Protocollo di sperimentazione clinica: studio pilota randomizzato controllato con placebo su GcMAF (Soloways TM) in pazienti con carcinoma mammario metastatico

Questo studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di GcMAF (Gc Macrophage Activating Factor) in pazienti di sesso femminile con carcinoma mammario metastatico. L'obiettivo primario è valutare la riduzione dei livelli sierici di nagalasi, un enzima associato all'attività tumorale, in un periodo di sei mesi e valutare i miglioramenti nei risultati clinici. Lo studio coinvolge 60 pazienti che saranno divisi in due gruppi: uno riceverà iniezioni settimanali di GcMAF e l'altro riceverà un placebo.

Le pazienti eleggibili per lo studio devono avere un cancro al seno metastatico confermato istologicamente o citologicamente, aver completato almeno una linea di terapia sistemica e avere livelli sierici elevati di nagalasi. Ulteriori criteri di inclusione includevano pazienti di sesso femminile di età compresa tra 18 e 70 anni, performance status ECOG compreso tra 0 e 2, adeguata funzionalità del midollo osseo, del fegato e dei reni e un'aspettativa di vita stimata di almeno sei mesi. I pazienti devono inoltre accettare di utilizzare una contraccezione efficace e fornire il consenso informato.

L'endpoint primario è la variazione dei livelli sierici di nagalasi dal basale a sei mesi. Le misurazioni verranno effettuate al basale, mensilmente e alla fine dello studio utilizzando test enzimatici standardizzati. Gli endpoint secondari includono lo stato clinico, valutato attraverso la risposta obiettiva del tumore utilizzando i criteri RECIST e il performance status utilizzando la scala ECOG, la qualità della vita valutata tramite questionari EORTC QLQ-C30, l'attività immunitaria misurata mediante citometria a flusso per vari sottogruppi di cellule immunitarie e marcatori di infiammazione come CRP, interleuchine e TNF-alfa misurati mediante ELISA. Gli effetti avversi verranno monitorati settimanalmente e classificati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0.

Le procedure dello studio includono lo screening iniziale per misurare i livelli basali di nagalasi e valutare l'idoneità, seguito dalla randomizzazione nei gruppi GcMAF o placebo. I pazienti riceveranno iniezioni settimanali per sei mesi, con valutazioni mensili dei livelli di nagalasi, stato clinico, qualità della vita e campioni di sangue per marcatori immunitari e infiammatori. Le valutazioni intermedie avverranno ogni tre mesi, mentre le valutazioni finali e l'analisi dei dati avverranno ogni sei mesi.

I criteri di esclusione includono la presenza di altri tumori maligni attivi, malattie gravi non controllate, gravidanza o allattamento al seno, precedente trattamento con GcMAF e nota ipersensibilità ai componenti del farmaco in studio. La sequenza temporale dello studio prevede il reclutamento dei pazienti e le misurazioni di base nel primo mese, seguiti da sei mesi di trattamento e monitoraggio, con valutazioni intermedie e finali e successiva analisi dei dati.

Questo studio mira a determinare se GcMAF può ridurre significativamente i livelli sierici di nagalasi e migliorare i risultati clinici, tra cui la risposta del tumore, il performance status, la qualità della vita e i marcatori immunitari e di infiammazione, nei pazienti con carcinoma mammario metastatico. I risultati forniranno informazioni sui potenziali benefici terapeutici di GcMAF per questa popolazione di pazienti.