Studio di efficacia e sicurezza di Creon IR in soggetti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto ha volontariamente firmato e datato il modulo di consenso informato (ICF). Per i soggetti di età inferiore ai 18 anni, i genitori, o un rappresentante legalmente riconosciuto, devono firmare il consenso e, come richiesto dal Comitato Etico Indipendente (IEC), il consenso sarà dato dal soggetto.
2. Il soggetto ha almeno 12 anni al momento della firma del consenso.

3. Il soggetto ha una diagnosi di FC precedentemente confermata da:

   • un test del cloruro nel sudore > o uguale a 60 mmol/L e/o
   • due CF che causano mutazioni del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e
   • Caratteristiche cliniche della FC
4. Il soggetto ha una diagnosi clinicamente confermata documentata di insufficienza pancreatica esocrina.
5. Il soggetto presenta elastasi fecale umana < 100 µg/g di feci allo screening
6. Il soggetto ha una PEI attualmente clinicamente controllata (nessuna steatorrea o diarrea clinicamente manifesta) in trattamento con una terapia sostitutiva con enzimi pancreatici (PERT) disponibile in commercio, con un regime posologico stabilito individualmente per più di 3 mesi, con una dose giornaliera non superiore a 10.000 U lipasi/kg/giorno.
7. Le donne in età fertile e sessualmente attive con gli uomini devono accettare di continuare a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico durante lo studio e per 7 giorni immediatamente dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico includono la legatura bilaterale delle tube o l'uso di un impianto contraccettivo, un'iniezione contraccettiva (ad es. Depo Provera ™), un dispositivo intrauterino o un contraccettivo orale assunto continuamente negli ultimi tre mesi e che il soggetto è d'accordo continuare a utilizzare durante lo studio o adottare un altro metodo di controllo delle nascite, o un metodo a doppia barriera che consiste in una combinazione di due dei seguenti elementi: diaframma, cappuccio cervicale, preservativo o spermicida.

Criteri di esclusione:

1. Il soggetto ha meno di 18 anni e ha un punteggio Z dell'indice di massa corporea (BMI) inferiore a -1,5 (meno 1,5)

2. Il soggetto ha una storia di uno dei seguenti disturbi gastrointestinali:

   • pancreatite entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio;
   • colonpatia fibrosante;
   • sindrome da ostruzione ileale distale (DIOS) entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio;
   • celiachia;
   • bypass gastrico o gastrectomia parziale/totale;
   • Morbo di Crohn;
   • chirurgia dell'intestino tenue (diversa dalla resezione minore dovuta a ileo da meconio senza provocare sindrome da malassorbimento).
   • Qualsiasi tipo di tumore maligno che coinvolga il tratto digerente negli ultimi 5 anni.
3. Soggetti con diabete mellito, per i quali i requisiti dietetici specifici dello studio potrebbero non essere appropriati.
4. - Il soggetto ha una storia di altre malattie mediche endocrine o respiratorie (tranne l'asma lieve) non correlate alla FC, che potrebbero limitare la partecipazione o il completamento dello studio.
5. Il soggetto ha una storia di qualsiasi malattia o disturbo neurologico, cardiaco, renale, epatico (inclusa l'epatite B o C), ematologica o psichiatrica clinicamente significativa o qualsiasi altra malattia medica non controllata (eccetto la fibrosi cistica) che potrebbe limitare la partecipazione o il completamento del studia.
6. Soggetti che richiedono un trattamento concomitante con qualsiasi farmaco non consentito dal protocollo o che si prevede sia necessario.
7. Soggetti che richiedono sondini naso-gastrici, tubi G o tubi J.
8. Il soggetto sta attualmente partecipando a qualsiasi altro studio clinico interventistico o ha assunto qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening.
9. Il soggetto è noto per essere sieropositivo.
10. Il soggetto ha una storia di reazione allergica o sensibilità significativa alla pancreatina o agli ingredienti inattivi (eccipienti) di Creon® (DR/GR) o Creon IR