X-연관 부신백질디스트로피 소년의 비타민 D 파일럿 연구
이 파일럿 연구에서 조사관은 경구용 비타민 D 보충의 두 가지 고용량 요법의 안전성을 평가하고 비타민 D 보충이 연구 참가자의 혈액 및 뇌의 산화 스트레스 및 염증 지표에 미치는 영향을 측정합니다. 비타민 D 보충제 복용 후.
연구의 목표는 연구 측정(즉, X-연관 부신백질이영양증(ALD) 유전자형을 가진 소년의 비타민 D 보충을 위한 최적 용량.
연구 개요
상세 설명
이전 연구에서는 혈중 비타민 D 수치가 높을수록 ALD의 대뇌 탈수초 형태와 유사한 질병인 다발성 경화증 환자의 뇌 염증 감소와 관련이 있다고 제안합니다. 그러나 심각한 부작용(예: 고칼슘혈증, 신장 결석) 비타민 D 수치가 너무 높아지면 발생할 수 있습니다.
현재 연구는 ALD가 있는 소년을 위한 안전한 비타민 D 복용량을 설정하기 위해 고안되었습니다. 이 연구를 위해 선택한 용량은 안전할 것으로 예상되지만 조사관은 비타민 D 관련 독성의 초기 징후에 대해 참가자를 모니터링할 것입니다. 조사관은 또한 비타민 D 보충이 ALD 소년의 혈액과 뇌에서 산화 스트레스와 염증의 지표에 영향을 미치는지 여부를 조사할 것입니다.
연구 참여자는 최소 1년의 참여에 동의해야 합니다. 참가자는 연구 기간 동안 매일 비타민 D 보충제를 섭취하고, 첫 해에는 3개월마다 분석을 위해 혈액을 제출하고, 연구 기간 동안 6개월마다 연구 센터(스탠포드 대학 또는 케네디 크리거 연구소)를 방문하도록 요청받습니다.
참가자는 입장 시 체중에 따라 비타민 D 용량을 할당받습니다. 시작 용량은 6개월 동안 매일 1,000 또는 2,000IU의 비타민 D3를 포함하며, 이후 비타민 D 수치가 목표 역치에 도달하지 못한 경우 조건부로 매일 2,000, 3,000 또는 4,000IU로 증가합니다. 연구에서 비타민 D 보충제를 제공할 것입니다. 18개월 - 25세 사이의 ALD 소년에 대한 현재 치료 표준에 따라 참가자는 임상 방문 및 가돌리늄으로 뇌의 MRI를 완료하기 위해 6개월마다 연구 사이트를 방문해야 합니다. 그러나이 연구의 일환으로 참가자는 연구 조사자가 참가자의 칼슘 및 비타민 D 수준이 안전한 범위에 있는지 확인하고 효과를 연구하기 위해 첫해 동안 3 개월마다 혈액 검사를 제출해야 합니다. 혈액의 표지자에 있는 비타민 D. 첫 해 동안의 MRI 프로토콜에는 뇌 대사물을 측정하기 위한 하나의 추가 시퀀스(자기 공명 분광법)도 포함됩니다.
이 연구에서 생성된 데이터는 부분적으로 비타민 D 보충이 대뇌 탈수초 형태의 ALD 발병 위험을 줄일 수 있는지 여부를 결정하기 위한 미래의 대규모 임상 시험을 설계하는 데 도움을 주기 위한 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
스크리닝 등록 기준:
- 환자 또는 직계 가족에게 알려진 X-linked ALD(VLCFA 상승 및 ABCD1 돌연변이)의 분자적 확인)
- 남성
- 1.5세(즉, 18개월) - 상영시 25세
약물 할당 기준:
- 지난 30일 동안 혈장 25-하이드록시 비타민 D 수치 ≤ 60ng/ml
- 활성 대뇌 탈수초의 증거에 대해 음성인 지난 6개월 동안의 MRI 뇌
제외 기준:
- 간 또는 신장 질환의 병력
- 신장결석의 병력
- 갑상선 기능 항진증의 역사
- 궤양성 대장염, 크론병, 체강 질병의 병력
- 위장 흡수를 방해하는 약물 복용
- 금기 또는 6개월마다 MRI를 완료할 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 비타민 D3
단일군, 6개월 동안 매일 1,000 IU 또는 2,000 IU의 비타민 D3에서 시작하여 그 후 최소 6개월 동안 매일 최대 4,000 IU까지 조건부 적정 용량 증량.
위약이 없습니다.
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연구 조사관이 매일 제공하는 경구 보충
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월 시점에서 혈장 25-OH 비타민 D 수치가 목표 범위(40-80ng/ml)인 환자의 비율
기간: 혈장 25-OH 비타민 D는 생후 12개월에 측정됩니다.
