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Un estudio piloto de vitamina D en niños con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X

6 de junio de 2022 actualizado por: Keith Van Haren, Stanford University

En este estudio piloto, los investigadores evaluarán la seguridad de dos regímenes de dosis altas de suplementos orales de vitamina D y medirán los efectos de los suplementos de vitamina D en los marcadores de estrés oxidativo e inflamación en la sangre y el cerebro de los participantes del estudio antes, durante y después de tomar suplementos de vitamina D.

El objetivo del estudio es establecer medidas de investigación (es decir, biomarcadores) y una dosis óptima para la suplementación con vitamina D en niños con el genotipo de adrenoleucodistrofia (ALD) ligada al cromosoma X.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Investigaciones anteriores sugieren que los niveles más altos de vitamina D en la sangre están asociados con una reducción de la inflamación cerebral entre las personas con esclerosis múltiple, una enfermedad que es similar a la forma desmielinizante cerebral de ALD. Sin embargo, los efectos secundarios graves (p. hipercalcemia, cálculos renales) pueden ocurrir si los niveles de vitamina D son demasiado altos.

El estudio actual está diseñado para establecer una dosis segura de vitamina D para niños con ALD. Aunque se espera que las dosis elegidas para este estudio sean seguras, los investigadores controlarán a los participantes para detectar signos tempranos de toxicidad relacionada con la vitamina D. Los investigadores también examinarán si la suplementación con vitamina D afecta o no los marcadores de estrés oxidativo e inflamación en la sangre y el cerebro de los niños con ALD.

El estudio requiere que los participantes acepten al menos un año de participación. Se les pedirá a los participantes que tomen un suplemento de vitamina D todos los días, envíen sangre para análisis cada 3 meses durante el primer año y visiten su centro de estudio (Universidad de Stanford o el Instituto Kennedy Krieger) cada 6 meses durante el período de estudio.

A los participantes se les asignará una dosis de vitamina D basada en el peso corporal al ingresar. Las dosis iniciales incluirán 1000 o 2000 unidades internacionales (UI) de vitamina D3 al día durante un período de 6 meses, seguido de un aumento condicional a 2000, 3000 o 4000 UI al día si los niveles de vitamina D no han alcanzado el umbral objetivo. Los suplementos de vitamina D serán proporcionados por el estudio. De acuerdo con el estándar de atención actual para niños con ALD de 18 meses a 25 años, los participantes deberán visitar el sitio del estudio cada seis meses para completar una visita a la clínica y una resonancia magnética del cerebro con gadolinio. Sin embargo, como parte de este estudio, los participantes deberán enviar análisis de sangre cada 3 meses durante el primer año para que los investigadores del estudio se aseguren de que los niveles de calcio y vitamina D de los participantes estén en un rango seguro y para estudiar los efectos. de vitamina D en marcadores en la sangre. El protocolo de resonancia magnética durante el primer año también incluirá una secuencia adicional (espectroscopia de resonancia magnética) para medir los metabolitos cerebrales.

Los datos generados a partir de este estudio están destinados, en parte, a ayudar a diseñar un ensayo clínico futuro a gran escala para determinar si la suplementación con vitamina D es capaz de reducir el riesgo de desarrollar la forma desmielinizante cerebral de ALD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inscripción a la selección:

  1. Confirmación molecular de ALD ligada al cromosoma X (elevación de VLCFA y mutación ABCD1) conocida en el paciente o en un familiar inmediato)
  2. Masculino
  3. Edad 1,5 años (es decir, 18 meses) - 25 años en la selección

Criterios para la asignación a la droga:

  1. Nivel plasmático de 25-hidroxi vitamina D ≤ 60 ng/ml en los últimos 30 días
  2. Resonancia magnética cerebral en los últimos 6 meses que es negativa para evidencia de desmielinización cerebral activa

Criterio de exclusión:

  • antecedentes de enfermedad hepática o renal
  • antecedentes de nefrolitiasis
  • antecedentes de hipertiroidismo
  • antecedentes de colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca
  • tomar medicamentos que interfieren con la absorción gastrointestinal
  • contraindicación o incapacidad para completar la resonancia magnética cada 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vitamina D3
Aumento de dosis de un solo brazo que comienza con 1000 UI o 2000 UI de vitamina D3 al día durante un período de 6 meses, seguido de una titulación condicional hasta 4000 UI al día durante al menos 6 meses a partir de entonces. Sin placebo.
Suplemento dietético: vitamina D3
Suplemento oral diario proporcionado por los investigadores del estudio
Otros nombres:
  • vitamina D

