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Eine Pilotstudie zu Vitamin D bei Jungen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

6. Juni 2022 aktualisiert von: Keith Van Haren, Stanford University

In dieser Pilotstudie werden die Forscher die Sicherheit von zwei hochdosierten Regimen der oralen Vitamin-D-Ergänzung bewerten und die Auswirkungen der Vitamin-D-Ergänzung auf Marker für oxidativen Stress und Entzündungen im Blut und Gehirn der Studienteilnehmer vor, während und vor messen nach Einnahme von Vitamin-D-Präparaten.

Ziel der Studie ist die Etablierung von Forschungsmaßnahmen (d.h. Biomarker) und eine optimale Dosis für die Vitamin-D-Ergänzung bei Jungen mit dem X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (ALD)-Genotyp.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Frühere Untersuchungen deuten darauf hin, dass höhere Vitamin-D-Spiegel im Blut mit einer verringerten Gehirnentzündung bei Personen mit Multipler Sklerose einhergehen, einer Krankheit, die der zerebralen demyelinisierenden Form von ALD ähnelt. Schwerwiegende Nebenwirkungen (z. Hyperkalzämie, Nierensteine) können auftreten, wenn der Vitamin-D-Spiegel zu hoch wird.

Die aktuelle Studie soll eine sichere Vitamin-D-Dosis für Jungen mit ALD festlegen. Obwohl davon auszugehen ist, dass die für diese Studie gewählten Dosen sicher sind, werden die Forscher die Teilnehmer auf frühe Anzeichen einer Vitamin-D-bedingten Toxizität überwachen. Die Forscher werden auch untersuchen, ob eine Vitamin-D-Ergänzung Marker für oxidativen Stress und Entzündungen im Blut und Gehirn von ALD-Jungen beeinflusst oder nicht.

Die Studie erfordert, dass die Teilnehmer einer Teilnahme von mindestens einem Jahr zustimmen. Die Teilnehmer werden gebeten, jeden Tag ein Vitamin-D-Präparat einzunehmen, im ersten Jahr alle 3 Monate Blut zur Analyse einzureichen und während des gesamten Studienzeitraums alle 6 Monate ihr Studienzentrum (Stanford University oder das Kennedy Krieger Institute) zu besuchen.

Den Teilnehmern wird bei der Einreise eine Vitamin-D-Dosis basierend auf dem Körpergewicht zugewiesen. Die Anfangsdosis umfasst 1.000 oder 2.000 Internationale Einheiten (IE) Vitamin D3 täglich für einen Zeitraum von 6 Monaten, gefolgt von einer bedingten Erhöhung auf 2.000, 3.000 oder 4.000 IE täglich danach, wenn der Vitamin-D-Spiegel einen Zielschwellenwert nicht erreicht hat. Die Vitamin-D-Ergänzungen werden von der Studie bereitgestellt. In Übereinstimmung mit dem aktuellen Behandlungsstandard für ALD-Jungen im Alter von 18 bis 25 Jahren müssen die Teilnehmer alle sechs Monate das Studienzentrum besuchen, um einen Klinikbesuch und eine MRT des Gehirns mit Gadolinium durchzuführen. Im Rahmen dieser Studie müssen die Teilnehmer jedoch im ersten Jahr alle 3 Monate Blutuntersuchungen einreichen, damit die Prüfärzte der Studie sicherstellen können, dass die Calcium- und Vitamin-D-Spiegel der Teilnehmer in einem sicheren Bereich liegen, und um die Auswirkungen zu untersuchen von Vitamin D auf Marker im Blut. Das MRT-Protokoll im ersten Jahr wird auch eine zusätzliche Sequenz (Magnetresonanzspektroskopie) enthalten, um Gehirnmetaboliten zu messen.

Die aus dieser Studie gewonnenen Daten sollen teilweise dazu beitragen, eine zukünftige groß angelegte klinische Studie zu entwickeln, um festzustellen, ob eine Vitamin-D-Supplementierung das Risiko der Entwicklung der zerebralen demyelinisierenden Form von ALD verringern kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Kriterien für die Anmeldung zum Screening:

  1. Molekulare Bestätigung einer X-chromosomalen ALD (VLCFA-Erhöhung & ABCD1-Mutation), die beim Patienten oder unmittelbaren Familienmitglied bekannt ist)
  2. Männlich
  3. Alter 1,5 Jahre (d.h. 18 Monate) - 25 Jahre bei der Vorführung

Kriterien für die Zuordnung zum Medikament:

  1. 25-Hydroxy-Vitamin-D-Plasmaspiegel ≤ 60 ng/ml in den letzten 30 Tagen
  2. MRT-Gehirn in den letzten 6 Monaten, das für Anzeichen einer aktiven zerebralen Demyelinisierung negativ ist

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Leber- oder Nierenerkrankungen
  • Geschichte der Nephrolithiasis
  • Geschichte der Hyperthyreose
  • Vorgeschichte von Colitis ulcerosa, Morbus Crohn, Zöliakie
  • Einnahme von Medikamenten, die die gastrointestinale Resorption beeinträchtigen
  • Kontraindikation oder Unfähigkeit, alle 6 Monate eine MRT durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vitamin D3
Einarmige Dosissteigerung, beginnend mit 1.000 IE oder 2.000 IE Vitamin D3 täglich für einen Zeitraum von 6 Monaten, gefolgt von einer bedingten Titration bis zu 4.000 IE täglich für mindestens 6 Monate danach. Kein Placebo.
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin D3
Tägliche orale Ergänzung, bereitgestellt von den Prüfärzten der Studie
Andere Namen:
  • Vitamin-D

