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Prove cliniche su Fibrosi cistica, omozigote per la mutazione F508del CFTR

Totale 26 risultati

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Completato

Uno studio su Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR (TRANSPORT)

Fibrosi cistica, omozigote per la mutazione F508del CFTR

Stati Uniti, Francia, Spagna, Belgio, Canada, Austria, Australia, Germania, Regno Unito, Danimarca
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Completato

Uno studio su Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR (TRAFFIC)

Fibrosi cistica, omozigote per la mutazione F508del CFTR

Stati Uniti, Germania, Canada, Olanda, Repubblica Ceca, Italia, Irlanda, Svezia, Regno Unito, Australia, Francia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Completato

Convalida della valutazione funzionale epiteliale respiratoria per prevedere l'efficacia clinica di Orkambi®. (PREDICT-CF)

Fibrosi cistica | Mutazione omozigote F508del

Francia
University of Aarhus

Reclutamento

Fibrosi cistica nel rene: monitoraggio dell'efficacia di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor nelle urine dopo una breve interruzione della terapia

Fibrosi Cistica (CF) | Mutazione del gene CFTR

Danimarca
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Completato

A Phase 3 Rollover Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects 12 Years and Older With Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Germania, Spagna, Belgio, Canada, Australia, Olanda, Danimarca, Repubblica Ceca, Italia, Austria, Irlanda, Svezia
University Hospital, Montpellier
Hôpital Cochin; Hôpital Necker-Enfants Malades; Foch Hospital, Suresnes, FRANCE

Reclutamento

Convalida dell'efficacia terapeutica mirata alle varianti di splicing nella fibrosi cistica e nelle patologie CFTR (ONB-CFTR)

Fibrosi cistica | Mutazione del gene CFTR

Francia
University Hospital, Strasbourg, France

Completato

Studio osservazionale sulle anomalie della tolleranza al glucosio in pazienti con fibrosi cistica omozigote per Phe 508 Del CFTR trattati da Lumacaftor-Ivacaftor (GLUCORRECTOR)

Fibrosi cistica omozigote per Phe 508 Del CFTR | Intolleranza al glucosio o diabete di nuova diagnosi

Francia
Hôpital Necker-Enfants Malades

Non ancora reclutamento

Valutazione dei pazienti non conclusi dopo lo screening neonatale della fibrosi cistica.

CFTR-RD
The Hospital for Sick Children
The National Pancreas Foundation

Ritirato

Studio sulla pancreatite correlata al CFTR

Fibrosi cistica | Disfunzione del gene CFTR
Mansoura University

Ritirato

Lembo romboidale rispetto alla chiusura primaria dopo l'escissione del seno pilonidale sacrococcigeo. (Uno studio prospettico randomizzato) (non)

Valutazione e confronto tra procedura di escissione e chiusura primaria e tecnica del lembo romboidale per il trattamento del seno coccige | Durata dell'operazione,
University of Washington

Attivo, non reclutante

Docetaxel, carboplatino e rucaparib camsilato nel trattamento di pazienti con carcinoma prostatico resistente alla castrazione metastatico con deficit di riparazione del DNA da ricombinazione omologa

Mutazione del gene BRCA1 | Mutazione del gene BRCA2 | Carcinoma prostatico resistente alla castrazione | Carenza di ricombinazione omologa | Progressione PSA | Adenocarcinoma prostatico stadio IV AJCC v7 | Livelli di castrazione del testosterone | Mutazione del gene ATM | Carcinoma prostatico metastatico... e altre condizioni

Stati Uniti
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Reclutamento

Implementazione di una versione non invasiva del test di secrezione del sudore dipendente dall'imaging β-adrenergico (BUBBLE TEST)

Mucoviscidosi che coinvolge il polmone

Belgio
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pr Joel COSTE, Hôpital Hôtel Dieu - Unité de Bio Statistiques et Epidémiologiques...

Completato

Sviluppo di un nuovo strumento per la misurazione della dispnea nelle malattie respiratorie croniche (DYSLIM)

BPCO (con - senza riabilitazione) | Malattie polmonari interstiziali diffuse | Ipertensione Arteriosa Polmonare Primaria o Secondaria (Post Embolica.....) | Fibrosi Cistica dell'Adulto

Francia
Assiut University

Sconosciuto

Radiofrequenza Pulsata per la Mastalgia Cronica della Malattia Fibrocistica della Mammella

Dolore cronico

Egitto
Xperiome
The Touro College and University System

Ritirato

Aderenza e non aderenza ai farmaci negli adulti con malattie rare

Emofilia A | Emofilia B | Fibrosi Polmonare Idiopatica | Miastenia grave | Fibrosi cistica | Anemia falciforme
East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust
KU Leuven; University of Kent; Sussex Community NHS Foundation Trust; l'Institut...

