Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus D-vitamiinista pojilla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia

maanantai 6. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Keith Van Haren, Stanford University

Tässä pilottitutkimuksessa tutkijat arvioivat kahden suuren annoksen suun kautta otettavan D-vitamiinilisän turvallisuutta ja mittaavat D-vitamiinilisän vaikutuksia oksidatiivisen stressin ja tulehduksen markkereihin tutkimukseen osallistuneiden veressä ja aivoissa ennen, sen aikana ja D-vitamiinilisän ottamisen jälkeen.

Tutkimuksen tavoitteena on määrittää tutkimusmitat (esim. biomarkkerit) ja optimaalinen annos D-vitamiinilisälle pojille, joilla on X-kytketyn adrenoleukodystrofian (ALD) genotyyppi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aikaisemmat tutkimukset viittaavat siihen, että korkeammat D-vitamiinitasot veressä liittyvät vähentyneeseen aivotulehdukseen potilailla, joilla on multippeliskleroosi, sairaus, joka on samanlainen kuin ALD:n aivojen demyelinisoiva muoto. Kuitenkin vakavia sivuvaikutuksia (esim. hyperkalsemia, munuaiskivet) voi ilmaantua, jos D-vitamiinitasot nousevat liian korkeaksi.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää turvallinen D-vitamiiniannos pojille, joilla on ALD. Vaikka tähän tutkimukseen valittujen annosten odotetaan olevan turvallisia, tutkijat seuraavat osallistujia D-vitamiiniin liittyvän toksisuuden varhaisten merkkien varalta. Tutkijat selvittävät myös, vaikuttaako D-vitamiinilisä oksidatiivisen stressin ja tulehduksen markkereihin ALD-poikien veressä ja aivoissa.

Tutkimus edellyttää osallistujien suostumusta vähintään vuoden osallistumiseen. Osallistujia pyydetään ottamaan D-vitamiinilisä joka päivä, toimittamaan verta analyysiin 3 kuukauden välein ensimmäisenä vuonna ja vierailemaan tutkimuskeskuksessaan (Stanfordin yliopisto tai Kennedy Krieger Institute) kuuden kuukauden välein koko tutkimusjakson ajan.

Osallistujille määrätään D-vitamiiniannos ruumiinpainon perusteella. Aloitusannoksiin kuuluu 1 000 tai 2 000 kansainvälistä yksikköä (IU) D3-vitamiinia päivittäin 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen annoksen ehdollinen lisäys 2 000, 3 000 tai 4 000 IU:hun päivässä, jos D-vitamiinitasot eivät ole saavuttaneet tavoitekynnystä. D-vitamiinilisät tarjotaan tutkimuksessa. Nykyisen 18–25-vuotiaiden ALD-poikien hoitostandardin mukaisesti osallistujien on vierailtava tutkimuspaikalla kuuden kuukauden välein voidakseen suorittaa klinikalla käynnin ja aivojen magneettikuvauksen gadoliniumilla. Osana tätä tutkimusta osallistujien on kuitenkin toimitettava verikoe 3 kuukauden välein ensimmäisen vuoden aikana, jotta tutkimuksen tutkijat voivat varmistaa, että osallistujien kalsium- ja D-vitamiinitasot ovat turvallisella alueella ja tutkiakseen vaikutuksia. D-vitamiinia veren merkkiaineissa. Ensimmäisen vuoden MRI-protokolla sisältää myös yhden lisäsekvenssin (magneettiresonanssispektroskopia) aivojen metaboliittien mittaamiseksi.

Tästä tutkimuksesta saadut tiedot on tarkoitettu osittain auttamaan suunnittelemaan tulevaa, laajamittaista kliinistä tutkimusta sen selvittämiseksi, pystyykö D-vitamiinilisän saaminen vähentämään riskiä sairastua ALD:n demyelinisoivaan aivomuotoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Seulonnalle ilmoittautumisen kriteerit:

  1. Potilaalla tai lähisukulaisella tunnetun X-kytketyn ALD:n (VLCFA elevaatio & ABCD1-mutaatio) molekyylivahvistus
  2. Uros
  3. Ikä 1,5v (esim. 18kk) - 25v näytöksessä

Kriteerit lääkkeeksi määrittämiselle:

  1. Plasman 25-hydroksi-D-vitamiinitaso ≤ 60 ng/ml viimeisen 30 päivän aikana
  2. Aivojen magneettikuvaus viimeisten 6 kuukauden aikana, mikä on negatiivinen todisteen aktiivisesta aivodemyelinaatiosta

Poissulkemiskriteerit:

  • maksa- tai munuaissairaus historiassa
  • aiempi munuaiskivitauti
  • kilpirauhasen liikatoiminnan historia
  • anamneesissa haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti, keliakia
  • maha-suolikanavan imeytymistä häiritsevien lääkkeiden ottaminen
  • vasta-aihe tai kyvyttömyys suorittaa MRI 6 kuukauden välein

