嚢胞性線維症による膵臓外分泌機能不全の被験者におけるクレオンIRの有効性と安全性の研究

包含基準:

1. 被験者は自発的にインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名し、日付を記入しました。 18 歳未満の被験者の場合、両親または法的に認められた代理人が同意書に署名する必要があり、独立倫理委員会 (IEC) の要求に従って、被験者が同意します。
2. 被験者は同意署名の時点で12歳以上です。

3. -被験者は、以前に以下によって確認されたCFの診断を受けています：

   • 汗の塩化物検査 > 60 mmol/Ls および/または
   • 嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス制御因子 (CFTR) 変異を引き起こす 2 つの CF および
   • CFの臨床的特徴
4. -被験者は、臨床的に確認された膵外分泌機能不全の診断が文書化されています。
5. -被験者はスクリーニング時に100 µg / g便未満のヒト糞便エラスターゼを持っています
6. -被験者は、現在臨床的に管理されている（臨床的に明白な脂肪便または下痢がない）PEIを持っています市販の膵臓酵素補充療法（PERT）による治療中、3か月以上、個別に確立された投与計画で、1日量が10,000 Uを超えないリパーゼ/kg/日。
7. 出産の可能性があり、男性と性的に活発な女性は、研究中および研究薬の最終投与直後の7日間、医学的に許容される避妊法を使用し続けることに同意する必要があります。 医学的に許容される避妊方法には、両側卵管結紮、または避妊インプラント、避妊注射（Depo Provera™ など）、子宮内避妊器具、または過去 3 か月以内に継続的に摂取され、被験者が同意する経口避妊薬のいずれかの使用が含まれます。試験中に使用を継続するか、別の避妊法を採用するか、横隔膜、子宮頸管キャップ、コンドーム、または殺精子剤のいずれか 2 つを組み合わせた二重バリア法を採用する。

除外基準:

1. -被験者は18歳未満で、ボディマス指数（BMI）のZスコアが-1.5（マイナス1.5）未満です

2. -被験者は、以下の胃腸障害のいずれかの病歴を持っています:

   • -研究に参加する前の6か月以内の膵炎;
   • 線維化結腸症;
   • -研究登録前6か月以内の遠位回腸閉塞症候群（DIOS）;
   • セリアック病;
   • 胃バイパスまたは部分的/全胃切除;
   • クローン病;
   • 小腸手術（吸収不良症候群に至らない胎便イレウスによる軽微な切除を除く）。
   • 過去 5 年間に消化管に関連するあらゆる種類の悪性腫瘍。
3. -研究固有の食事要件が適切ではない可能性がある真性糖尿病の被験者。
4. -被験者には、CFに関連しない他の内分泌または呼吸器（軽度の喘息を除く）の病歴があり、研究への参加または完了が制限される可能性があります。
5. -被験者は、臨床的に重要な神経、心臓、腎臓、肝臓（B型またはC型肝炎を含む）、血液または精神の疾患または障害、またはその他の管理されていない医学的疾患（嚢胞性線維症を除く）の病歴があり、参加またはその完了を制限する可能性があります勉強。
6. -プロトコルで許可されていない、または必要になると予想される薬物との併用治療を必要とする被験者。
7. -鼻胃、GチューブまたはJチューブを必要とする被験者。
8. -被験者は現在、他の介入臨床研究に参加しているか、スクリーニング前の30日以内に実験薬を服用しています。
9. 被験者はHIV陽性であることが知られています。
10. -被験者は、アレルギー反応またはパンクレアチンまたはクレオン®（DR / GR）またはクレオンIRの不活性成分（賦形剤）に対する重大な過敏症の病歴を持っています