Bezpečnost a účinnost lokálního cílení TolaSure na agregovaný mutantní keratin u těžké epidermolýzy Bullosa Simplex (TAMES)

Kritéria pro zařazení:

• Pacientem je muž nebo žena ve věku minimálně 18 let.
• Pacient má zdokumentovanou genetickou mutaci buď v genu keratinu 14 (K14) nebo keratinu 5 (K5) a že jeho diagnóza EBS a/nebo specifická mutace jsou v souladu s těžkou EBS (dříve EBS-DM). (Pokud je podezření na závažný EBS, ale není geneticky potvrzeno, provede se potvrzující testování).

• Pacient má čtyři požadované oblasti kůže:

  • Oblasti ošetření:

    • Musí mít dvě (2) léčebné oblasti definované jako IGA skóre ≥ 3. Ošetřované oblasti mohou mít definované eroze, erytém a ulcerace.
    • Musí mít srovnatelnou velikost s plochou přibližně 300-400 cm^2 na plochu. Jednotlivě může být ošetřovaná oblast spojitá nebo nesouvislá a musí obsahovat nově vytvořené puchýře/eroze. V ideálním případě by dvě ošetřované oblasti na pacientovi neměly sousedit a měly by být umístěny bilaterálně a zhruba symetricky na trupu, břiše nebo horních či dolních končetinách.
    • Nesmí být infikováni (podle hodnocení hlavního zkoušejícího) nebo být léčeni lokálním antibiotikem do 14 dnů.
    • Nesmí se nacházet na dlaních, chodidlech, pokožce hlavy, v tříslech a na jakýchkoli jiných oblastech, o kterých se hlavní zkoušející domnívá, že bude obtížné aplikovat léčbu a obvazovat nebo hodnotit výsledná opatření.

  • Oblasti sacích puchýřů (SBA):

    • Musí mít dvě (2) oblasti neporaněné a vizuálně nepostižené kůže, definované jako skóre IGA nula (0).
    • Musí mít srovnatelnou velikost (přibližně 50 cm^2)

• Pokud je pacientkou žena ve fertilním věku (WOCBP),

  • Má negativní těhotenský test z moči.
  • souhlasí s používáním schválené účinné formy antikoncepce s mírou selhání < 1 % ročně (např. implantát, injekční, kombinovaná perorální antikoncepce, nitroděložní antikoncepční tělísko, sexuální abstinence, vazektomizovaný partner) během účasti ve studii (a alespoň 3 měsíce) poté).
  • není ošetřovatelství.
• Laboratorní hodnoty pacienta (krev a moč) jsou v rozmezí normálních hodnot nebo abnormální hodnoty jsou v rámci normálních hodnot pro dané onemocnění a podle názoru hlavního zkoušejícího nejsou hodnoty klinicky relevantní pro účast ve studii.
• Pacient je v dobrém celkovém zdravotním stavu a bez jakéhokoli známého chorobného stavu nebo fyzického stavu, které by podle názoru zkoušejícího mohly zhoršit hodnocení ran EBS nebo které vystavují pacienta nepřijatelnému riziku vyplývajícímu z účasti ve studii.
• Po dobu trvání studie pacient souhlasí s tím, že nebude používat žádné jiné topické terapie a/nebo impregnované obvazy v ošetřovaných oblastech nebo sacích blistrech (např. léčivé čisticí prostředky, CBD olej, MediHoney, Silvadine krém 1%, topické přípravky obsahující antimikrobiální látky, keratin a/nebo kolagen, lipido-koloidní nebo polymerní membránové obvazy a/nebo hydrogely).
• Pacient musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny, aby byl zachován soulad po celou dobu studie.
• Pacient byl informován, přečetl si a pochopil formulář informovaného souhlasu subjektu a dal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Pacientovo užívání předchozí nebo souběžné medikace nebo léčebných procedur/postupů:

  • Jakýkoli zkoumaný lék do 30 dnů.
  • Systémová steroidní léčba do 30 dnů.
  • Lokální steroidní terapie do 14 dnů (Poznámka: jsou povoleny inhalační a oftalmologické přípravky obsahující steroidy).
  • Systémová léčba antibiotiky do 7 dnů.
  • Systémová diuretika nebo srdeční glykosidy do 30 dnů.
  • V současné době podstupuje chemoterapii nebo ozařování.
  • Pacient podstoupil transplantaci kmenových buněk nebo genovou terapii pro léčbu dědičné EB.
  • Operace během posledních 3 měsíců (kromě drobných kosmetických nebo stomatologických zákroků).

• Zdravotní anamnéza pacienta zahrnuje:

  • Rakovina, která se právě léčí.
  • Závažný nedostatek vitamínů, minerálů nebo bílkovin v anamnéze.
  • Současná systémová infekce.
  • HIV/AIDS.
  • Kožní onemocnění bez EBS (např. lupénka, atopická dermatitida, ekzém, poškození sluncem atd.) nebo stav (např. spálení sluncem), které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřiměřenému riziku účastí ve studii nebo překážet s žádostí o studijní medikaci nebo hodnocením studie.
  • Onemocnění (např. neurologické, kardiovaskulární, respirační, jaterní, ledvinové nebo metabolické onemocnění), stav nebo situace, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší účast pacienta ve studii nebo její dokončení.
• Faktory přítomné u pacienta a/nebo jeho/jejího zákonného zástupce, které by mohly interferovat s dodržováním studie, jako je neschopnost zúčastnit se plánovaných studijních návštěv nebo provést procedury protokolu studie.
• Pacient je členem vyšetřovacího týmu nebo jeho nejbližší rodinou.
• Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu (jak je definováno vyšetřovatelem).
• Pacientovo užívání tabákových výrobků ke kouření/vapingu.
• Další blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele činí předmět nevhodným pro zápis.