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Uno studio pilota sulla vitamina D nei ragazzi con adrenoleucodistrofia legata all'X

6 giugno 2022 aggiornato da: Keith Van Haren, Stanford University

In questo studio pilota, i ricercatori valuteranno la sicurezza di due regimi ad alto dosaggio di integrazione orale di vitamina D e misureranno gli effetti dell'integrazione di vitamina D sui marcatori di stress ossidativo e infiammazione nel sangue e nel cervello dei partecipanti allo studio prima, durante e dopo l'assunzione di integratori di vitamina D.

L'obiettivo dello studio è stabilire misure di ricerca (ad es. biomarcatori) e una dose ottimale per l'integrazione di vitamina D nei ragazzi con il genotipo dell'adrenoleucodistrofia legata all'X (ALD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ricerche precedenti suggeriscono che livelli più elevati di vitamina D nel sangue sono associati a una ridotta infiammazione cerebrale tra gli individui con sclerosi multipla, una malattia simile alla forma demielinizzante cerebrale dell'ALD. Tuttavia, gravi effetti collaterali (ad es. ipercalcemia, calcoli renali) possono verificarsi se i livelli di vitamina D diventano troppo alti.

L'attuale studio è progettato per stabilire una dose sicura di vitamina D per i ragazzi con ALD. Sebbene le dosi scelte per questo studio dovrebbero essere sicure, i ricercatori monitoreranno i partecipanti per i primi segni di tossicità correlata alla vitamina D. I ricercatori esamineranno anche se l'integrazione di vitamina D influisce o meno sui marcatori dello stress ossidativo e dell'infiammazione nel sangue e nel cervello dei ragazzi affetti da ALD.

Lo studio richiede ai partecipanti di accettare almeno un anno di partecipazione. Ai partecipanti verrà chiesto di assumere un integratore di vitamina D ogni giorno, inviare il sangue per l'analisi ogni 3 mesi nel primo anno e visitare il loro centro studi (Stanford University o Kennedy Krieger Institute) ogni 6 mesi durante il periodo di studio.

Ai partecipanti verrà assegnata una dose di vitamina D in base al peso corporeo all'ingresso. Le dosi iniziali includeranno 1.000 o 2.000 unità internazionali (UI) di vitamina D3 al giorno per un periodo di 6 mesi, seguite da un aumento condizionale a 2.000, 3.000 o 4.000 UI al giorno se i livelli di vitamina D non hanno raggiunto una soglia target. Gli integratori di vitamina D saranno forniti dallo studio. In linea con l'attuale standard di cura per i ragazzi ALD di età compresa tra 18 mesi e 25 anni, i partecipanti dovranno visitare il sito dello studio ogni sei mesi per completare una visita clinica e una risonanza magnetica del cervello con gadolinio. Come parte di questo studio, tuttavia, i partecipanti dovranno sottoporre analisi del sangue ogni 3 mesi durante il primo anno affinché i ricercatori dello studio possano garantire che i livelli di calcio e vitamina D dei partecipanti siano in un intervallo sicuro e per studiare gli effetti di vitamina D sui marcatori nel sangue. Il protocollo MRI durante il primo anno includerà anche una sequenza aggiuntiva (spettroscopia di risonanza magnetica) per misurare i metaboliti cerebrali.

I dati generati da questo studio hanno lo scopo, in parte, di aiutare a progettare un futuro studio clinico su larga scala per determinare se l'integrazione di vitamina D è in grado di ridurre il rischio di sviluppare la forma demielinizzante cerebrale di ALD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri per l'iscrizione allo screening:

  1. Conferma molecolare di ALD legata all'X (elevazione VLCFA e mutazione ABCD1) nota nel paziente o in un parente stretto)
  2. Maschio
  3. Età 1,5 anni (es. 18 mesi) - 25 anni alla proiezione

Criteri per l'assegnazione al farmaco:

  1. Livello plasmatico di 25-idrossi vitamina D ≤ 60 ng/ml negli ultimi 30 giorni
  2. Cervello MRI negli ultimi 6 mesi che è negativo per l'evidenza di demielinizzazione cerebrale attiva

Criteri di esclusione:

  • storia di malattie epatiche o renali
  • storia di nefrolitiasi
  • storia di ipertiroidismo
  • anamnesi di colite ulcerosa, morbo di Crohn, celiachia
  • assunzione di farmaci che interferiscono con l'assorbimento gastrointestinale
  • controindicazione o impossibilità di completare la risonanza magnetica ogni 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vitamina D3
A braccio singolo, aumento della dose a partire da 1.000 UI o 2.000 UI di vitamina D3 al giorno per un periodo di 6 mesi, seguito da una titolazione condizionale fino a 4.000 UI al giorno per almeno 6 mesi successivi. Nessun placebo.
Integratore alimentare: vitamina D3
Supplemento orale giornaliero fornito dai ricercatori dello studio
Altri nomi:
  • vitamina D

