Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe witaminy D u chłopców z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X

6 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Keith Van Haren, Stanford University

W tym badaniu pilotażowym badacze ocenią bezpieczeństwo dwóch schematów doustnej suplementacji witaminy D w wysokich dawkach i zmierzą wpływ suplementacji witaminy D na markery stresu oksydacyjnego i stanu zapalnego we krwi i mózgu uczestników badania przed, w trakcie i po suplementacji witaminy D.

Celem badania jest ustalenie mierników badawczych (tj. biomarkerów) oraz optymalnej dawki suplementacji witaminy D u chłopców z genotypem adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (ALD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wcześniejsze badania sugerują, że wyższy poziom witaminy D we krwi jest związany ze zmniejszonym zapaleniem mózgu u osób ze stwardnieniem rozsianym, chorobą podobną do mózgowej postaci demielinizacyjnej ALD. Jednak poważne działania niepożądane (np. hiperkalcemia, kamienie nerkowe) może wystąpić, jeśli poziom witaminy D jest zbyt wysoki.

Obecne badanie ma na celu ustalenie bezpiecznej dawki witaminy D dla chłopców z ALD. Chociaż oczekuje się, że dawki wybrane do tego badania będą bezpieczne, badacze będą monitorować uczestników pod kątem wczesnych oznak toksyczności związanej z witaminą D. Badacze zbadają również, czy suplementacja witaminy D wpływa na markery stresu oksydacyjnego i stanu zapalnego we krwi i mózgach chłopców z ALD.

Badanie wymaga od uczestników wyrażenia zgody na co najmniej roczny udział. Uczestnicy będą proszeni o codzienne przyjmowanie suplementu witaminy D, oddawanie krwi do analizy co 3 miesiące w pierwszym roku oraz odwiedzanie swojego ośrodka badawczego (Uniwersytet Stanforda lub Instytut Kennedy'ego Kriegera) co 6 miesięcy przez cały okres studiów.

Uczestnikom przy wejściu zostanie przypisana dawka witaminy D na podstawie masy ciała. Dawki początkowe będą obejmować 1000 lub 2000 jednostek międzynarodowych (IU) witaminy D3 dziennie przez okres 6 miesięcy, a następnie warunkowo zwiększone do 2000, 3000 lub 4000 IU dziennie, jeśli poziom witaminy D nie osiągnie docelowego progu. Suplementy witaminy D zostaną dostarczone w ramach badania. Zgodnie z obecnymi standardami opieki nad chłopcami z ALD w wieku od 18 miesięcy do 25 lat, uczestnicy będą musieli odwiedzać ośrodek badawczy co sześć miesięcy w celu wykonania wizyty w klinice i wykonania rezonansu magnetycznego mózgu z użyciem gadolinu. Jednak w ramach tego badania uczestnicy będą musieli przesyłać badania krwi co 3 miesiące w ciągu pierwszego roku, aby badacze mogli upewnić się, że poziomy wapnia i witaminy D u uczestników mieszczą się w bezpiecznym zakresie i zbadać wpływ witaminy D na markery we krwi. Protokół MRI podczas pierwszego roku będzie zawierał również jedną dodatkową sekwencję (spektroskopię rezonansu magnetycznego) w celu pomiaru metabolitów mózgu.

Dane uzyskane z tego badania mają częściowo pomóc w zaprojektowaniu przyszłego, zakrojonego na szeroką skalę badania klinicznego w celu ustalenia, czy suplementacja witaminy D jest w stanie zmniejszyć ryzyko rozwoju demielinizacyjnej postaci ALD mózgu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria zapisów na badania przesiewowe:

  1. Molekularne potwierdzenie ALD sprzężonej z chromosomem X (podwyższenie VLCFA i mutacja ABCD1) znane u pacjenta lub członka jego najbliższej rodziny)
  2. Mężczyzna
  3. Wiek 1,5 roku (tj. 18 mies.) - 25 lat na pokazie

Kryteria przypisania do leku:

  1. Poziom 25-hydroksywitaminy D w osoczu ≤ 60 ng/ml w ciągu ostatnich 30 dni
  2. MRI mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy, który jest negatywny dla dowodów na aktywną demielinizację mózgu

Kryteria wyłączenia:

  • historia chorób wątroby lub nerek
  • historia kamicy nerkowej
  • historia nadczynności tarczycy
  • historia wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, choroby Leśniowskiego-Crohna, celiakii
  • przyjmowanie leków zakłócających wchłanianie z przewodu pokarmowego
  • przeciwwskazania lub niemożność wykonania MRI co 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Witamina D3
Jednoramienne zwiększanie dawki zaczynając od 1000 j.m. lub 2000 j.m. witaminy D3 dziennie przez okres 6 miesięcy, a następnie warunkowe zwiększanie dawki do 4000 j.m. dziennie przez co najmniej 6 miesięcy. Bez placebo.
Suplement diety: witamina D3
Codzienny suplement doustny dostarczany przez badaczy
Inne nazwy:
  • witamina D

