Qualità della vita nel trapianto di pancreas

Motivazione dello studio:

Ci sono 3,5 milioni di persone nel Regno Unito con diagnosi di diabete. La loro aspettativa di vita è significativamente ridotta rispetto alla popolazione non diabetica. Lo scarso controllo metabolico di lunga data causa una serie di complicazioni come instabilità metabolica, malattie cardiovascolari, nefropatia, retinopatia e neuropatia che hanno un impatto importante sul benessere clinico e sociale di questi individui.

Il trapianto di organo solido pancreatico ripristina la funzione pancreatica endocrina, ma è ancora gravata da una significativa morbilità e mortalità perioperatoria.

Esistono altre opzioni di trapianto meno invasive che possiamo offrire a questa coorte di pazienti. I più comuni sono il solo trapianto di rene (KTA) da donatore deceduto o vivente nei pazienti diabetici e uremici e il trapianto di isole (IT) per quelli con ipoglicemia inconsapevole e funzione renale preservata.

Sebbene la letteratura attuale suggerisca che gli approcci meno invasivi possano essere meno efficaci a lungo termine, potenzialmente potrebbero risolvere le esigenze cliniche più stringenti con un minor rischio chirurgico.

Vi è ora un consenso generale sul fatto che i rischi chirurgici del trapianto di organi solidi pancreatici debbano essere valutati rispetto agli esiti clinici e al guadagno di QOL

Obiettivi dello studio:

Questo studio mira a quantificare la traiettoria della qualità della vita prima e dopo il trapianto di pancreas e identificare le correlazioni tra la qualità della vita e gli esiti clinici. I dati raccolti saranno utilizzati per comprendere quali forme di trapianto di organo solido di pancreas sono associate a maggiore/minore guadagno di qualità della vita e per elaborare un'analisi costo-efficacia di questo intervento.

Metodi:

Il fulcro dello studio sarà un progetto prospettico quasi sperimentale incentrato sugli esiti della QOL per i pazienti in lista d'attesa per il trapianto di pancreas presso il Centro trapianti dell'Università di Oxford.

I pazienti attivi nella lista d'attesa per il trapianto di pancreas dell'Oxford Transplant Centre saranno invitati a prendere parte a questo studio.

Ai partecipanti verrà richiesto di completare una serie di questionari sulla qualità della vita generici e specifici per malattia (diabete e insufficienza renale ove applicabile) convalidati prima del trapianto e in tre punti temporali post-trapianto: 6 settimane, 6 mesi e 1 anno. Il team di ricerca raccoglierà i dati sull'utilizzo clinico e ospedaliero negli stessi punti temporali.

Al termine della raccolta dei dati, l'analisi statistica mirerà a discernere i cambiamenti complessivi della qualità della vita in termini di anni di vita aggiustati per la qualità (QALY), ma anche se le diverse coorti di pazienti trapiantati di pancreas (SPK, PAK e PTA) hanno esiti diversi della qualità della vita e in quali domini di QOL differiscono.

Una coorte di pazienti che ricevono un PT verrà abbinata a una coorte di pazienti che rimangono in lista d'attesa per il PT. Gli stimatori di corrispondenza, inclusi il punteggio di propensione e la corrispondenza esatta approssimata, saranno utilizzati per ottenere un equilibrio di covariate tra i gruppi sintetici trattati e di controllo al fine di stimare l'effetto causale dei cambiamenti di QoL post-trapianto.

I costi ospedalieri cumulativi delle cure per gruppo di trattamento saranno analizzati utilizzando metodi di regressione appropriati per esiti non normali e continui. Gli esiti della QOL continua saranno analizzati utilizzando modelli lineari generalizzati.