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con un livello plasmatico di 25-OH vitamina D nell'intervallo target (40-80 ng/ml) a 12 mesi
Lasso di tempo: La 25-OH vitamina D plasmatica sarà misurata a 12 mesi
I ricercatori si aspettano che il 100% dei pazienti rientri nell'intervallo target a 12 mesi (ovvero dose orale di 4000 UI al giorno)
La 25-OH vitamina D plasmatica sarà misurata a 12 mesi
Percentuale di pazienti con un livello plasmatico di 25-OH vitamina D nell'intervallo target (40-80 ng/ml) a 6 mesi
Lasso di tempo: La 25-OH vitamina D plasmatica sarà misurata a 6 mesi
I ricercatori si aspettano che l'80% dei pazienti rientri nell'intervallo target di 6 mesi (ovvero dose orale di 2000 UI al giorno)
La 25-OH vitamina D plasmatica sarà misurata a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra l'aspetto della lesione cerebrale che aumenta il gadolinio alla risonanza magnetica e il più recente livello plasmatico di 25-OH vitamina D
Lasso di tempo: MRI cerebrale al basale, 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi di iscrizione allo studio. Livelli plasmatici di 25-OH vitamina D al basale, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi di arruolamento.
Per i partecipanti che sviluppano lesioni che potenziano il gadolinio alla risonanza magnetica, i ricercatori confronteranno il livello di vitamina D 25-OH precedente più recente con il livello medio di vitamina D 25-OH dei partecipanti allo studio che non hanno sviluppato lesioni che potenziano il gadolinio. I ricercatori si aspettano che lo sviluppo della lesione potenziante il gadolinio alla risonanza magnetica sia correlato a livelli più bassi di vitamina D. Tuttavia, il nostro studio attuale non è sufficientemente potente per misurare questo effetto.
MRI cerebrale al basale, 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi di iscrizione allo studio. Livelli plasmatici di 25-OH vitamina D al basale, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi di arruolamento.
Variazione dei livelli di carbonile proteico nel sangue intero al basale e a 12 mesi.
Lasso di tempo: Misurazioni al basale e a 12 mesi
I ricercatori si aspettano una diminuzione dei livelli di carbonile delle proteine ​​​​del sangue intero tra il basale e 12 mesi.
Misurazioni al basale e a 12 mesi
Correlazione tra livelli plasmatici di 25-OH vitamina D e glutatione intracellulare nei monociti periferici
Lasso di tempo: Misurazioni al basale e a 12 mesi
Gli investigatori useranno la citometria a flusso per misurare il GSH intracellulare nei monociti CD14 + dal sangue periferico dei partecipanti al basale e 12 mesi. Gli investigatori misureranno la vitamina 25-OH nel plasma allo stesso tempo. I ricercatori si aspettano una correlazione positiva tra i livelli plasmatici di vitamina D e i livelli di GSH dei monociti.
Misurazioni al basale e a 12 mesi
Variazione dei livelli di glutatione (GSH) nel sangue
Lasso di tempo: Le misurazioni saranno ottenute al basale, 6 mesi e 12 mesi
I ricercatori si aspettano una correlazione positiva tra i livelli plasmatici di vitamina 25-OH e i livelli di GSH nel sangue intero (misurati mediante spettroscopia di massa tandem).
Le misurazioni saranno ottenute al basale, 6 mesi e 12 mesi
Variazione dei livelli di glutatione (GSH) nel cervello
Lasso di tempo: Le misurazioni saranno ottenute al basale, 6 mesi e 12 mesi
I ricercatori esamineranno la correlazione tra i livelli di vitamina D 25-OH nel plasma e i livelli totali di GSH nella sostanza bianca occipitale (misurati mediante spettroscopia RM a singolo voxel).
Le misurazioni saranno ottenute al basale, 6 mesi e 12 mesi
Insorgenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Le misurazioni saranno ottenute al basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
Gli investigatori non si aspettano che nessun partecipante sviluppi ipercalcemia (calcio sierico > 10,7 mg/dl) o eventi avversi gravi correlati (ad es. calcoli renali) durante l'assunzione di 2000 UI o 4000 UI al giorno.
Le misurazioni saranno ottenute al basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
Variazione dei livelli plasmatici di interleuchina-8
Lasso di tempo: Misurazioni una linea di base e 12 mesi
I ricercatori si aspettano una diminuzione dei livelli plasmatici di IL-8 tra il basale e 12 mesi
Misurazioni una linea di base e 12 mesi
Variazione dei livelli di proteina-1b infiammatoria dei macrofagi plasmatici
Lasso di tempo: Misurazioni al basale e a 12 mesi
I ricercatori si aspettano una diminuzione dei livelli plasmatici di MIP-1b tra il basale e 12 mesi
Misurazioni al basale e a 12 mesi
Variazione dei livelli di proteina-1 chemiotattica dei monociti plasmatici
Lasso di tempo: Misurazioni al basale e a 12 mesi
I ricercatori si aspettano una diminuzione dei livelli plasmatici di MCP-1 tra il basale e 12 mesi
Misurazioni al basale e a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stanford University

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

3 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23596
  • K23NS087151 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati anonimi saranno messi a disposizione degli investigatori clinici su ragionevole richiesta.

Periodo di condivisione IPD

Fino a 10 anni dopo il completamento degli studi

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Richiesta ragionevole via e-mail per studiare PI (kpv@stanford.edu)

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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