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z poziomem 25-OH witaminy D w osoczu w zakresie docelowym (40-80 ng/ml) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Poziom 25-OH witaminy D w osoczu zostanie zmierzony po 12 miesiącach
Badacze spodziewają się, że 100% pacjentów będzie w docelowym zakresie po 12 miesiącach (tj. dawka doustna 4000 j.m. na dobę)
Poziom 25-OH witaminy D w osoczu zostanie zmierzony po 12 miesiącach
Odsetek pacjentów z poziomem 25-OH witaminy D w osoczu w docelowym zakresie (40-80 ng/ml) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Poziom 25-OH witaminy D w osoczu zostanie zmierzony po 6 miesiącach
Badacze spodziewają się, że 80% pacjentów będzie w docelowym zakresie 6 miesięcy (tj. dawka doustna 2000 j.m. na dobę)
Poziom 25-OH witaminy D w osoczu zostanie zmierzony po 6 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelacja między pojawieniem się zmian w mózgu wzmacniających gadolin w MRI a najnowszym stężeniem 25-OH witaminy D w osoczu
Ramy czasowe: MRI mózgu na początku badania, po 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach włączenia do badania. Poziomy 25-OH witaminy D w osoczu na początku badania, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy od włączenia.
W przypadku uczestników, u których w badaniu MRI wystąpiły zmiany wzmacniające się po gadolinie, badacze porównają ostatni poprzedni poziom witaminy D 25-OH ze średnim poziomem witaminy D 25-OH u uczestników badania, u których nie rozwinęły się zmiany wzmacniające po podaniu gadolinu. Badacze spodziewają się, że rozwój zmian wzmacniających gadolin w badaniu MRI będzie skorelowany z niższymi poziomami witaminy D. Jednak nasze obecne badanie nie ma wystarczającej mocy, aby zmierzyć ten efekt.
MRI mózgu na początku badania, po 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach włączenia do badania. Poziomy 25-OH witaminy D w osoczu na początku badania, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy od włączenia.
Zmiana poziomu karbonylu białka w pełnej krwi na początku badania i po 12 miesiącach.
Ramy czasowe: Pomiary na początku i po 12 miesiącach
Badacze spodziewają się spadku poziomu karbonylu w pełnej krwi między wartością wyjściową a 12 miesiącami.
Pomiary na początku i po 12 miesiącach
Korelacja między 25-OH witaminą D w osoczu a wewnątrzkomórkowymi poziomami glutationu w monocytach obwodowych
Ramy czasowe: Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach
Badacze wykorzystają cytometrię przepływową do pomiaru wewnątrzkomórkowego GSH w monocytach CD14+ z krwi obwodowej uczestników na początku badania i po 12 miesiącach. Badacze będą mierzyć poziom witaminy 25-OH w osoczu w tych samych punktach czasowych. Badacze spodziewają się dodatniej korelacji między poziomami witaminy D w osoczu a poziomami GSH w monocytach.
Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach
Zmiana poziomu glutationu (GSH) we krwi
Ramy czasowe: Pomiary będą wykonywane na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Badacze spodziewają się dodatniej korelacji między poziomami witaminy 25-OH w osoczu a poziomami GSH w pełnej krwi (mierzone metodą tandemowej spektroskopii masowej).
Pomiary będą wykonywane na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Zmiana poziomu glutationu (GSH) w mózgu
Ramy czasowe: Pomiary będą wykonywane na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Badacze zbadają korelację między poziomem 25-OH witaminy D w osoczu a całkowitym poziomem GSH w istocie białej potylicznej (mierzonej za pomocą spektroskopii MR z pojedynczym wokselem).
Pomiary będą wykonywane na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Wystąpienie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Pomiary zostaną wykonane na początku badania, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Badacze nie spodziewają się, że u jakiegokolwiek uczestnika wystąpi hiperkalcemia (stężenie wapnia w surowicy >10,7 mg/dl) ani związane z nią poważne zdarzenia niepożądane (np. kamienie nerkowe) podczas przyjmowania 2000 j.m. lub 4000 j.m. na dobę.
Pomiary zostaną wykonane na początku badania, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana poziomu interleukiny-8 w osoczu
Ramy czasowe: Pomiary linii bazowej i 12 miesięcy
Badacze spodziewają się spadku poziomu IL-8 w osoczu między wartością wyjściową a 12 miesiącami
Pomiary linii bazowej i 12 miesięcy
Zmiana poziomu białka zapalnego 1b makrofagów w osoczu
Ramy czasowe: Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach
Badacze spodziewają się obniżenia poziomu MIP-1b w osoczu między wartością wyjściową a 12 miesiącami
Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach
Zmiana poziomu białka chemotaktycznego monocytów-1 w osoczu
Ramy czasowe: Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach
Badacze spodziewają się spadku poziomu MCP-1 w osoczu między wartością wyjściową a 12 miesiącami
Pomiary na początku badania i po 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 23596
  • K23NS087151 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane zostaną udostępnione badaczom klinicznym na uzasadnione żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Do 10 lat po ukończeniu studiów

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Rozsądna prośba e-mailem o studiowanie PI (kpv@stanford.edu)

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na witamina D3

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj