Effekt- och säkerhetsstudie av Creon IR hos patienter med pankreatisk exokrin insufficiens på grund av cystisk fibros

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen har frivilligt undertecknat och daterat formuläret för informerat samtycke (ICF). För försökspersoner som är yngre än 18 år måste föräldrarna, eller en juridiskt godtagbar företrädare, underteckna samtycke och, som krävs av den oberoende etiska kommittén (IEC), kommer samtycke att ges av försökspersonen.
2. Ämnet är 12 år eller äldre vid tidpunkten för samtyckesunderskrift.

3. Personen har en diagnos av CF som tidigare bekräftats av:

   • ett svettkloridtest > eller lika med 60 mmol/Ls och/eller
   • två CF som orsakar Cystic Fibrosis trans membran conductance regulator (CFTR) mutationer och
   • CF kliniska egenskaper
4. Försökspersonen har en dokumenterad kliniskt bekräftad diagnos av pankreatisk exokrin insufficiens.
5. Försökspersonen har humant fekalt elastas < 100 µg/g avföring vid screening
6. Patient har PEI som för närvarande är kliniskt kontrollerad (ingen kliniskt uppenbar steatorré eller diarré) under behandling med en kommersiellt tillgänglig pankreatisk enzymersättningsterapi (PERT), på en individuellt fastställd dosregim i mer än 3 månader, med en daglig dos som inte överstiger 10 000 E lipas/kg/dag.
7. Kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva med män bör gå med på att fortsätta använda en medicinskt acceptabel preventivmetod under hela studien och i 7 dagar omedelbart efter den sista dosen av studieläkemedlet. Medicinskt acceptabla metoder för preventivmedel inkluderar bilateral äggledarligation eller användning av antingen ett preventivmedelsimplantat, en preventivmedelsinjektion (t.ex. Depo Provera™), en intrauterin enhet eller ett oralt preventivmedel som tagits kontinuerligt under de senaste tre månaderna och som patienten samtycker till. att fortsätta använda under studien eller att använda en annan preventivmetod, eller en dubbelbarriärmetod som består av en kombination av två av följande: diafragma, cervikal mössa, kondom eller spermiedödande medel.

Exklusions kriterier:

1. Försökspersonen är < 18 år och har ett BMI (Body Mass Index) Z-Score under -1,5 (minus 1,5)

2. Personen har en historia av någon av följande gastrointestinala störningar:

   • pankreatit inom 6 månader före studiestart;
   • fibroserande kolonopati;
   • distalt ilealt obstruktionssyndrom (DIOS) inom 6 månader före studiestart;
   • celiaki;
   • gastric bypass eller partiell/total gastrectomy;
   • Crohns sjukdom;
   • tunntarmskirurgi (annat än mindre resektion på grund av meconium ileus utan att resultera i malabsorptionssyndrom).
   • Alla typer av malignitet som involverar mag-tarmkanalen under de senaste 5 åren.
3. Försökspersoner med diabetes mellitus, för vilka studiespecifika kostkrav kanske inte är lämpliga.
4. Försökspersonen har en historia av annan endokrina eller respiratoriska (förutom mild astma) medicinsk sjukdom som inte är relaterad till CF, vilket kan begränsa deltagandet i eller slutförandet av studien.
5. Försökspersonen har en historia av någon kliniskt signifikant neurologisk, hjärt-, njur-, lever- (inklusive hepatit B eller C), hematologisk eller psykiatrisk sjukdom eller störning, eller någon annan okontrollerad medicinsk sjukdom (förutom cystisk fibros) som kan begränsa deltagande i eller fullbordande av studie.
6. Patienter som kräver samtidig behandling med någon medicin som inte tillåts enligt protokollet eller förväntas behövas.
7. Försökspersoner som kräver naso-gastriska, G-rör eller J-rör.
8. Försökspersonen deltar för närvarande i någon annan interventionell klinisk studie eller har tagit något experimentellt läkemedel inom 30 dagar före screening.
9. Personen är känd för att vara HIV-positiv.
10. Personen har en historia av allergisk reaktion eller betydande känslighet för pankreatin eller inaktiva ingredienser (hjälpämnen) i Creon® (DR/GR) eller Creon IR