Изучение эффективности и безопасности креона IR у пациентов с внешнесекреторной недостаточностью поджелудочной железы вследствие кистозного фиброза

Критерии включения:

1. Субъект добровольно подписал и датировал форму информированного согласия (ICF). Для субъектов в возрасте до 18 лет родители или законный представитель должны подписать согласие, и, как того требует Независимый комитет по этике (IEC), согласие будет дано субъектом.
2. Субъекту 12 лет или больше на момент подписания согласия.

3. Субъект имеет диагноз муковисцидоза, ранее подтвержденный:

   • хлоридный анализ пота > или равен 60 ммоль/л и/или
   • два муковисцидоза, вызывающие муковисцидоз, мутации трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) и
   • Клинические признаки муковисцидоза
4. Субъект имеет задокументированный клинически подтвержденный диагноз экзокринной недостаточности поджелудочной железы.
5. Субъект имеет человеческую фекальную эластазу < 100 мкг/г стула при скрининге.
6. Субъект имеет PEI, который в настоящее время клинически контролируется (отсутствие клинически выраженной стеатореи или диареи) при лечении коммерчески доступной заместительной терапией панкреатическими ферментами (PERT) в индивидуально установленном режиме дозирования в течение более 3 месяцев, с суточной дозой, не превышающей 10 000 ЕД. липазы/кг/день.
7. Женщины детородного возраста, ведущие половую жизнь с мужчинами, должны дать согласие на продолжение использования приемлемого с медицинской точки зрения метода контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 7 дней сразу после приема последней дозы исследуемого препарата. Приемлемые с медицинской точки зрения методы контроля над рождаемостью включают двустороннюю перевязку маточных труб или использование противозачаточного имплантата, противозачаточной инъекции (например, Depo Provera™), внутриматочной спирали или орального контрацептива, принимаемого постоянно в течение последних трех месяцев и с которыми субъект согласен. продолжить использование во время исследования или принять другой метод контроля над рождаемостью или метод двойного барьера, который состоит из комбинации любых двух из следующих: диафрагма, цервикальный колпачок, презерватив или спермицид.

Критерий исключения:

1. Субъект моложе 18 лет и имеет Z-показатель индекса массы тела (ИМТ) ниже -1,5 (минус 1,5).

2. Субъект имеет в анамнезе любое из следующих желудочно-кишечных расстройств:

   • панкреатит в течение 6 месяцев до включения в исследование;
   • фиброзирующая колонопатия;
   • синдром дистальной обструкции подвздошной кишки (DIOS) в течение 6 месяцев до включения в исследование;
   • целиакия;
   • желудочное шунтирование или частичная/тотальная гастрэктомия;
   • Болезнь Крона;
   • операции на тонкой кишке (кроме малых резекций по поводу мекониевой непроходимости кишечника, не приводящих к синдрому мальабсорбции).
   • Любые злокачественные новообразования желудочно-кишечного тракта за последние 5 лет.
3. Субъекты с сахарным диабетом, для которых определенные диетические требования исследования могут быть неприемлемыми.
4. Субъект имеет в анамнезе другое эндокринное или респираторное (за исключением легкой астмы) заболевание, не связанное с муковисцидозом, что может ограничить участие или завершение исследования.
5. Субъект имеет в анамнезе любое клинически значимое неврологическое, сердечное, почечное, печеночное (включая гепатит B или C), гематологическое или психическое заболевание или расстройство или любое другое неконтролируемое заболевание (за исключением кистозного фиброза), которое может ограничить участие или завершение исследования. исследование.
6. Субъекты, которым требуется сопутствующее лечение любым лекарством, не разрешенным протоколом или, как ожидается, будет необходимо.
7. Субъекты, нуждающиеся в назогастральных, G- или J-трубках.
8. Субъект в настоящее время участвует в любом другом интервенционном клиническом исследовании или принимал какое-либо экспериментальное лекарство в течение 30 дней до скрининга.
9. Известно, что субъект ВИЧ-инфицирован.
10. Субъект имеет в анамнезе аллергическую реакцию или значительную чувствительность к панкреатину или неактивным ингредиентам (вспомогательным веществам) Creon® (DR/GR) или Creon IR.