Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Creon IR bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von zystischer Fibrose

Einschlusskriterien:

1. Der Proband hat freiwillig die Einverständniserklärung (ICF) unterschrieben und datiert. Bei Probanden unter 18 Jahren müssen die Eltern oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter die Zustimmung unterzeichnen, und, wie von der unabhängigen Ethikkommission (IEC) gefordert, wird die Zustimmung des Probanden erteilt.
2. Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Einwilligungsunterschrift 12 Jahre oder älter.

3. Das Subjekt hat eine CF-Diagnose, die zuvor bestätigt wurde durch:

   • ein Schweißchloridtest > oder gleich 60 mmol/l und/oder
   • zwei Mukoviszidose-verursachende Transmembran-Leitfähigkeitsregulator(CFTR)-Mutationen und
   • Klinische Merkmale von CF
4. Das Subjekt hat eine dokumentierte klinisch bestätigte Diagnose einer exokrinen Pankreasinsuffizienz.
5. Das Subjekt hat beim Screening menschliche fäkale Elastase < 100 µg/g Stuhl
6. Das Subjekt hat PEI, das derzeit klinisch kontrolliert ist (keine klinisch manifeste Steatorrhoe oder Diarrhoe) und wird mit einer im Handel erhältlichen Pankreasenzym-Ersatztherapie (PERT) mit einem individuell festgelegten Dosierungsschema für mehr als 3 Monate behandelt, mit einer Tagesdosis von nicht mehr als 10.000 E Lipase/kg/Tag.
7. Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktiv mit Männern sollten zustimmen, während der gesamten Studie und für 7 Tage unmittelbar nach der letzten Dosis des Studienmedikaments weiterhin eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden. Zu den medizinisch akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung gehören die bilaterale Tubenligatur oder die Verwendung entweder eines kontrazeptiven Implantats, einer kontrazeptiven Injektion (z. B. Depo Provera™), eines Intrauterinpessars oder eines oralen Kontrazeptivums, das kontinuierlich innerhalb der letzten drei Monate eingenommen wurde und mit dem die Patientin einverstanden ist während der Studie fortzusetzen oder eine andere Verhütungsmethode anzuwenden, oder eine Doppelbarrierenmethode, die aus einer Kombination von zwei der folgenden besteht: Diaphragma, Portiokappe, Kondom oder Spermizid.

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt ist < 18 Jahre alt und hat einen Body Mass Index (BMI) Z-Score unter -1,5 (minus 1,5)

2. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte mit einer der folgenden Magen-Darm-Erkrankungen:

   • Pankreatitis innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt;
   • fibrosierende Kolonopathie;
   • distales ileales Obstruktionssyndrom (DIOS) innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt;
   • Zöliakie;
   • Magenbypass oder partielle/totale Gastrektomie;
   • Morbus Crohn;
   • Dünndarmoperation (außer geringfügige Resektion aufgrund eines Mekoniumileus ohne Folge eines Malabsorptionssyndroms).
   • Jede Art von Malignität, die den Verdauungstrakt in den letzten 5 Jahren betraf.
3. Probanden mit Diabetes mellitus, für die die studienspezifischen Ernährungsanforderungen möglicherweise nicht angemessen sind.
4. - Der Proband hat eine Vorgeschichte anderer endokriner oder respiratorischer Erkrankungen (außer leichtem Asthma), die nicht mit CF zusammenhängen, was die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie einschränken könnte.
5. Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine klinisch signifikante neurologische, kardiale, renale, hepatische (einschließlich Hepatitis B oder C), hämatologische oder psychiatrische Krankheit oder Störung oder eine andere unkontrollierte medizinische Erkrankung (außer Mukoviszidose), die die Teilnahme oder den Abschluss einschränken könnte der lernen.
6. Patienten, die eine gleichzeitige Behandlung mit Medikamenten benötigen, die laut Protokoll nicht erlaubt sind oder voraussichtlich benötigt werden.
7. Patienten, die Nasen-Magen-, G- oder J-Röhren benötigen.
8. Der Proband nimmt derzeit an einer anderen interventionellen klinischen Studie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein experimentelles Medikament eingenommen.
9. Das Subjekt ist bekanntermaßen HIV-positiv.
10. Das Subjekt hat in der Vorgeschichte allergische Reaktionen oder eine signifikante Empfindlichkeit gegenüber Pankreatin oder inaktiven Inhaltsstoffen (Hilfsstoffen) von Creon® (DR/GR) oder Creon IR