Completato

Una sedia a rotelle elettrica assistita: fase 2 di prova (EDUCAT)

Ictus | Sclerosi multipla | Trauma craniocerebrale | Fibrosi cistica | Sindrome di Guillain Barre | Malattia del motoneurone

Regno Unito
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Studio dei tumori renali nei pazienti più giovani

Carcinoma a cellule renali | Tumore di Wilms | Sarcoma a cellule chiare del rene | Carcinoma a cellule renali papillari | Carcinoma midollare del rene | Nefroblastomatosi perilobare iperplastica diffusa | Tumore rabdoide del rene | Nefroma mesoblastico congenito | Carcinoma a cellule renali associato... e altre condizioni

Stati Uniti, Canada, Porto Rico, Australia, Nuova Zelanda, Israele, Svizzera
University of Pittsburgh

Sospeso

Studio sulle risorse genomiche per migliorare le terapie disponibili (GREAT1.0). (GREAT1)

Sclerosi multipla | Diabete mellito | Malattie renali croniche | Gastrite | Artrite reumatoide | Dolore cronico | Sindrome dell'intestino irritabile | Epatite | Malattie infiammatorie intestinali | Dislipidemie | Malattia cronica | Celiachia | Colecistite | Malattia di Crohn | Fibrosi cistica | Pancreatite cronica | NASH - Steatoepatite... e altre condizioni

Stati Uniti
King's College London

Reclutamento

Lo studio sulla convivenza con una condizione a lungo termine (LTC)

Malattie del fegato | Malattie cardiache | Arresto cardiaco | Ictus | Disturbi cerebrovascolari | Epilessia | Dolore | Sclerosi multipla | Ipertensione | Obesità | Diabete | Cancro | Artrite | Osteoartrite | Artrite reumatoide | Morbo di Parkinson | Emicrania | Epatite | Fibrillazione atriale | Asma | Endometriosi | Demenza | Fibromialgia | Celi... e altre condizioni

Regno Unito
Sanguine Biosciences

Reclutamento

Un deposito di tessuti a sito singolo che fornisce campioni biologici annotati per iniziative di ricerca biomedica approvate dirette da sperimentatori

Malattie cardiache | Ictus | Linfoma | Sclerosi multipla | Malattie renali | Diabete | Leucemia | Degenerazione maculare legata all'età | Cancro | Artrite | Schizofrenia | Malattie della tiroide | Morbo di Parkinson | Epatite | Vasculite | Psoriasi | Asma | Amiloidosi | Fibromialgia | Malattia di Graves | Malattia di Alzheimer | Celiachia | C... e altre condizioni

Stati Uniti
UK Kidney Association

Reclutamento

Registro Nazionale delle Malattie Renali Rare (RaDaR)

Vasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioni

Regno Unito
Sanguine Biosciences

Completato

Studio di ricerca a domicilio per pazienti con condizioni autoimmuni, infiammatorie, genetiche, ematologiche, infettive, neurologiche, del SNC, oncologiche, respiratorie, metaboliche

Depressione | Melanoma | Epilessia | Linfoma | Sclerosi multipla | Cancro ai reni | Cancro cervicale | Diabete mellito | Leucemia | Cancro al seno | Malattie renali croniche | Broncopneumopatia cronica ostruttiva | Morbo di Parkinson | Lupus eritematoso sistemico | Mieloma multiplo | Epatite B | Insonnia | Cancro colorettale | HIV... e altre condizioni

Stati Uniti
Global Healthy Living Foundation
University of Alabama at Birmingham

Reclutamento

Rete di ricerca alimentata dal paziente AR-Power (GHLF)

Arresto cardiaco | Ictus | Epilessia | Sclerosi multipla | Obesità | Diabete | Broncopneumopatia cronica ostruttiva | Osteoartrite | Artrite reumatoide | Morbo di Parkinson | Malattia arteriosa periferica | Malattie infiammatorie intestinali | Sclerosi laterale amiotrofica | Psoriasi | Asma | Distrofia muscolare | Fibromialgia | Malattia di Alzheimer e altre condizioni

Stati Uniti
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratori

Reclutamento

Registro dei pazienti affetti da malattie rare e studio di storia naturale - Coordinamento delle malattie rare a Sanford (CoRDS)

Malattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioni

Stati Uniti, Australia
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori

Reclutamento

Baby Detect: screening genomico neonatale

Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni

Belgio
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Controllo anticipato: screening esteso nei neonati

Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti

Prove cliniche su Fibrosi cistica, omozigote per la mutazione F508del CFTR

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Djibouti

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi