Mycobacterium Abscessus Complex (MABc) による NTM 肺疾患の成人における経口オマダサイクリンとプラセボの比較
2025年7月10日 更新者：Paratek Pharmaceuticals Inc
Mycobacterium Abscessus Complex による NTM 肺疾患の成人における経口オマダサイクリンの有効性、安全性、忍容性を評価するための Ph. 2、二重盲検、無作為化、並行群間、プラセボ対照、多施設研究
この研究の目的は、抗酸菌複合体 (MABc) によって引き起こされる非結核性抗酸菌 (NTM) 肺疾患の成人の治療における経口オマダサイクリンの有効性、安全性、忍容性をプラセボと比較して評価することです。
調査の概要
詳細な説明
被験者の研究への参加の合計期間は、約 3 か月 (84 日間) の研究治療の合計期間を含む約 5 か月です。
適格な参加者は、1.5:1 の割合で無作為化され、オマダサイクリンまたはプラセボ (単剤療法) による 3 か月間の治療を受けます。
この研究では、研究の盲検化を維持するために、ダブル ダミー デザインを使用します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20057
- Georgetown University Hospital
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Florida
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Clearwater、Florida、アメリカ、33765
- St. Francis Medical Institute
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Vero Beach、Florida、アメリカ、32960
- Infectious Disease Consultants of the Treasure Coast
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Emory University School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Louisiana State University Medical Center Health Sciences Center-New Orleans Section of Pulmonary/Critical Care & Allergy/Immunology
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Einstein/Montefiore Medical Center
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
- Northwell Health
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Texas
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Tyler、Texas、アメリカ、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospitals and Clinics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -MABcによって引き起こされる非結核性抗酸菌性肺疾患の診断を受けている
- -次のNTM感染症の症状のうち少なくとも2つがスクリーニングおよびベースラインに存在します：慢性咳嗽、喀血（喀血）、喘鳴、胸痛、頻繁な喉の掃除、痰または痰の生成、息切れ、疲労、発熱、夜発汗、食欲不振、および/または体重減少。
- -スクリーニング前の6か月間にMABcの肺（喀痰）培養が少なくとも1回陽性であり、スクリーニング時に培養が1回陽性である
- -スクリーニング前3か月以内の胸部のコンピューター断層撮影（CT）スキャンによるMABc感染の放射線学的証拠
- 治験責任医師の意見では、MABc の治療のためのガイドラインに基づく抗生物質療法は、今後 3 か月以内に必要とされず、被験者がプラセボ対照臨床試験に参加するための遅延は合理的かつ臨床的に考慮されます。許容できる
- プロトコルによる追加の包含基準
主な除外基準:
- -MABcまたはMACのスクリーニング前の6か月以内に抗生物質治療を受けました
- -スクリーニング前の4週間以内に全身または吸入抗生物質療法（慢性マクロライド療法以外）を受けた
- 次の病状のいずれかがあります。
- -活動性肺悪性腫瘍、またはスクリーニングの1年以内に化学療法または放射線を必要とするあらゆる種類の悪性腫瘍
- -アクティブなアレルギー性気管支肺真菌症、または全身性コルチコステロイドによる慢性治療を必要とするその他の状態 スクリーニング前の90日以内
- 空洞性疾患の放射線学的証拠
- -既知の活動性肺結核
- 嚢胞性線維症
- 肺移植の歴史
- 別の進行性肺疾患では、1 秒間の強制呼気量が 30% 未満と予測される割合がわかっています。
- 播種性または肺外NTM疾患
- 以前にオマダサイクリンで治療されたことがある
- テトラサイクリンに対する過敏症またはアレルギー反応の病歴がある
- プロトコルによる追加の除外基準
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オマダサイクリン 300mg PO
オマダサイクリン 150 mg 錠剤 (x 2) を 1 日 1 回、24 時間ごとに経口投与
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オマダサイクリン 300mg 経口 1 日 1 回（150mg 錠×2）
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ PO
オマダサイクリンに似たプラセボ錠剤 (x 2) を 1 日 1 回、q24h で投与
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オマダサイクリンに似たプラセボ錠剤を経口で 1 日 1 回 (x 2 錠)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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84日目のNTM症状評価尺度で臨床反応のある参加者の割合
時間枠：1日目から84日目
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臨床レスポンダーは、84日目の訪問でNTM症状評価アンケートのベースライン症状の少なくとも50％を改善する参加者として定義されます。
この自己管理ツールは、各1週間の参加者の全体的な印象を反映して、それぞれが4段階のスケール（不在、軽度、中程度、重度）で評価された12の一般的なNTM症状を評価します。
アンケートは、臨床医やサイトのスタッフからの解釈なしに、参加者のみが完了します。
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1日目から84日目
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84日目のNTM症状評価尺度で臨床反応のある参加者の割合は、ベースラインに存在する症状の重症度の悪化なし。
時間枠：1日目から84日目
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臨床レスポンダーは、84日目の訪問時にNTM症状評価アンケートにベースラインに存在する症状の劣化がないため、ベースライン症状の少なくとも50％の改善を示す参加者として定義されます。
この自己管理ツールは、各1週間の参加者の全体的な印象を反映して、それぞれが4段階のスケール（不在、軽度、中程度、重度）で評価された12の一般的なNTM症状を評価します。
アンケートは、臨床医やサイトのスタッフからの解釈なしに、参加者のみが完了します。
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1日目から84日目
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治療に浸透した有害事象（TEAES）および深刻な有害事象（SAE）を持つ参加者の数
時間枠：スクリーニング期間（ランダム化の前に最大8週間）から114日目（任意の学習タイムポイント）まで
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TEAEは、テスト記事の最初の用量または後に発生した有害事象と、テスト記事の最初の用量または後に悪化した既存のAESです。
SAEは、死をもたらす有害事象であり、生命を脅かす、入院を必要とするか、既存のものを延長し、重大または持続する障害/無能力を引き起こすか、先天性異常または先天性欠損をもたらします。
さらに、これらの基準を満たしていないが医学的に重要なイベントは、SAEとして分類することもできます。
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スクリーニング期間（ランダム化の前に最大8週間）から114日目（任意の学習タイムポイント）まで
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実験室テストパラメーターのベースラインからの変更 - 肝臓および酵素バイオマーカー
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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84日間のIP投与後の異常な肝および酵素バイオマーカーの発生を評価する
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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潜在的に臨床的に有意な（PCS）実験室パラメーターを持つ参加者の数
時間枠：1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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実験室PCSイベントは、微生物学および感染症の分割（DMID）v5.0に基づいたベースラインからの少なくとも2グレードの増加として定義されます。
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1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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収縮期および拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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84日間のIP投与後の異常な血圧評価の事故を評価する
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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心拍数のベースラインから変化します
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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84日間のIP投与後の異常な心拍数の発生を評価する
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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PCSしきい値のバイタルサイン測定を持つ参加者の数
時間枠：1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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84日間のIP投与後のPCの心拍数と血圧のインシデントを評価する
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1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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ECG PR間隔、QRS期間、QT間隔、QTCF間隔のベースラインからの変更
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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84日間のIP投与後の心臓リズム、PR間隔、QRS間隔、QT間隔、QTC間隔評価の発生を評価する
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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PCS QTCF値を持つ参加者の数
時間枠：1日目から84日目/eot（任意の学習タイムポイント）
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84日間のIP管理後のPCとQTC間隔評価のインシデントを評価する
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1日目から84日目/eot（任意の学習タイムポイント）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質の合計スコアのベースラインからの変化 - 気管支拡張症（QOL -B）アンケート - 感情的な機能ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - 健康認識ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - 物理機能ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - 呼吸器症状ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - ロール機能ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - ソーシャル機能ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する、患者の自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - 治療負担ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する、患者の自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL -Bアンケートの合計スコアのベースラインからの変更 - 活力ドメイン
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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QOL-Bは、一連の37の質問を使用して、非胸性線維症の気管支拡張症を持つ参加者の症状、機能的および健康関連の生活の質を評価する、患者の自己管理の患者報告の結果測定です。
QOL-Bには、身体機能、役割機能、活力、感情的機能、社会的機能、治療負担、健康認識、呼吸症状のドメインが含まれます。
各ドメインについて、スコアは0〜100スケールで標準化され、より高いスコアはより良い結果を表します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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グローバルスコアのベースラインとSGRQの個々のドメインスコアからの変更 - 合計スコア
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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SGRQは、参加者の全体的な健康、日常生活、知覚された幸福に対する閉塞性気道疾患の影響を測定するために設計された疾患固有の50項目の機器です。
これは、3つのドメインで構成されています：症状（呼吸症状による苦痛）、活動（移動性と身体活動の制限）、および影響（雇用、自己管理、および投薬ニーズへの影響）。
スコアの範囲は、各ドメインの0（障害なし）から100（最大障害）です。
SGRQ合計スコアは、アンケート内のすべてのドメインにわたるすべての肯定的な応答の合計スコア値を、参加者が達成できた最大可能な合計スコアで割ることによって計算され、結果に100を掛けます。
スコアが高いほど、健康状態が悪いことを示します
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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患者が報告された結果のベースラインからの変更測定情報システムショートフォーム
