Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a D-vitaminról X-hez kötött adrenoleukodystrophiában szenvedő fiúkban

2022. június 6. frissítette: Keith Van Haren, Stanford University

Ebben a kísérleti tanulmányban a kutatók felmérik a két nagy dózisú orális D-vitamin-kiegészítés biztonságosságát, és mérik a D-vitamin-kiegészítés hatását az oxidatív stressz és gyulladás markereire a vizsgálatban résztvevők vérében és agyában a vizsgálat előtt, alatt és D-vitamin-kiegészítők bevétele után.

A tanulmány célja kutatási intézkedések megállapítása (pl. biomarkerek) és optimális dózis a D-vitamin-pótláshoz X-kapcsolt adrenoleukodystrophia (ALD) genotípusú fiúknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Korábbi kutatások azt sugallják, hogy a vér magasabb D-vitamin-szintje csökkent agyi gyulladással jár a sclerosis multiplexben szenvedő egyéneknél, amely betegség hasonló az ALD agyi demyelinizáló formájához. Azonban súlyos mellékhatások (pl. hiperkalcémia, vesekő) előfordulhat, ha a D-vitamin szintje túl magas.

A jelenlegi vizsgálat célja, hogy meghatározza a D-vitamin biztonságos adagját az ALD-ben szenvedő fiúk számára. Bár a vizsgálathoz választott dózisok várhatóan biztonságosak, a kutatók figyelemmel kísérik a résztvevőket a D-vitaminnal összefüggő toxicitás korai jeleire. A kutatók azt is megvizsgálják, hogy a D-vitamin-kiegészítés befolyásolja-e az oxidatív stressz és a gyulladás markereit az ALD-fiúk vérében és agyában.

A tanulmány megköveteli, hogy a résztvevők legalább egy éves részvételt vállaljanak. A résztvevőket arra kérik, hogy minden nap vegyenek be D-vitamin-kiegészítőt, az első évben 3 havonta adjanak be vért elemzésre, és 6 havonta látogassák meg tanulmányi központjukat (Stanford Egyetem vagy Kennedy Krieger Intézet) a tanulmányi időszak alatt.

A résztvevők belépéskor testsúlyuk alapján kapnak D-vitamin adagot. A kezdő adagok napi 1000 vagy 2000 nemzetközi egység (NE) D3-vitamint tartalmaznak 6 hónapon keresztül, majd ezt követően feltételesen napi 2000, 3000 vagy 4000 NE-re emelik, ha a D-vitamin szintje nem érte el a célküszöböt. A D-vitamin-kiegészítőket a vizsgálat biztosítja. A 18 hónapos és 25 éves kor közötti ALD-fiúk ellátására vonatkozó jelenlegi standardnak megfelelően a résztvevőknek félévente meg kell látogatniuk a vizsgálati helyszínt, hogy elvégezhessék a klinikai látogatást és az agy MRI-jét gadoliniummal. Ennek a vizsgálatnak a részeként azonban a résztvevőknek az első évben 3 havonta vérvizsgálatot kell benyújtaniuk annak érdekében, hogy a vizsgálatot végzők megbizonyosodjanak arról, hogy a résztvevők kalcium- és D-vitamin-szintje biztonságos tartományban van, és tanulmányozhatják a hatásokat. D-vitamin a vérben lévő markereken. Az első évben az MRI protokoll egy további szekvenciát is tartalmaz (mágneses rezonancia spektroszkópia) az agy metabolitjainak mérésére.

Az ebből a tanulmányból származó adatok részben egy jövőbeli, nagyszabású klinikai vizsgálat megtervezését célozzák annak megállapítására, hogy a D-vitamin-pótlás képes-e csökkenteni az ALD agyi demyelinizáló formájának kialakulásának kockázatát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

A szűrésre való jelentkezés feltételei:

  1. Az X-hez kötött ALD (VLCFA eleváció és ABCD1 mutáció) molekuláris megerősítése betegnél vagy közvetlen családtagnál
  2. Férfi
  3. Életkor 1,5 év (pl. 18 hónap) - 25 év a vetítésen

A gyógyszerhez való hozzárendelés kritériumai:

  1. A plazma 25-hidroxi-D-vitamin szintje ≤ 60 ng/ml az elmúlt 30 napban
  2. Az agy MRI-vizsgálata az elmúlt 6 hónapban, amely negatív az aktív agyi demyelinizációra utaló jelekre

Kizárási kritériumok:

  • máj- vagy vesebetegség anamnézisében
  • nephrolithiasis anamnézisében
  • hyperthyreosis anamnézisében
  • kórtörténetében fekélyes vastagbélgyulladás, Crohn-betegség, cöliákia
  • a gyomor-bélrendszeri felszívódást zavaró gyógyszerek szedése
  • ellenjavallat vagy képtelenség 6 havonta MRI elvégzésére

