Studio di Fase II su FCN-159 nei tumori della guaina nervosa NF2

Criteri di inclusione:

1. ≥16 anni di età, indipendentemente dal sesso.
2. soddisfare i criteri diagnostici rivisti del 2022 per i tumori della guaina nervosa associati a NF2 o i tumori della guaina nervosa associati a NF2 patologicamente confermati.
3. dovrebbe soddisfare uno dei seguenti criteri: 1) resezione chirurgica incompleta o recidiva postoperatoria. 2) È necessaria una terapia sistemica come stabilito dallo sperimentatore.
4. la presenza di una lesione misurabile, come definito dai criteri REiNS o RECIST V1.1.
5. Punteggio dello stato fisico di Karnofsky ≥70.
6. il paziente ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo.
7. Rapporto internazionale normalizzato (INR) e tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) ≤ 1,5 x ULN.
8. Per i pazienti in età fertile: durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose, i pazienti devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
9. evitare un'eccessiva esposizione al sole ed essere disposti a utilizzare una quantità adeguata di protezione solare in previsione dell'esposizione al sole.
10. essere in grado di comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Ha ricevuto in precedenza uno dei seguenti trattamenti:

  1. Terapia farmaceutica o biologica entro 3 settimane o 5 emivite prima dell'arruolamento, a seconda di quale periodo sia più lungo.
  2. Uso di fattori di crescita che promuovono la conta o la funzione delle piastrine, dei globuli rossi o dei globuli bianchi entro 7 giorni prima dell'arruolamento.
  3. Pazienti che hanno ricevuto un intervento chirurgico maggiore o un'immunoterapia antitumorale nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento.
  4. Radioterapia per tumori della guaina nervosa nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento.
  5. Aggiustamento della dose per i pazienti trattati con desametasone o altri corticosteroidi entro 1 settimana prima dell'arruolamento.
  6. Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico interventistico nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento.

  7. Precedente trattamento con Selumetinib o qualsiasi altro inibitore di MEK 1/2. 2. storia di o concomitante con altre neoplasie. 3. impossibilità a sottoporsi a risonanza magnetica e/o controindicazioni alla risonanza magnetica. 4. ipertensione incontrollata. 5. presenza di disfagia, malattia gastrointestinale attiva, sindrome da malassorbimento o altra condizione che interferisce con l'assorbimento del farmaco in studio.

     6. malattia vascolare retinica precedente o attuale. 7. polmonite interstiziale 8. funzionalità cardiaca o comorbilità 9. Storia familiare immediata di morte cardiaca improvvisa prima dei 50 anni. 10. Storia di qualsiasi condizione neurologica acuta 11. con infezioni batteriche, fungine o virali attive 12. nota ipersensibilità al farmaco in studio, ad altri inibitori MEK1/2 o ai loro eccipienti.