時間枠：1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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PROMIS疲労は、疲労とその身体的、精神的、社会的活動への影響を評価する自己管理アンケートです。
疲労の短い形態は疾患固有ではなく普遍的であり、過去7日間の疲労を評価します。
参加者は、5ポイントのリッカートスケールを使用して7つの項目のそれぞれに応答します（例：「まったく」から「非常に多く」」など）。
RAWスコアは、標準化されたPROMISスコアリングテーブルを使用してTスコアに変換されます。
PROMIS疲労Tスコアの平均変化は、各研究群で計算されました。
PROMIS疲労Tスコアは、標準化されたスコア（平均= 50、SD = 10）です。ここで、スコアが高いほど疲労の重症度が大きくなります。
ベースラインからの負の変化（つまり、時間の経過に伴うTスコアが低い）は疲労症状の改善を示しますが、正の変化（つまり、Tスコアが高い）は疲労の悪化を示します。
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1日目（ベースライン）から84日目/EOT
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患者の臨床印象の変化の改善がある参加者の数（PGI-C）
時間枠：1日目から84日目/eot
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PGI-Cは、参加者の臨床状態と全体的な改善の変化を測定する7点スケールを使用して評価された自己管理済みの単一の質問です。
改善のある参加者には、次のものが含まれます。改善のない参加者には次のものがあります。変化なし、最小限はさらに悪い、はるかに悪い、非常に悪いことです。
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1日目から84日目/eot
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患者の臨床的印象の重症度（PGI-S）に「存在しないまたは軽度の重症度」を報告する参加者の数
時間枠：84日目/eot
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PGI-Sは、疾患の重症度に対する参加者の認識を測定する7点スケールを使用して評価された自己管理の単一の質問です。
存在しない、または軽度ではない重症度のある参加者は、存在しない、非常に軽度、軽度です。重症度中程度または重度の参加者には、中程度、中程度に重度、重度、非常に重度が含まれます。
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84日目/eot
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臨床的世界的な印象を持つ参加者の数 - 病気の重症度（CGI -S）
時間枠：84日目/eot
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CGI-Sは、研究中の病気に精通している経験豊富な臨床医によって投与されます。
CGI-Sは、過去7日間にわたって観察および報告された症状、行動、および機能に基づいて病気の重症度を評価する1項目の観察者評価スケールです。
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84日目/eot
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臨床的なグローバルな印象を持つ参加者の数 - 改善（CGI -I）
時間枠：1日目から84日目/eot
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CGI-Iは、7ポイントスケールを使用した単一項目のオブザーバー定格の尺度であり、薬物治療による参加者の状態の全体的な改善を評価します。
改善のある参加者には、次のものが含まれます。改善のない参加者には次のものがあります。変化なし、最小限はさらに悪い、はるかに悪い、非常に悪いことです。
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1日目から84日目/eot
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NTM症状評価アンケートでは、ベースライン後のいつでも、NTM症状評価アンケートで軽度の新しい症状を持つ参加者の数
時間枠：1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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NTMの症状評価アンケートは、先週の参加者の全体的な印象を反映して、4ポイントスケール（不在、軽度、中程度、重度）で12の一般的なNTM症状を評価する自己管理ツールです。
アンケートは、臨床医やサイトのスタッフからの解釈なしに、参加者のみが完了します。
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1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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1日目から84日目までのマイコバクテリア型培養の半定量的スコアが減少した参加者の数
時間枠：1日目から84日目
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半定量的スコアは、液体培地の成長、寒天プレートの成長、および寒天プレートでのコロニー数に基づいて導き出されます。スコアの範囲は0〜6です。
半定量的スコアの減少は、定量的なマイコバクテリア負荷の減少を反映しています。
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1日目から84日目
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液体培地のみの成長までの時間
時間枠：1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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液体培地のみの成長までの時間は、研究薬物投与の日付から液体媒体のみで成長が検出される最初の評価の日付までの日数として定義されます。
分析は、液体培地のみ（日）の成長のためのカプラン・マイヤー推定に基づいていました。
液体培地のみの成長を示す培養結果がなく、培養プレートが陰性であることを示す場合、最初の負の培養の日付は、液体培地のみの成長までの時間の決定に使用されます。
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1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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最初の否定的なsput培養までの時間
時間枠：1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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最初の否定的なsput培養までの時間は、研究医薬品局の日付から最初の否定的なsput培養の日付までの日数として定義されます。
分析は、陰性sput培養（Day）のKaplan Meier推定に基づいていました。
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1日目から84日目（任意の学習タイムポイント）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Amy Manley、Paratek Pharmaceuticals Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月15日
一次修了 (実際)
2024年6月17日
研究の完了 (実際)
2024年7月17日
試験登録日
最初に提出
2021年5月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月5日
最初の投稿 (実際)
2021年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月10日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTK0796-NTM-20203
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。