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연구자들은 환자의 100%가 12개월(즉,
매일 4000 IU의 경구 투여)
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혈장 25-OH 비타민 D는 생후 12개월에 측정됩니다.
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6개월 시점에서 혈장 25-OH 비타민 D 수치가 목표 범위(40-80ng/ml)인 환자의 비율
기간: 혈장 25-OH 비타민 D는 6개월에 측정됩니다.
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연구자들은 환자의 80%가 6개월(즉,
매일 2000IU의 경구 투여)
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혈장 25-OH 비타민 D는 6개월에 측정됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI에서 가돌리늄 강화 뇌 병변의 모습과 가장 최근의 혈장 25-OH 비타민 D 수치 사이의 상관관계
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24, 30 및 36개월 연구 등록에서 뇌 MRI. 기준선, 등록 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월에서 혈장 25-OH 비타민 D 수치.
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MRI에서 가돌리늄 강화 병변이 발생한 참가자의 경우 조사관은 가장 최근의 이전 25-OH 비타민 D 수치를 가돌리늄 강화 병변이 발생하지 않은 연구 참가자의 평균 25-OH 비타민 D 수치와 비교할 것입니다.
연구자들은 MRI에서 가돌리늄 강화 병변의 발달이 낮은 비타민 D 수치와 관련이 있을 것으로 예상합니다.
그러나 현재 연구는 이 효과를 측정하기에 충분하지 않습니다.
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기준선, 6, 12, 18, 24, 30 및 36개월 연구 등록에서 뇌 MRI. 기준선, 등록 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월에서 혈장 25-OH 비타민 D 수치.
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기준선 및 12개월에서 전혈 내 단백질 카르보닐 수치의 변화.
기간: 기준선 및 12개월에서의 측정
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연구자들은 기준선과 12개월 사이에 전혈 단백질 카르보닐 수치가 감소할 것으로 예상합니다.
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기준선 및 12개월에서의 측정
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혈장 25-OH 비타민 D와 말초 단핵구의 세포내 글루타티온 수치 사이의 상관관계
기간: 기준선 및 12개월에서의 측정
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조사관은 기준선 및 12개월에 참가자 말초 혈액으로부터 CD14+ 단핵구의 세포내 GSH를 측정하기 위해 유세포 분석기를 사용할 것입니다.
조사관은 동일한 시점에서 혈장 25-OH 비타민을 측정할 것입니다.
연구자들은 혈장 비타민 D 수치와 단핵구 GSH 수치 사이에 양의 상관관계가 있을 것으로 예상합니다.
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기준선 및 12개월에서의 측정
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혈중 글루타티온(GSH) 수치의 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월에 측정값을 얻습니다.
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연구자들은 혈장 25-OH 비타민 수치와 전혈의 GSH 수치(탠덤 질량 분광법으로 측정) 사이에 양의 상관관계가 있을 것으로 예상합니다.
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기준선, 6개월 및 12개월에 측정값을 얻습니다.
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뇌의 글루타티온(GSH) 수치 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월에 측정값을 얻습니다.
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조사관은 혈장의 25-OH 비타민 D 수치와 후두부 백질의 총 GSH 수치(단일 복셀 MR 분광법으로 측정) 사이의 상관관계를 조사할 것입니다.
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기준선, 6개월 및 12개월에 측정값을 얻습니다.
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심각한 부작용 발생
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월에 측정값을 얻습니다.
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연구자들은 어떤 참여자도 고칼슘혈증(혈청 칼슘 >10.7mg/dl) 또는 관련 심각한 부작용(예:
신장 결석) 매일 2000 IU 또는 4000 IU를 복용하는 동안.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월에 측정값을 얻습니다.
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혈장 인터루킨-8 수치의 변화
기간: 기준선 및 12개월 측정
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연구자들은 기준선과 12개월 사이에 혈장 IL-8 수치가 감소할 것으로 예상합니다.
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기준선 및 12개월 측정
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혈장 대식세포 염증성 단백질-1b 수준의 변화
기간: 기준선 및 12개월에서의 측정
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연구자들은 기준선과 12개월 사이에 혈장 MIP-1b 수치가 감소할 것으로 예상합니다.
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기준선 및 12개월에서의 측정
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혈장 단핵구 화학유인물질 단백질-1 수준의 변화
기간: 기준선 및 12개월에서의 측정
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연구자들은 기준선과 12개월 사이에 혈장 MCP-1 수치가 감소할 것으로 예상합니다.
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기준선 및 12개월에서의 측정
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Keith Van Haren, MD, Stanford University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 23596
- K23NS087151 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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X-연관 부신백질이영양증에 대한 임상 시험
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