Protocol van klinisch onderzoek: gerandomiseerde, placebogecontroleerde pilotstudie van GcMAF (Soloways TM) bij patiënten met gemetastaseerde borstkanker

Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde pilotstudie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van GcMAF (Gc Macrophage Activating Factor) bij vrouwelijke patiënten met gemetastaseerde borstkanker te evalueren. Het primaire doel is om de verlaging van de serum-nagalasespiegels, een enzym dat geassocieerd is met tumoractiviteit, over een periode van zes maanden te beoordelen en om verbeteringen in de klinische resultaten te evalueren. Bij het onderzoek zijn 60 patiënten betrokken die in twee groepen worden verdeeld: de ene krijgt wekelijkse injecties met GcMAF en de andere krijgt een placebo.

Patiënten die in aanmerking komen voor het onderzoek moeten histologisch of cytologisch bevestigde gemetastaseerde borstkanker hebben, ten minste één lijn systemische therapie hebben voltooid en verhoogde serum-nagalasespiegels hebben. Bijkomende inclusiecriteria zijn onder meer vrouwelijke patiënten van 18 tot 70 jaar, een ECOG-prestatiestatus van 0 tot 2, een adequate beenmerg-, lever- en nierfunctie, en een geschatte levensverwachting van ten minste zes maanden. Patiënten moeten er ook mee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken en geïnformeerde toestemming te geven.

Het primaire eindpunt is de verandering in de serum-nagalasespiegels vanaf de uitgangswaarde tot zes maanden. Metingen zullen worden uitgevoerd bij aanvang, maandelijks en aan het einde van het onderzoek met behulp van gestandaardiseerde enzymatische testen. Secundaire eindpunten zijn onder meer de klinische status, beoordeeld aan de hand van objectieve tumorrespons met behulp van RECIST-criteria en de prestatiestatus met behulp van de ECOG-schaal, kwaliteit van leven geëvalueerd via EORTC QLQ-C30-vragenlijsten, immuunactiviteit gemeten door flowcytometrie voor verschillende subsets van immuuncellen, en ontstekingsmarkers zoals CRP, interleukinen en TNF-alfa gemeten met ELISA. Bijwerkingen worden wekelijks gecontroleerd en gecategoriseerd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.

De onderzoeksprocedures omvatten een initiële screening om de nagalase-waarden bij aanvang te meten en de geschiktheid te beoordelen, gevolgd door randomisatie in de GcMAF- of placebogroepen. Patiënten krijgen gedurende zes maanden wekelijkse injecties, met maandelijkse beoordelingen van de nagalase-niveaus, de klinische status, de kwaliteit van leven en bloedmonsters voor immuun- en ontstekingsmarkers. Tussentijdse beoordelingen vinden plaats na drie maanden, eindbeoordelingen en data-analyse na zes maanden.

Uitsluitingscriteria omvatten de aanwezigheid van andere actieve maligniteiten, ernstige ongecontroleerde ziekten, zwangerschap of borstvoeding, eerdere behandeling met GcMAF en bekende overgevoeligheid voor de componenten van het onderzoeksgeneesmiddel. De onderzoekstijdlijn bestaat uit de rekrutering van patiënten en nulmetingen in de eerste maand, gevolgd door zes maanden behandeling en monitoring, met tussentijdse en eindbeoordelingen en daaropvolgende gegevensanalyse.

Deze studie heeft tot doel te bepalen of GcMAF de serum-nagalase-niveaus aanzienlijk kan verlagen en de klinische resultaten kan verbeteren, waaronder tumorrespons, prestatiestatus, kwaliteit van leven en immuun- en ontstekingsmarkers, bij patiënten met gemetastaseerde borstkanker. De resultaten zullen inzicht verschaffen in de potentiële therapeutische voordelen van GcMAF voor deze patiëntenpopulatie.