Estudio de eficacia y seguridad de Creon IR en sujetos con insuficiencia pancreática exocrina debida a fibrosis quística

Criterios de inclusión:

1. El sujeto ha firmado y fechado voluntariamente el Formulario de consentimiento informado (ICF). Para sujetos menores de 18 años, los padres, o un representante legalmente aceptable, deben firmar el consentimiento y, según lo requiera el Comité de Ética Independiente (IEC), el sujeto dará su asentimiento.
2. El sujeto tiene 12 años o más en el momento de la firma del consentimiento.

3. El sujeto tiene un diagnóstico de FQ previamente confirmado por:

   • una prueba de cloruro en sudor > o igual a 60 mmol/L y/o
   • dos FQ que causan mutaciones en el regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) y
   • Características clínicas de la FQ
4. El sujeto tiene un diagnóstico confirmado clínicamente documentado de insuficiencia pancreática exocrina.
5. El sujeto tiene elastasa fecal humana < 100 µg/g de heces en la selección
6. El sujeto tiene PEI que actualmente está clínicamente controlada (sin esteatorrea o diarrea clínicamente evidentes) bajo tratamiento con una terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT) disponible comercialmente, en un régimen de dosis establecido individualmente durante más de 3 meses, con una dosis diaria que no exceda las 10,000 U lipasa/kg/día.
7. Las mujeres en edad fértil y sexualmente activas con hombres deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo médicamente aceptable durante todo el estudio y durante los 7 días inmediatamente posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Los métodos de control de la natalidad médicamente aceptables incluyen la ligadura de trompas bilateral o el uso de un implante anticonceptivo, una inyección anticonceptiva (p. ej., Depo Provera™), un dispositivo intrauterino o un anticonceptivo oral tomado continuamente en los últimos tres meses y con el cual el sujeto está de acuerdo. continuar usándolo durante el estudio o adoptar otro método anticonceptivo, o un método de doble barrera que consiste en una combinación de cualquiera de los dos siguientes: diafragma, capuchón cervical, condón o espermicida.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene menos de 18 años y tiene un índice de masa corporal (IMC) Z-Score inferior a -1,5 (menos 1,5)

2. El sujeto tiene antecedentes de cualquiera de los siguientes trastornos gastrointestinales:

   • pancreatitis dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio;
   • colonopatía fibrosante;
   • síndrome de obstrucción del íleon distal (DIOS) dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio;
   • enfermedad celíaca;
   • bypass gástrico o gastrectomía parcial/total;
   • Enfermedad de Crohn;
   • cirugía del intestino delgado (que no sea una resección menor debida a íleo meconial sin que se produzca un síndrome de malabsorción).
   • Cualquier tipo de malignidad que involucre el tracto digestivo en los últimos 5 años.
3. Sujetos con diabetes mellitus, para los cuales los requisitos dietéticos específicos del estudio pueden no ser apropiados.
4. El sujeto tiene antecedentes de otras enfermedades médicas endocrinas o respiratorias (excepto asma leve) no relacionadas con la FQ, que podrían limitar la participación o la finalización del estudio.
5. El sujeto tiene antecedentes de cualquier enfermedad o trastorno neurológico, cardíaco, renal, hepático (incluida la hepatitis B o C), hematológico o psiquiátrico clínicamente significativo, o cualquier otra enfermedad médica no controlada (excepto fibrosis quística) que podría limitar la participación o la finalización del estudiar.
6. Sujetos que requieran tratamiento concomitante con cualquier medicamento no permitido por el protocolo o que se espera que sea necesario.
7. Sujetos que requieren sondas nasogástricas, sondas G o sondas J.
8. El sujeto participa actualmente en cualquier otro estudio clínico de intervención o ha tomado algún fármaco experimental en los 30 días anteriores a la selección.
9. Se sabe que el sujeto es VIH positivo.
10. El sujeto tiene antecedentes de reacción alérgica o sensibilidad significativa a la pancreatina o ingredientes inactivos (excipientes) de Creon® (DR/GR) o Creon IR