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit einem 25-OH-Vitamin-D-Plasmaspiegel im Zielbereich (40–80 ng/ml) nach 12 Monaten
Zeitfenster: Plasma 25-OH Vitamin D wird nach 12 Monaten gemessen
Die Prüfärzte erwarten, dass 100 % der Patienten nach 12 Monaten im Zielbereich liegen werden (d. h. orale Dosis von 4000 IE täglich)
Plasma 25-OH Vitamin D wird nach 12 Monaten gemessen
Prozentsatz der Patienten mit einem 25-OH-Vitamin-D-Plasmaspiegel im Zielbereich (40–80 ng/ml) nach 6 Monaten
Zeitfenster: Plasma 25-OH Vitamin D wird nach 6 Monaten gemessen
Die Prüfärzte erwarten, dass 80 % der Patienten nach 6 Monaten (d. h. orale Dosis von 2000 IE täglich)
Plasma 25-OH Vitamin D wird nach 6 Monaten gemessen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen dem Auftreten einer Gadolinium-verstärkenden Hirnläsion im MRT und dem jüngsten Plasma-25-OH-Vitamin-D-Spiegel
Zeitfenster: Gehirn-MRT zu Studienbeginn, 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monate Studieneinschluss. 25-OH-Vitamin-D-Plasmaspiegel zu Studienbeginn, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 Monate nach Aufnahme.
Bei Teilnehmern, die gadoliniumverstärkende Läsionen im MRT entwickeln, vergleichen die Forscher den letzten vorangegangenen 25-OH-Vitamin-D-Spiegel mit dem durchschnittlichen 25-OH-Vitamin-D-Spiegel der Studienteilnehmer, die keine gadoliniumverstärkenden Läsionen entwickelten. Die Forscher erwarten, dass die Entwicklung von gadoliniumverstärkenden Läsionen im MRT mit niedrigeren Vitamin-D-Spiegeln korrelieren wird. Unsere aktuelle Studie ist jedoch nicht ausreichend aussagekräftig, um diesen Effekt zu messen.
Gehirn-MRT zu Studienbeginn, 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monate Studieneinschluss. 25-OH-Vitamin-D-Plasmaspiegel zu Studienbeginn, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 Monate nach Aufnahme.
Änderung der Proteincarbonylspiegel im Vollblut zu Studienbeginn und nach 12 Monaten.
Zeitfenster: Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Die Forscher erwarten eine Abnahme der Carbonyl-Proteinspiegel im Vollblut zwischen dem Ausgangswert und 12 Monaten.
Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Korrelation zwischen Plasma-25-OH-Vitamin D und intrazellulären Glutathionspiegeln in peripheren Monozyten
Zeitfenster: Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Die Forscher werden Durchflusszytometrie verwenden, um intrazelluläres GSH in CD14+-Monozyten aus dem peripheren Blut der Teilnehmer zu Studienbeginn und nach 12 Monaten zu messen. Die Ermittler werden das 25-OH-Vitamin im Plasma zu denselben Zeitpunkten messen. Die Forscher erwarten eine positive Korrelation zwischen Plasma-Vitamin-D-Spiegeln und Monozyten-GSH-Spiegeln.
Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Veränderung des Glutathion (GSH)-Spiegels im Blut
Zeitfenster: Die Messungen werden zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Die Forscher erwarten eine positive Korrelation zwischen den 25-OH-Vitaminspiegeln im Plasma und den GSH-Spiegeln im Vollblut (gemessen durch Tandem-Massenspektroskopie).
Die Messungen werden zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Veränderung des Glutathion (GSH)-Spiegels im Gehirn
Zeitfenster: Die Messungen werden zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Die Forscher werden die Korrelation zwischen den 25-OH-Vitamin-D-Spiegeln im Plasma und den Gesamt-GSH-Spiegeln in der weißen Substanz des Hinterhaupts untersuchen (gemessen durch Einzelvoxel-MR-Spektroskopie).
Die Messungen werden zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Die Messungen werden zu Beginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten, 12 Monaten durchgeführt
Die Prüfärzte erwarten nicht, dass die Teilnehmer eine Hyperkalzämie (Serumkalzium > 10,7 mg/dl) oder damit verbundene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (z. Nierensteine), während Sie täglich 2000 IE oder 4000 IE einnehmen.
Die Messungen werden zu Beginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten, 12 Monaten durchgeführt
Veränderung der Plasma-Interleukin-8-Spiegel
Zeitfenster: Messungen eine Grundlinie und 12 Monate
Die Forscher erwarten eine Abnahme der IL-8-Plasmaspiegel zwischen dem Ausgangswert und 12 Monaten
Messungen eine Grundlinie und 12 Monate
Veränderung der Plasma-Makrophagen-Entzündungsprotein-1b-Spiegel
Zeitfenster: Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Die Forscher erwarten eine Abnahme der Plasma-MIP-1b-Spiegel zwischen dem Ausgangswert und 12 Monaten
Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Veränderung der Plasma-Monozyten-Chemoattractant-Protein-1-Spiegel
Zeitfenster: Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten
Die Forscher erwarten eine Abnahme der Plasma-MCP-1-Spiegel zwischen dem Ausgangswert und 12 Monaten
Messungen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stanford University

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23596
  • K23NS087151 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten werden klinischen Prüfärzten auf angemessene Anfrage zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Für bis zu 10 Jahre nach Abschluss des Studiums

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Angemessene Anfrage per E-Mail, um PI zu studieren (kpv@stanford.edu)

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur X-chromosomale Adrenoleukodystrophie

Klinische Studien zur Vitamin D3

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