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes con un nivel plasmático de 25-OH vitamina D en el rango objetivo (40-80 ng/ml) a los 12 meses
Periodo de tiempo: La 25-OH vitamina D en plasma se medirá a los 12 meses
Los investigadores esperan que el 100% de los pacientes estén en el rango objetivo a los 12 meses (es decir, dosis oral de 4000 UI diarias)
La 25-OH vitamina D en plasma se medirá a los 12 meses
Porcentaje de pacientes con un nivel plasmático de 25-OH vitamina D en el rango objetivo (40-80 ng/ml) a los 6 meses
Periodo de tiempo: La 25-OH vitamina D en plasma se medirá a los 6 meses
Los investigadores esperan que el 80 % de los pacientes estén en el rango objetivo a los 6 meses (es decir, dosis oral de 2000 UI diarias)
La 25-OH vitamina D en plasma se medirá a los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación entre la aparición de una lesión cerebral realzada con gadolinio en la resonancia magnética y el nivel plasmático de 25-OH vitamina D más reciente
Periodo de tiempo: Resonancia magnética cerebral al inicio, 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses de inscripción en el estudio. Niveles plasmáticos de 25-OH vitamina D al inicio, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses de inscripción.
Para los participantes que desarrollen lesiones realzadas con gadolinio en la resonancia magnética, los investigadores compararán el nivel anterior más reciente de 25-OH vitamina D con el nivel promedio de 25-OH vitamina D de los participantes en el estudio que no desarrollaron lesiones realzadas con gadolinio. Los investigadores esperan que el desarrollo de una lesión realzada con gadolinio en la resonancia magnética se correlacione con niveles más bajos de vitamina D. Sin embargo, nuestro estudio actual no tiene la potencia suficiente para medir este efecto.
Resonancia magnética cerebral al inicio, 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses de inscripción en el estudio. Niveles plasmáticos de 25-OH vitamina D al inicio, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses de inscripción.
Cambio en los niveles de carbonilo de proteínas en sangre completa al inicio y a los 12 meses.
Periodo de tiempo: Mediciones al inicio y a los 12 meses
Los investigadores esperan una disminución en los niveles de carbonilo de proteínas en sangre total entre el inicio y los 12 meses.
Mediciones al inicio y a los 12 meses
Correlación entre la 25-OH vitamina D en plasma y los niveles de glutatión intracelular en monocitos periféricos
Periodo de tiempo: Mediciones al inicio y a los 12 meses
Los investigadores utilizarán la citometría de flujo para medir el GSH intracelular en los monocitos CD14+ de la sangre periférica de los participantes al inicio y a los 12 meses. Los investigadores medirán la vitamina 25-OH en plasma en los mismos puntos de tiempo. Los investigadores esperan una correlación positiva entre los niveles de vitamina D en plasma y los niveles de GSH en los monocitos.
Mediciones al inicio y a los 12 meses
Cambio en los niveles de glutatión (GSH) en la sangre
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtendrán al inicio, a los 6 meses y a los 12 meses.
Los investigadores esperan una correlación positiva entre los niveles de vitamina 25-OH en plasma y los niveles de GSH en sangre total (medidos mediante espectroscopia de masas en tándem).
Las mediciones se obtendrán al inicio, a los 6 meses y a los 12 meses.
Cambio en los niveles de glutatión (GSH) en el cerebro
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtendrán al inicio, a los 6 meses y a los 12 meses.
Los investigadores examinarán la correlación entre los niveles de 25-OH vitamina D en plasma y los niveles totales de GSH en la sustancia blanca occipital (medidos mediante espectroscopia de RM de un solo vóxel).
Las mediciones se obtendrán al inicio, a los 6 meses y a los 12 meses.
Ocurrencia de eventos adversos serios
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtendrán al inicio, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
Los investigadores no esperan que ningún participante desarrolle hipercalcemia (calcio sérico >10,7 mg/dl) o eventos adversos graves relacionados (p. cálculos renales) mientras toma 2000 UI o 4000 UI al día.
Las mediciones se obtendrán al inicio, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
Cambio en los niveles plasmáticos de interleucina-8
Periodo de tiempo: Mediciones al inicio y 12 meses
Los investigadores esperan una disminución en los niveles plasmáticos de IL-8 entre el inicio y los 12 meses.
Mediciones al inicio y 12 meses
Cambio en los niveles de proteína inflamatoria 1b de macrófagos plasmáticos
Periodo de tiempo: Mediciones al inicio y a los 12 meses
Los investigadores esperan una disminución en los niveles plasmáticos de MIP-1b entre el inicio y los 12 meses.
Mediciones al inicio y a los 12 meses
Cambio en los niveles de proteína 1 quimioatrayente de monocitos en plasma
Periodo de tiempo: Mediciones al inicio y a los 12 meses
Los investigadores esperan una disminución en los niveles plasmáticos de MCP-1 entre el inicio y los 12 meses.
Mediciones al inicio y a los 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stanford University

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
ALD Connect, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Keith Van Haren, MD, Stanford University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 23596
  • K23NS087151 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los datos no identificados se pondrán a disposición de los investigadores clínicos previa solicitud razonable.

Marco de tiempo para compartir IPD

Hasta 10 años después de la finalización del estudio

Criterios de acceso compartido de IPD

Solicitud razonable por correo electrónico para estudiar PI (kpv@stanford.edu)

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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