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: D3 vitamin
Egykarú, dózisemelés, napi 1000 NE vagy 2000 NE D3-vitaminnal kezdődően 6 hónapon keresztül, majd ezt követően legalább 6 hónapig feltételes titrálás követi napi 4000 NE-ig. Nincs placebo.
Étrend-kiegészítő: D3 vitamin
A vizsgálatot végzők által biztosított napi orális kiegészítés
Más nevek:
  • D-vitamin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százaléka, akiknél a plazma 25-OH D-vitamin szintje a céltartományban (40-80 ng/ml) 12 hónapos korban
Időkeret: A plazma 25-OH D-vitamin szintjét 12 hónapos korban mérik
A kutatók arra számítanak, hogy a betegek 100%-a a céltartományban lesz 12 hónapos korban (azaz. napi 4000 NE orális adag)
A plazma 25-OH D-vitamin szintjét 12 hónapos korban mérik
Azon betegek százaléka, akiknél a plazma 25-OH D-vitamin szintje a céltartományban (40-80 ng/ml) 6 hónapos korban
Időkeret: A plazma 25-OH D-vitamin szintjét 6 hónapos korban mérik
A kutatók arra számítanak, hogy a betegek 80%-a a 6 hónapos céltartományban lesz (azaz. napi 2000 NE orális adag)
A plazma 25-OH D-vitamin szintjét 6 hónapos korban mérik

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összefüggés a gadolíniumot fokozó agyi elváltozás MRI-n való megjelenése és a legutóbbi plazma 25-OH D-vitamin szintje között
Időkeret: Agyi MRI a kiinduláskor, 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapos vizsgálati beiratkozáskor. A plazma 25-OH D-vitamin szintje a kiinduláskor, a beiratkozás 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónapja.
Azoknál a résztvevőknél, akiknél MRI-n gadolíniumot fokozó elváltozások alakultak ki, a kutatók összehasonlítják a legutóbbi 25-OH D-vitamin-szintet a vizsgálat azon résztvevőinek átlagos 25-OH D-vitamin-szintjével, akiknél nem alakult ki gadolínium-növelő elváltozás. A kutatók arra számítanak, hogy az MRI-n a gadolíniumot fokozó lézió kialakulása összefüggésbe hozható az alacsonyabb D-vitamin szinttel. Jelenlegi tanulmányunk azonban nem elég erős ennek a hatásnak a mérésére.
Agyi MRI a kiinduláskor, 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapos vizsgálati beiratkozáskor. A plazma 25-OH D-vitamin szintje a kiinduláskor, a beiratkozás 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónapja.
A teljes vér fehérje-karbonil-szintjének változása a kiinduláskor és 12 hónapon belül.
Időkeret: Mérések kiinduláskor és 12 hónapos korban
A kutatók a teljes vér fehérje-karbonilszintjének csökkenésére számítanak az alapvonal és a 12 hónap között.
Mérések kiinduláskor és 12 hónapos korban
Összefüggés a plazma 25-OH D-vitamin és az intracelluláris glutation szintje között perifériás monocitákban
Időkeret: Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva
A kutatók áramlási citometriával mérik az intracelluláris GSH-t a résztvevők perifériás véréből származó CD14+ monocitákban a kiinduláskor és 12 hónapos korban. A kutatók ugyanabban az időpontban mérik a plazma 25-OH-vitamint. A kutatók pozitív korrelációt várnak a plazma D-vitamin szintje és a monocita GSH szintje között.
Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva
A glutation (GSH) szintjének változása a vérben
Időkeret: A méréseket az alapvonalon, a 6 hónapos és a 12 hónapos korban kell elvégezni
A kutatók pozitív korrelációt várnak a plazma 25-OH vitamin szintje és a teljes vér GSH szintje között (tandem tömegspektroszkópiával mérve).
A méréseket az alapvonalon, a 6 hónapos és a 12 hónapos korban kell elvégezni
A glutation (GSH) szintjének változása az agyban
Időkeret: A méréseket az alapvonalon, a 6 hónapos és a 12 hónapos korban kell elvégezni
A kutatók megvizsgálják a plazma 25-OH D-vitamin-szintje és az occipitalis fehérállomány teljes GSH-szintje közötti összefüggést (egy voxel MR-spektroszkópiával mérve).
A méréseket az alapvonalon, a 6 hónapos és a 12 hónapos korban kell elvégezni
Súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A mérések az alapvonalon, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap
A vizsgálók nem számítanak arra, hogy egyik résztvevőnél sem alakul ki hiperkalcémia (szérumkalcium >10,7 mg/dl) vagy ehhez kapcsolódó súlyos mellékhatások (pl. vesekő) napi 2000 NE vagy 4000 NE bevétele mellett.
A mérések az alapvonalon, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap
A plazma interleukin-8 szintjének változása
Időkeret: Mérések egy alapvonal és 12 hónap
A kutatók a plazma IL-8 szintjének csökkenésére számítanak az alapvonal és a 12 hónap között
Mérések egy alapvonal és 12 hónap
A plazma makrofágok gyulladásos protein-1b szintjének változása
Időkeret: Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva
A kutatók a plazma MIP-1b szintjének csökkenésére számítanak az alapvonal és a 12 hónap között
Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva
Változás a plazma monocita kemoattraktáns protein-1 szintjében
Időkeret: Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva
A kutatók a plazma MCP-1 szintjének csökkenésére számítanak az alapvonal és a 12 hónap között
Mérések kiinduláskor és 12 hónap múlva

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stanford University

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. november 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. november 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. június 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 6.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 23596
  • K23NS087151 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

Az azonosítatlan adatokat ésszerű kérésre a klinikai kutatók rendelkezésére bocsátják.

IPD megosztási időkeret

A tanulmány befejezése után legfeljebb 10 évig

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Ésszerű kérés e-mailben a PI tanulmányozására (kpv@stanford.edu)

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött adrenoleukodystrophia

Klinikai vizsgálatok a D3 vitamin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gabon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel