Безопасность и эффективность местного применения TolaSure, нацеленного на агрегированный мутантный кератин, при тяжелом простом буллезном эпидермолизе (TAMES)

Критерии включения:

• Пациентом является мужчина или женщина не моложе 18 лет.
• У пациента задокументирована генетическая мутация либо в гене кератина 14 (K14), либо в гене кератина 5 (K5), и что его диагноз СЭБ и/или специфическая мутация соответствуют тяжелому СЭБ (ранее СЭБ-СД). (Если подозревается тяжелая форма СЭБ, но она не подтверждена генетически, будет проведено подтверждающее тестирование).

• Пациент обладает четырьмя необходимыми участками кожи:

  • Области лечения:

    • Должны быть две (2) Области обработки, определяемые по шкале IGA ≥ 3. Области обработки могут иметь определенные эрозии, эритему и изъязвления.
    • Должен быть сопоставим по размеру с площадью примерно 300-400 см^2 на площадь. По отдельности обрабатываемая область может быть непрерывной или несмежной и должна содержать новообразованные волдыри/эрозии. В идеале две области лечения на пациенте не должны быть смежными друг с другом и должны быть расположены с двух сторон и примерно симметрично на туловище, животе, верхних или нижних конечностях.
    • Может не быть инфицированным (по оценке главного исследователя) или подвергаться местному лечению антибиотиками в течение 14 дней.
    • Не может быть локализован на ладонях, подошвах, волосистой части головы, в паху и любых других областях, которые, по мнению главного исследователя, могут вызвать трудности при проведении лечения и перевязке или оценке результатов.

  • Зоны всасывания волдырей (SBA):

    • Должны иметь две (2) области неповрежденной и визуально не пораженной кожи, определяемые нулевой (0) оценкой IGA.
    • Должны быть сопоставимы по размеру (примерно 50 см^2)

• Если пациентка – женщина детородного возраста (WOCBP),

  • Имеет отрицательный тест мочи на беременность.
  • Соглашается использовать утвержденную эффективную форму контроля над рождаемостью с частотой неудач <1% в год (например, имплантат, инъекционный, комбинированный оральный контрацептив, внутриматочное противозачаточное устройство, половое воздержание, вазэктомия партнера) во время участия в исследовании (и не менее 3 месяцев). после этого).
  • Не ухаживает.
• Лабораторные показатели пациента (кровь и моча) находятся в пределах нормы или аномальные значения находятся в пределах нормальных уровней для заболевания и, по мнению главного исследователя, эти значения не являются клинически значимыми для участия в исследовании.
• Пациент находится в хорошем общем состоянии здоровья и не имеет каких-либо известных болезненных состояний или физического состояния, которые, по мнению исследователя, могут ухудшить оценку ран после ЭБС или которые подвергают пациента неприемлемому риску в связи с участием в исследовании.
• В течение всего периода исследования пациент соглашается не использовать какие-либо другие средства местного лечения и/или пропитанные повязки в зонах лечения или зонах аспирационных пузырей (например, лечебные очищающие средства, масло CBD, MediHoney, крем Silvadine 1%, местные средства, содержащие противомикробные препараты, кератиновые и/или коллагеновые, липидно-коллоидные или полимерные мембранные повязки и/или гидрогели).
• Пациент должен быть в состоянии и готов следовать процедурам исследования и инструкциям, чтобы соблюдать режим на протяжении всего периода исследования.
• Пациент был проинформирован, прочитал и понял форму информированного согласия субъекта и дал письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Использование пациентом предшествующих или сопутствующих лекарств или медицинских процедур/процедур:

  • Любой исследуемый препарат в течение 30 дней.
  • Системная стероидная терапия в течение 30 дней.
  • Местная стероидная терапия в течение 14 дней (Примечание: разрешены ингаляционные и офтальмологические препараты, содержащие стероиды).
  • Системная антибактериальная терапия в течение 7 дней.
  • Системные диуретики или сердечные гликозиды в течение 30 дней.
  • В настоящее время получает химиотерапию или облучение.
  • Пациент перенес трансплантацию стволовых клеток или генную терапию для лечения наследственного БЭ.
  • Хирургическое вмешательство в течение предшествующих 3 месяцев (за исключением незначительных косметических или стоматологических процедур).

• В анамнезе пациента:

  • Рак, который в настоящее время проходит лечение.
  • История тяжелого дефицита витаминов, минералов или белков.
  • Текущая системная инфекция.
  • ВИЧ/СПИД.
  • Кожное заболевание, не связанное с СЭБ (например, псориаз, атопический дерматит, экзема, солнечные ожоги и т. д.), или состояние (например, солнечный ожог), которое, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта неоправданному риску из-за участия в исследовании или помешать с заявлением на получение исследуемого препарата или оценками исследования.
  • Заболевание (например, неврологическое, сердечно-сосудистое, респираторное, печеночное, почечное или нарушение обмена веществ), состояние или ситуация, которые, по мнению исследователя, могут помешать участию пациента в исследовании или его завершению.
• Факторы, присутствующие в пациенте и/или его/ее законном представителе, которые могут помешать соблюдению требований исследования, такие как невозможность посещать запланированные учебные визиты или выполнять процедуры протокола исследования.
• Пациент является членом исследовательской группы или его/ее ближайших родственников.
• История злоупотребления наркотиками или алкоголем (по определению следователя).
• Использование пациентом табачных изделий для курения/вейпинга.
• Другие неуказанные причины, которые, по мнению Исследователя, делают испытуемого непригодным для зачисления.