血液がんの合理的治療試験への体系的およびメカニズムに基づくアプローチ (SMART)

標的治療は、個々の疾患のケアに革命をもたらしました。 新世代の標的治療薬が白血病とリンパ腫に登場していますが、ほとんどの遺伝子情報が治療の層別化に使用されていないという臨床的現実が残っています。 これは、医薬品の数とサンプルサイズの両方でスループットが制限されている臨床試験における従来のバイオマーカー発見の欠点に部分的に基づいています。 個々の患者の可変経路依存性と薬物感受性パターンをマッピングすることができれば、遺伝子型と表現型の関連を特定し、分子ネットワークの根底にある複雑さを理解し、精密医療の層別化をさらに進めるための資産になる可能性があります。

臨床転帰と生体外薬物応答アッセイを関連付けるために、研究者は、治療を必要とする個々の患者の多様な化合物ライブラリを使用して、生体外での原発腫瘍細胞の経路感受性と耐性を体系的に測定します。 生体外での薬物応答パターンを体系的に分析することにより、腫瘍は応答表現型によって機能的にグループ化されます。 この研究の目的のために、特定の治療法の選択はex-vivo薬物反応アッセイに基づくものではありませんが、患者の臨床反応およびフォローアップデータは前向きに並行して収集されます。