid malignitet kirurgisk udskåret i alt uden gentagelse i fem år.
  16. Kvinder i den fødedygtige alder. Kun postmenopausale kvinder eller med kirurgisk sterilisation vil blive inkluderet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Enhedens gennemførlighed
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 (4g Yaq-001)
Standard medicinsk behandling + Yaq-001 (4 g/dag)
Enhed: 4g Yaq-001
Studiepatienter vil dagligt blive doseret med 4 g af produktet Yaq-001 i en periode på 12 uger. Produktet leveres som perler pakket i individuelle breve, der hver er beregnet til én oral administration. For hver patient vil undersøgelsens varighed være op til 17 uger, inklusive screening (op til 4 uger), behandling (12 uger) og 7-dages opfølgningsperiode.
Placebo komparator: Kohorte 1 (4 g placebo)
Standard medicinsk behandling + placebokontrol (placebo til 4 g Yaq-001/dag)
Andet: 4 g placebo
Undersøgelsespatienter vil dagligt blive doseret med en mængde placebo svarende til 4 g af produktet Yaq-001 i en periode på 12 uger. Produktet leveres som perler pakket i individuelle breve, der hver er beregnet til én oral administration. For hver patient vil undersøgelsens varighed være op til 17 uger, inklusive screening (op til 4 uger), behandling (12 uger) og 7-dages opfølgningsperiode.
Eksperimentel: Kohorte 2 (8g Yaq-001)
Standard medicinsk behandling + Yaq-001 (8 g/dag)
Enhed: 8g Yaq-001
Undersøgelsespatienter vil dagligt blive doseret med 8 g af produktet Yaq-001 i en periode på 12 uger. Produktet leveres som perler pakket i individuelle breve, der hver er beregnet til én oral administration. For hver patient vil undersøgelsens varighed være op til 17 uger, inklusive screening (op til 4 uger), behandling (12 uger) og 7-dages opfølgningsperiode.
Placebo komparator: Kohorte 2 (8 g placebo)
Standard medicinsk behandling + placebokontrol (placebo til 8 g Yaq-001/dag)
Andet: 8 g placebo
Undersøgelsespatienter vil dagligt blive doseret med en mængde placebo svarende til 8 g af produktet Yaq-001 i en periode på 12 uger. Produktet leveres som perler pakket i individuelle breve, der hver er beregnet til én oral administration. For hver patient vil undersøgelsens varighed være op til 17 uger, inklusive screening (op til 4 uger), behandling (12 uger) og 7-dages opfølgningsperiode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af rapporterede og observerede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Dag 1
Procentdelen af ​​patienter, der oplever SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Dag 1
Vurdering af rapporterede og observerede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Uge 1
Procentdelen af ​​patienter, der oplever SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 1
Vurdering af behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Dag 1
Procentdelen af ​​patienter, der oplever enhedsrelaterede SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Dag 1
Vurdering af behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Uge 1
Procentdelen af ​​patienter, der oplever enhedsrelaterede SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 1
Vurdering af behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Uge 12
Procentdelen af ​​patienter, der oplever enhedsrelaterede SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 12
Vurdering af tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1
Procentdelen af ​​patienter, der stopper på grund af en AE, vil blive opstillet efter arm.
Dag 1
Vurdering af tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 1
Procentdelen af ​​patienter, der stopper på grund af en AE, vil blive opstillet efter arm.
Uge 1
Vurdering af tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 12
Procentdelen af ​​patienter, der stopper på grund af en AE, vil blive opstillet efter arm.
Uge 12
Vurdering af rapporterede og observerede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Uge 4
Procentdelen af ​​patienter, der oplever SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 4
Vurdering af behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Uge 4
Procentdelen af ​​patienter, der oplever enhedsrelaterede SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 4
Vurdering af tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 4
Procentdelen af ​​patienter, der stopper på grund af en AE, vil blive opstillet efter arm.
Uge 4
Vurdering af rapporterede og observerede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Uge 8
Procentdelen af ​​patienter, der oplever SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 8
Vurdering af behandlingsrelaterede alvorlige hændelser
Tidsramme: Uge 8
Procentdelen af ​​patienter, der oplever enhedsrelaterede SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 8
Vurdering af tilbagetrækninger på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 8
Procentdelen af ​​patienter, der stopper på grund af en AE, vil blive opstillet efter arm
Uge 8
Vurdering af rapporterede og observerede bivirkninger
Tidsramme: Uge 12
Procentdelen af ​​patienter, der oplever SAE'er, vil blive opdelt efter arm.
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af ændringer i blodets endotoksinaktivitet
Tidsramme: EAA vil blive udført ved randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Ændringerne fra baseline i blodets endotoksinaktivitet, målt ved EAA, vil blive brugt som enhedsrelateret præstationsindikator.
EAA vil blive udført ved randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Vurdering af ændringer i organfunktion i henhold til CHILD-PUGH score
Tidsramme: CHILD-PUGH score vil blive beregnet ved screening, randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Ændringer fra baseline i nyre-, lever-, hjerne-, tarm- og immunfunktioner vil blive vurderet ved hjælp af CHILD-PUGH scoren.
CHILD-PUGH score vil blive beregnet ved screening, randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Vurdering af ændringer i organfunktion i henhold til MELD-score
Tidsramme: MELD-score vil blive beregnet ved screening, randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Ændringer fra baseline i nyre-, lever-, hjerne-, tarm- og immunfunktioner vil blive vurderet ved hjælp af MELD-score.
MELD-score vil blive beregnet ved screening, randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Vurdering af ændringer i ernæringstilstand
Tidsramme: Global vurdering vil blive udført ved randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.
Ændringer fra baseline i ernæringsstatus vurderes ved hjælp af den globale vurderingsscore (RFH-GA);
Global vurdering vil blive udført ved randomisering, 1-ugers, 4-ugers, 8-ugers og 12-ugers besøg.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yaqrit Ltd

Samarbejdspartnere

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
University College, London
University of Bern
Azienda Ospedaliera di Padova
Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer
Alpha Bioresearch S.L.
University of Lisbon
Servicio Madrileño de Salud, Madrid, Spain
University of Brighton
A2F Associates Limited

Efterforskere

  • Studiestol: Rajiv Jalan, Head, Liver Failure Group ILDH, Division of Medicine UCL Medical School Royal Free Campus Rowland Hill Street London NW32PF
  • Studieleder: Jane Macnaughtan, Consultant, Liver Failure Group, ILDH, Division of Medicine UCL Medical School Royal Free Campus Rowland Hill Street London NW32PF

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

26. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

28. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Yaq001-S-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose

Kliniske forsøg med 4g Yaq-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner