X連鎖副腎白質ジストロフィーの男児におけるビタミンDのパイロット研究
このパイロット研究では、研究者は経口ビタミン D 補給の 2 つの高用量レジメンの安全性を評価し、研究参加者の血液および脳内の酸化ストレスおよび炎症のマーカーに対するビタミン D 補給の効果を、その前、最中、およびビタミンDサプリ服用後。
この研究の目標は、研究手段を確立することです（つまり、 X連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）遺伝子型の男児におけるビタミンD補給の最適用量。
調査の概要
詳細な説明
以前の研究では、血液中のビタミン D レベルが高いほど、脳の脱髄型の ALD に似た疾患である多発性硬化症患者の脳の炎症が減少することが示唆されています。 ただし、深刻な副作用 (例: 高カルシウム血症、腎臓結石など）は、ビタミン D レベルが高くなりすぎると発生する可能性があります。
現在の研究は、ALD の男児のためのビタミン D の安全な投与量を確立するように設計されています。 この研究のために選択された用量は安全であると予想されますが、研究者はビタミンD関連毒性の初期兆候について参加者を監視します. 研究者はまた、ビタミン D 補給が ALD 少年の血液と脳の酸化ストレスと炎症のマーカーに影響を与えるかどうかを調べる予定です。
この研究では、参加者は少なくとも 1 年間の参加に同意する必要があります。 参加者は、ビタミン D サプリメントを毎日摂取し、最初の 1 年間は分析のために 3 か月ごとに血液を提出し、研究期間中 6 か月ごとにスタディ センター (スタンフォード大学またはケネディ クリーガー研究所) を訪問するよう求められます。
参加者には、入場時の体重に基づいてビタミン D の用量が割り当てられます。 開始用量には、1,000 または 2,000 国際単位 (IU) のビタミン D3 が 6 か月間毎日含まれ、その後、ビタミン D レベルが目標のしきい値に達していない場合は、条件付きで毎日 2,000、3,000、または 4,000 IU に増加します。 ビタミンDサプリメントは研究によって提供されます。 18 か月から 25 歳の ALD 男児に対する現在の標準治療に合わせて、参加者は 6 か月ごとに研究施設を訪れ、診療所での診察とガドリニウムによる脳の MRI を完了する必要があります。 ただし、この研究の一環として、研究責任者が参加者のカルシウムとビタミン D のレベルが安全な範囲にあることを確認し、効果を研究するために、参加者は最初の 1 年間に 3 か月ごとに血液検査を提出する必要があります。血のマーカーのビタミン D の。 初年度の MRI プロトコルには、脳代謝物を測定するための追加シーケンス (磁気共鳴分光法) も含まれます。
この研究から得られたデータは、ビタミン D 補給が脳脱髄型の ALD を発症するリスクを軽減できるかどうかを判断するための、将来の大規模な臨床試験の設計に役立つことを部分的に意図しています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
スクリーニングへの登録基準:
- 患者または近親者で知られているX連鎖ALD（VLCFA上昇およびABCD1変異）の分子的確認）
- 男
- 年齢 1.5 歳 (つまり 18ヶ月) - スクリーニング時25年
薬物への割り当て基準:
- -過去30日間の血漿25-ヒドロキシビタミンDレベル≤60ng / ml
- -過去6か月のMRI脳は、アクティブな脳脱髄の証拠が陰性です
除外基準:
- 肝臓または腎臓病の病歴
- 腎結石の病歴
- 甲状腺機能亢進症の病歴
- 潰瘍性大腸炎、クローン病、セリアック病の病歴
- 消化管吸収を妨げる薬を服用している
- 禁忌または6か月ごとにMRIを完了することができない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ビタミンD3
1,000 IU または 2,000 IU のビタミン D3 を 1 日 1,000 IU または 2,000 IU から開始して 6 か月間投与し、その後少なくとも 6 か月間、1 日 4,000 IU まで条件付きで漸増します。
プラセボなし。
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研究者が提供する毎日の経口サプリメント
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12 か月の時点で血漿 25-OH ビタミン D レベルが目標範囲 (40 ～ 80ng/ml) にある患者の割合
時間枠：血漿25-OHビタミンDは12か月で測定されます
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治験責任医師は、患者の 100% が 12 か月で目標範囲内にあると予想しています (つまり、
毎日4000 IUの経口投与量）
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血漿25-OHビタミンDは12か月で測定されます
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6 か月で血漿 25-OH ビタミン D レベルが目標範囲 (40 ～ 80ng/ml) にある患者の割合
時間枠：血漿25-OHビタミンDは6か月で測定されます
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治験責任医師は、患者の 80% が 6 か月後 (つまり、
毎日2000 IUの経口投与量）
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血漿25-OHビタミンDは6か月で測定されます
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MRIでのガドリニウム増強脳病変の出現と最新の血漿25-OHビタミンDレベルとの相関
時間枠：ベースライン、6、12、18、24、30、および 36 か月の研究登録時の脳 MRI。ベースライン、3、6、9、12、18、24、30、36 か月の登録時の血漿 25-OH ビタミン D レベル。
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MRIでガドリニウム増強病変を発症している参加者の場合、研究者は、直前の25-OHビタミンDレベルを、ガドリニウム増強病変を発症していない研究参加者の平均25-OHビタミンDレベルと比較します。
研究者らは、MRI でのガドリニウム増強病変の発生は、ビタミン D レベルの低下と相関すると予想しています。
ただし、現在の研究では、この効果を測定するのに十分な力がありません。
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ベースライン、6、12、18、24、30、および 36 か月の研究登録時の脳 MRI。ベースライン、3、6、9、12、18、24、30、36 か月の登録時の血漿 25-OH ビタミン D レベル。
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ベースライン時および 12 か月時の全血中のタンパク質カルボニル レベルの変化。
時間枠：ベースラインと 12 か月の測定値
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研究者は、ベースラインから 12 か月の間に全血タンパク質カルボニル レベルが低下すると予想しています。
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ベースラインと 12 か月の測定値
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末梢単球における血漿25-OHビタミンDと細胞内グルタチオンレベルとの相関
時間枠：ベースラインと 12 か月の測定値
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研究者は、フローサイトメトリーを使用して、ベースライン時および 12 か月時に参加者の末梢血から CD14+ 単球の細胞内 GSH を測定します。
研究者は、同じ時点で血漿 25-OH ビタミンを測定します。
研究者は、血漿ビタミン D レベルと単球 GSH レベルとの間に正の相関関係があると予想しています。
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ベースラインと 12 か月の測定値
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血中グルタチオン (GSH) レベルの変化
時間枠：測定値は、ベースライン、6 か月、および 12 か月で取得されます
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研究者は、血漿 25-OH ビタミン濃度と全血中の GSH 濃度 (タンデム質量分析法で測定) の間に正の相関があると予想しています。
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測定値は、ベースライン、6 か月、および 12 か月で取得されます
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脳内のグルタチオン (GSH) レベルの変化
時間枠：測定値は、ベースライン、6 か月、および 12 か月で取得されます
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研究者は、血漿中の 25-OH ビタミン D レベルと後頭部白質の総 GSH レベル (単一ボクセル MR 分光法で測定) との相関関係を調べます。
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測定値は、ベースライン、6 か月、および 12 か月で取得されます
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重篤な有害事象の発生
時間枠：測定値は、ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月に取得されます
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研究者は、参加者が高カルシウム血症（血清カルシウム> 10.7mg / dl）または関連する重大な有害事象（例：
毎日2000 IUまたは4000 IUを服用しながら腎臓結石）。
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測定値は、ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月に取得されます
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血漿インターロイキン-8レベルの変化
時間枠：ベースラインと12か月の測定
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研究者は、ベースラインと 12 か月間で血漿 IL-8 レベルが低下すると予測しています。
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ベースラインと12か月の測定
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血漿マクロファージ炎症性タンパク質-1bレベルの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月の測定値
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研究者は、ベースラインと 12 か月間で血漿 MIP-1b レベルが低下すると予想しています。
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ベースラインと 12 か月の測定値
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血漿単球化学誘引物質タンパク質-1レベルの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月の測定値
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研究者は、ベースラインと 12 か月間で血漿 MCP-1 レベルが低下すると予想しています。
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ベースラインと 12 か月の測定値
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Keith Van Haren, MD、Stanford University
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 23596
- K23NS087151 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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