Paikallisesti käytettävän TolaSure-kohdistuksen aggregoituneen mutanttikeratiinin turvallisuus ja tehokkuus vaikeassa epidermolyysissä Bullosa Simplex (TAMES)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilas on vähintään 18-vuotias mies tai nainen.
• Potilaalla on dokumentoitu geneettinen mutaatio joko keratiini 14 (K14) tai keratin 5 (K5) geenissä ja että hänen EBS-diagnoosi ja/tai spesifinen mutaatio on yhdenmukainen vakavan EBS:n (aiemmin EBS-DM) kanssa. (Jos epäillään vakavaa EBS:ää, mutta sitä ei ole geneettisesti vahvistettu, suoritetaan vahvistava testi).

• Potilaalla on neljä vaadittua ihoaluetta:

  • Hoitoalueet:

    • On oltava kaksi (2) hoitoaluetta, jotka on määritelty IGA-pisteiksi ≥ 3. Hoitoalueilla voi olla määriteltyjä eroosioita, punoitusta ja haavaumia.
    • Sen on oltava kooltaan vertailukelpoinen, ja pinta-ala on noin 300-400 cm^2 per alue. Yksittäin hoitoalue voi olla jatkuva tai ei-yhtenäinen, ja sen täytyy sisältää vasta muodostuneita rakkuloita/eroosioita. Ihannetapauksessa potilaan kaksi hoitoaluetta eivät saisi olla vierekkäin, ja ne tulisi sijoittaa molemmin puolin ja suunnilleen symmetrisesti vartaloon, vatsaan tai ylä- tai alaraajoihin.
    • Ei ehkä ole infektoitunut (päätutkijan arvioiden mukaan) tai sitä on hoidettu paikallisella antibiootilla 14 päivän kuluessa.
    • Ei saa sijaita kämmenissä, pohjissa, päänahassa, nivusissa tai muilla alueilla, joilla päätutkija uskoo olevan vaikeuksia hoitojen ja sidosten soveltamisessa tai tulosmittausten arvioinnissa.

  • Imurakkula-alueet (SBA):

    • Siinä on oltava kaksi (2) haavatonta ja visuaalisesti vahingoittumatonta ihoaluetta, jotka määritellään IGA-pisteeksi nolla (0).
    • On oltava kooltaan vertailukelpoinen (noin 50 cm^2)

• Jos potilas on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP),

  • Virtsan raskaustesti on negatiivinen.
  • Suostuu käyttämään hyväksyttyä tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on alle 1 % vuodessa (esim. implantti, ruiskeena käytettävä yhdistelmäehkäisyvalmiste, kohdunsisäinen ehkäisyväline, seksuaalinen pidättyvyys, vasektomoitu kumppani) tutkimukseen osallistumisen aikana (ja vähintään 3 kuukauden ajan) sen jälkeen).
  • Ei ole hoitotyötä.
• Potilaan laboratorioarvot (veri ja virtsa) ovat normaalien rajoissa tai poikkeavat arvot ovat taudin normaaleiden rajojen sisällä, ja päätutkijan näkemyksen mukaan arvot eivät ole kliinisesti merkityksellisiä tutkimukseen osallistumisen kannalta.
• Potilaan yleinen terveydentila on hyvä, eikä hänellä ole mitään tunnettua sairaustilaa tai fyysistä tilaa, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi heikentää EBS-haavojen arviointia tai altistaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi kohtuuttomalle riskille.
• Potilas sitoutuu tutkimuksen keston aikana olemaan käyttämättä muita paikallisia hoitoja ja/tai kyllästettyjä sidoksia hoito- tai imurakkula-alueilla (esim. keratiini ja/tai kollageeni, lipidokolloidi- tai polymeerikalvosidokset ja/tai hydrogeelit).
• Potilaan tulee kyetä ja haluta noudattaa tutkimusmenetelmiä ja ohjeita, jotta hoitomyöntyvyys säilyy koko tutkimusjakson ajan.
• Potilaalle on kerrottu, hän on lukenut ja ymmärtänyt koehenkilön tietoisen suostumuksen lomakkeen ja antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaan aikaisemman tai samanaikaisen lääkityksen tai lääketieteellisten hoitojen/toimenpiteiden käyttö:

  • Mikä tahansa tutkimuslääke 30 päivän sisällä.
  • Systeeminen steroidihoito 30 päivän kuluessa.
  • Paikallinen steroidihoito 14 päivän sisällä (Huomautus: steroideja sisältävät inhaloitavat ja oftalmiset tuotteet ovat sallittuja).
  • Systeeminen antibioottihoito 7 päivän sisällä.
  • Systeemiset diureetit tai sydänglykosidit 30 päivän kuluessa.
  • Saat tällä hetkellä kemoterapiaa tai sädehoitoa.
  • Potilaalle on tehty kantasolusiirto tai geeniterapia perinnöllisen EB:n hoitoon.
  • Leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana (paitsi pienet kosmeettiset tai hammaslääketieteelliset toimenpiteet).

• Potilaan sairaushistoria sisältää:

  • Syöpä, joka on parhaillaan hoidossa.
  • Aiempi vakava vitamiini-, kivennäis- tai proteiinipuutos.
  • Nykyinen systeeminen infektio.
  • HIV/AIDS.
  • Ei-EBS-ihosairaus (esim. psoriaasi, atooppinen ihottuma, ekseema, auringon aiheuttamat vauriot jne.) tai tila (esim. auringonpolttama), joka tutkijan mielestä saattaa asettaa kohteen kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai häiritsee sitä tutkimuslääkehakemuksen tai tutkimusarvioiden kanssa.
  • Sairaus (esim. neurologinen, kardiovaskulaarinen, hengityselinten, maksan, munuaisten tai aineenvaihdunnan sairaus), tila tai tilanne, joka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.
• Potilaalla ja/tai hänen laillisella edustajallaan esiintyvät tekijät, jotka voivat häiritä tutkimuksen noudattamista, kuten kyvyttömyys osallistua suunnitelluille tutkimuskäynneille tai suorittaa tutkimusprotokollan toimenpiteitä.
• Potilas on tutkimusryhmän jäsen tai hänen lähiomaisensa.
• Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (tutkijan määrittelemällä tavalla).
• Potilaan tupakointi/tupakkatuotteiden höyrystys.
• Muut täsmentämättömät syyt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekevät kohteen ilmoittautumiskelvottomaksi.