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: D3-vitamiini
Yhden haaran, annoksen nostaminen alkaen 1 000 IU:sta tai 2 000 IU:sta D3-vitamiinia päivittäin 6 kuukauden ajan, jota seuraa ehdollinen titraus 4 000 IU:hun päivittäin vähintään 6 kuukauden ajan. Ei lumelääkettä.
Ravintolisä: D3-vitamiini
Tutkijoiden tarjoama päivittäinen suullinen lisä
Muut nimet:
  • D-vitamiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joiden plasman 25-OH D-vitamiinitaso on tavoitealueella (40-80 ng/ml) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Plasman 25-OH D-vitamiini mitataan 12 kuukauden iässä
Tutkijat odottavat, että 100 % potilaista on tavoitealueella 12 kuukauden kohdalla (ts. suun kautta otettava annos 4000 IU päivässä)
Plasman 25-OH D-vitamiini mitataan 12 kuukauden iässä
Prosenttiosuus potilaista, joiden plasman 25-OH D-vitamiinitaso on tavoitealueella (40-80 ng/ml) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Plasman 25-OH D-vitamiini mitataan 6 kuukauden iässä
Tutkijat odottavat, että 80 % potilaista on tavoitealueella 6 kuukautta (ts. suun kautta otettava annos 2000 IU päivässä)
Plasman 25-OH D-vitamiini mitataan 6 kuukauden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korrelaatio gadoliinia lisäävän aivovaurion ilmaantumisen välillä magneettikuvauksessa ja viimeisimmän plasman 25-OH D-vitamiinitason välillä
Aikaikkuna: Aivojen MRI lähtötilanteessa, 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukauden tutkimukseen ilmoittautuminen. Plasman 25-OH D-vitamiinitasot lähtötilanteessa, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta.
Niiden osallistujien, joille kehittyy gadoliinia lisääviä vaurioita magneettikuvauksessa, tutkijat vertaavat viimeisintä edeltävää 25-OH-D-vitamiinitasoa niiden tutkimukseen osallistuneiden keskimääräiseen 25-OH-D-vitamiinitasoon, joille ei kehittynyt gadoliinia lisääviä leesioita. Tutkijat odottavat, että gadoliinia lisäävän leesion kehittyminen magneettikuvauksessa korreloi alhaisempien D-vitamiinitasojen kanssa. Nykyinen tutkimuksemme ei kuitenkaan ole riittävän tehokas tämän vaikutuksen mittaamiseen.
Aivojen MRI lähtötilanteessa, 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukauden tutkimukseen ilmoittautuminen. Plasman 25-OH D-vitamiinitasot lähtötilanteessa, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta.
Muutos proteiinikarbonyylitasoissa kokoveressä lähtötilanteessa ja 12 kuukauden aikana.
Aikaikkuna: Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat odottavat kokoveren proteiinin karbonyylitasojen laskevan lähtötason ja 12 kuukauden välillä.
Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Plasman 25-OH D-vitamiinin ja solunsisäisten glutationipitoisuuksien välinen korrelaatio perifeerisissä monosyyteissä
Aikaikkuna: Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat käyttävät virtaussytometriaa solunsisäisen GSH:n mittaamiseen osallistujien ääreisveren CD14+-monosyyteissä lähtötilanteessa ja 12 kuukauden iässä. Tutkijat mittaavat plasman 25-OH-vitamiinia samoissa pisteissä. Tutkijat odottavat positiivista korrelaatiota plasman D-vitamiinitasojen ja monosyyttien GSH-tasojen välillä.
Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Muutos glutationin (GSH) tasoissa veressä
Aikaikkuna: Mittaukset saadaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat odottavat positiivista korrelaatiota plasman 25-OH-vitamiinitasojen ja kokoveren GSH-tasojen välillä (mitattu tandemmassaspektroskopialla).
Mittaukset saadaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Muutos glutationin (GSH) tasoissa aivoissa
Aikaikkuna: Mittaukset saadaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat tutkivat korrelaatiota plasman 25-OH D-vitamiinipitoisuuksien ja takaraivovalkoisen aineen kokonais-GSH-tasojen välillä (mitattu yhden vokseli-MR-spektroskopialla).
Mittaukset saadaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Vakavien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Mittaukset saadaan lähtötasolla, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Tutkijat eivät odota kenellekään osallistujalle kehittyvän hyperkalsemiaa (seerumin kalsium > 10,7 mg/dl) tai siihen liittyviä vakavia haittavaikutuksia (esim. munuaiskivet) ottamalla 2000 IU tai 4000 IU päivittäin.
Mittaukset saadaan lähtötasolla, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos plasman interleukiini-8-tasoissa
Aikaikkuna: Mittaukset perusviiva ja 12 kuukautta
Tutkijat odottavat plasman IL-8-tasojen laskevan lähtötason ja 12 kuukauden välillä
Mittaukset perusviiva ja 12 kuukautta
Muutos plasman makrofagien tulehduksellisissa proteiini-1b-tasoissa
Aikaikkuna: Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat odottavat plasman MIP-1b-tasojen laskevan lähtötilanteen ja 12 kuukauden välillä
Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Muutos plasman monosyyttien kemoattraktanttiproteiini-1-tasoissa
Aikaikkuna: Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua
Tutkijat odottavat plasman MCP-1-tasojen laskevan lähtötilanteen ja 12 kuukauden välillä
Mittaukset lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 23596
  • K23NS087151 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat tiedot toimitetaan kliinisille tutkijoille kohtuullisesta pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Enintään 10 vuotta opintojen päättymisen jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kohtuullinen pyyntö sähköpostitse opiskella PI:tä (kpv@stanford.edu)

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty adrenoleukodystrofia

Kliiniset tutkimukset D3-vitamiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa