Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Creon IR hos forsøgspersoner med pancreas eksokrin insufficiens på grund af cystisk fibrose

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har frivilligt underskrevet og dateret Informed Consent Form (ICF). For forsøgspersoner på under 18 år skal forældrene eller en juridisk acceptabel repræsentant underskrive samtykke, og som krævet af den uafhængige etiske komité (IEC), vil forsøgspersonen give samtykke.
2. Emnet er 12 år eller ældre på tidspunktet for samtykkeunderskrift.

3. Forsøgspersonen har en diagnose af CF tidligere bekræftet af:

   • en svedkloridtest > eller lig med 60 mmol/Ls og/eller
   • to CF-forårsager cystisk fibrose trans membran conductance regulator (CFTR) mutationer og
   • CF kliniske træk
4. Forsøgspersonen har en dokumenteret klinisk bekræftet diagnose af pancreas eksokrin insufficiens.
5. Forsøgspersonen har human fækal elastase < 100 µg/g afføring ved screening
6. Forsøgspersonen har PEI, der i øjeblikket er klinisk kontrolleret (ingen klinisk åbenlys steatorrhea eller diarré) under behandling med en kommercielt tilgængelig Pancreatic enzyme Replacement Therapy (PERT), på et individuelt etableret dosisregime i mere end 3 måneder, med en daglig dosis på ikke over 10.000 U lipase/kg/dag.
7. Kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive med mænd bør acceptere at fortsætte med at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen og i 7 dage umiddelbart efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Medicinsk acceptable præventionsmetoder omfatter bilateral tubal ligering eller brug af enten et præventionsimplantat, en præventionsindsprøjtning (f.eks. Depo Provera™), en intrauterin enhed eller et oralt præventionsmiddel taget kontinuerligt inden for de seneste tre måneder, og som forsøgspersonen er enig i. at fortsætte med at bruge under undersøgelsen eller at anvende en anden præventionsmetode eller en dobbeltbarrieremetode, som består af en kombination af to af følgende: mellemgulv, cervikal hætte, kondom eller sæddræbende middel.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen er < 18 år og har et Body Mass Index (BMI) Z-score under -1,5 (minus 1,5)

2. Forsøgspersonen har en historie med nogen af ​​følgende gastrointestinale lidelser:

   • pancreatitis inden for 6 måneder før studiestart;
   • fibroserende kolonopati;
   • distalt ileal obstruktionssyndrom (DIOS) inden for 6 måneder før studiestart;
   • cøliaki;
   • gastrisk bypass eller delvis/total gastrectomi;
   • Crohns sygdom;
   • tyndtarmskirurgi (bortset fra mindre resektion på grund af meconium ileus uden at resultere i malabsorptionssyndrom).
   • Enhver form for malignitet, der involverer fordøjelseskanalen i de sidste 5 år.
3. Forsøgspersoner med diabetes mellitus, for hvilke undersøgelsens specifikke kostkrav muligvis ikke er passende.
4. Forsøgspersonen har en historie med anden endokrin eller respiratorisk (undtagen mild astma) medicinsk sygdom, der ikke er relateret til CF, hvilket kan begrænse deltagelse i eller færdiggørelse af undersøgelsen.
5. Forsøgspersonen har en historie med enhver klinisk signifikant neurologisk, hjerte-, nyre-, lever- (inklusive hepatitis B eller C), hæmatologisk eller psykiatrisk sygdom eller lidelse eller enhver anden ukontrolleret medicinsk sygdom (undtagen cystisk fibrose), som kan begrænse deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelse.
6. Personer, der kræver samtidig behandling med medicin, som ikke er tilladt i henhold til protokollen eller forventes at være nødvendige.
7. Emner, der kræver naso-gastriske, G-rør eller J-rør.
8. Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i ethvert andet interventionelt klinisk studie eller har taget et eksperimentelt lægemiddel inden for 30 dage før screening.
9. Personen er kendt for at være HIV-positiv.
10. Personen har en historie med allergisk reaktion eller betydelig følsomhed over for pancreatin eller inaktive ingredienser (hjælpestoffer) i Creon® (DR/GR) eller Creon IR