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Atassia nel tremore essenziale: descrizione delle differenze tra il processo della malattia e l'effetto del trattamento (ATAX)

15 settembre 2020 aggiornato da: Amie Hiller, MD, Oregon Health and Science University

Atassia nel tremore essenziale: descrizione delle differenze tra il processo della malattia e l'effetto del trattamento (ATAX)

Lo studio proposto mira a caratterizzare l'atassia che si verifica nel tremore essenziale e nel tremore essenziale con DBS.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Obiettivi: Negli ultimi anni, c'è stata una quantità crescente di prove che legano il tremore essenziale (ET) alla disfunzione cerebellare. Ciò è stato osservato clinicamente, dimostrato attraverso misure specifiche dell'andatura dell'atassia (che spesso comportano un'andatura in tandem) e confermato mediante imaging con tomografia a emissione di positroni (PET). La stimolazione cerebrale profonda per ET è diventata un intervento terapeutico ampiamente utilizzato per i pazienti e il bilaterale talamico ventralis intermedius (VIM) è più comunemente impiantato. Tuttavia, è stato notato che in alcuni pazienti l'atassia dell'andatura peggiora significativamente dopo l'intervento. Inizialmente si pensava che questo fosse il risultato della progressione della malattia, ma studi recenti hanno infatti dimostrato che si tratta di un fenomeno correlato alla DBS.

Metodi: i partecipanti effettueranno due visite al Portland VA o all'Oregon Health & Science University (OHSU). Ad ogni visita, verranno effettuate diverse valutazioni di equilibrio, tremore, andatura ed equilibrio e impostazioni DBS. Le valutazioni dell'andatura e dell'equilibrio saranno eseguite da un valutatore non cieco e da uno cieco.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

6

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • VA Portland Health Care System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti al tremore essenziale con e senza atassia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di tremore essenziale della durata di almeno 3 anni
  • Assenza di altri segni neurologici (come distonia, atassia o parkinsonismo)
  • I pazienti devono essere in grado di camminare per 2 minuti senza assistenza.
  • I pazienti devono essere in grado di comprendere e acconsentire a partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno avuto cambiamenti nelle impostazioni DBS negli ultimi 3 mesi.
  • Pazienti che non hanno avuto miglioramenti o risposte iniziali alla DBS.
  • Cambiamenti di farmaci ET nell'ultimo mese.
  • Abuso attivo di alcol.
  • Una diagnosi neurologica diversa da ET che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe influenzare l'andatura e/o l'equilibrio.
  • Disturbo da tremore atipico incluso, a titolo esemplificativo, tremore dovuto a sclerosi multipla, tremore indotto da farmaci, morbo di Parkinson o sindrome parkinsoniana.
  • Demenza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
ET (DBS-, Atassia+)
Tremore essenziale senza DBS con atassia all'esame
Nessun intervento - Studio osservazionale
ET (DBS-, Atassia-)
Tremore essenziale senza DBS e senza atassia all'esame
Nessun intervento - Studio osservazionale
ET (DBS+, Atassia+)
Tremore essenziale con DBS con atassia all'esame
Nessun intervento - Studio osservazionale
ET (DBS+, Atassia-)
Tremore essenziale con DBS senza atassia
Nessun intervento - Studio osservazionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Atassia Differenze tra DBS e senza DBS
Lasso di tempo: Visita 2 (dopo che DBS è stato disattivato per 3-10 giorni)
Confronta il punteggio totale della scala di valutazione e valutazione dell'atassia (SARA) tra DBS e nessun partecipante DBS con tremore essenziale. Questa scala a 8 voci valuta l'andatura (0-8 punti), la posizione (0-6 punti), la posizione seduta (0-4 punti), il disturbo del linguaggio (0-6 punti), l'inseguimento delle dita (0-4 punti), il naso- test delle dita (0-4 punti), movimenti rapidi alternati delle mani (0-4 punti) e scivolone tallone-tibia (0-4 punti). Le valutazioni degli attivisti motori delle quattro estremità (item 5-8) vengono eseguite bilateralmente, valori medi per ottenere un punteggio totale. Il punteggio cumulativo varia da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia più grave).
Visita 2 (dopo che DBS è stato disattivato per 3-10 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bilancia la fiducia
Lasso di tempo: Visita 2 (dopo che DBS è stato disattivato per 3-10 giorni)
La Activity-Specific Balance Confidence Scale (ABC) è una misura soggettiva della fiducia nello svolgere varie attività ambulatoriali senza cadere o provare un senso di instabilità. La scala ABC è una misura self-report di 16 item in cui i partecipanti valutano la loro fiducia in equilibrio su una scala 0-100 (0 = 0 nessuna fiducia, 100 = 100 completa fiducia). Il punteggio complessivo viene calcolato sommando i punteggi degli elementi e dividendo per il numero totale di elementi.
Visita 2 (dopo che DBS è stato disattivato per 3-10 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 settembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

14 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

10 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Dopo l'inserimento e la verifica dei dati, i dati e i campioni verranno anonimizzati (nessun identificatore HIPAA 18 e l'età aggregata per quelli > 89 anni) e trasferiti al Neurological Disorder Repository (MIRB # 3129). Questo archivio è mantenuto presso il Portland VA Health Care System. La verifica della creazione del set di dati codificati e l'assenza degli identificatori saranno creati e conservati nei file dello studio. Il coordinatore della ricerca sarà responsabile del processo di creazione e verifica. La chiave del codice sarà conservata dallo studio e non sarà rilasciata al repository. Lo sperimentatore destinatario deve presentare l'accordo sull'uso dei dati, la documentazione di un protocollo approvato dall'Institutional Review Boar (IRB) e il modulo di consenso informato (ICF) che consente il rilascio di campioni/dati identificabili o il rilascio di campioni/dati codificati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili entro 6 mesi dal completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste di accesso ai dati saranno esaminate da un comitato di revisione indipendente esterno. I richiedenti dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nessun intervento

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