Segurança e eficácia do TolaSure tópico direcionado à queratina mutante agregada na epidermólise bolhosa simples grave (TAMES)

Critério de inclusão:

• O paciente é homem ou mulher com pelo menos 18 anos de idade.
• O paciente tem uma mutação genética documentada no gene da queratina 14 (K14) ou da queratina 5 (K5) e que seu diagnóstico de EBS e/ou mutação específica são consistentes com EBS grave (anteriormente EBS-DM). (Se houver suspeita de EBS grave, mas não confirmada geneticamente, serão realizados testes de confirmação).

• O paciente possui as quatro áreas de pele necessárias:

  • Áreas de tratamento:

    • Deve ter duas (2) Áreas de Tratamento definidas como uma pontuação IGA ≥ 3. As Áreas de Tratamento podem ter erosões definidas, eritema e ulcerações.
    • Deve ser comparável em tamanho com uma área de aproximadamente 300-400 cm^2 por área. Individualmente, uma área de tratamento pode ser contínua ou não contígua e deve conter bolhas/erosões recém-formadas. Idealmente, as duas Áreas de Tratamento do paciente não devem ser adjacentes uma à outra e devem estar localizadas bilateralmente e de forma aproximadamente simétrica no tronco, abdômen ou extremidades superiores ou inferiores.
    • Pode não estar infectado (conforme avaliado pelo Investigador Principal) ou ter sido tratado com um antibiótico tópico dentro de 14 dias.
    • Não pode estar localizado nas palmas das mãos, plantas dos pés, couro cabeludo, virilha e quaisquer outras áreas que o investigador principal acredite que haverá dificuldade em aplicar tratamentos e curativos ou avaliar medidas de resultados.

  • Áreas de bolhas de sucção (SBAs):

    • Deve ter duas (2) áreas de pele não ferida e visualmente não envolvida, definidas como uma pontuação IGA de zero (0).
    • Deve ser comparável em tamanho (aproximadamente 50 cm^2)

• Se a paciente for uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP),

  • Tem um teste de gravidez de urina negativo.
  • Concorda em usar uma forma eficaz aprovada de controle de natalidade com taxas de falha <1% ao ano (por exemplo, implante, injetável, contraceptivo oral combinado, dispositivo intrauterino, abstinência sexual, parceiro vasectomizado) durante a participação no estudo (e pelo menos 3 meses Depois disso).
  • não é enfermagem.
• Os valores laboratoriais do paciente (sangue e urina) estão dentro da faixa de valores normais ou anormais estão dentro dos níveis normais para a doença e, na opinião do investigador principal, os valores não são clinicamente relevantes para a participação no estudo.
• O paciente está com boa saúde geral e livre de qualquer estado de doença ou condição física conhecida que, na opinião do investigador, possa prejudicar a avaliação das feridas de EBS ou que exponha o paciente a um risco inaceitável pela participação no estudo.
• Durante o estudo, o paciente concorda em não usar quaisquer outras terapias tópicas e/ou curativos impregnados nas Áreas de Tratamento ou Áreas de Bolhas de Sucção (por exemplo, produtos de limpeza medicamentosos, óleo CBD, MediHoney, creme Silvadine 1%, tópicos contendo antimicrobianos, queratina e/ou colágeno, curativos lipidocolóides ou de membrana polimérica e/ou hidrogéis).
• O paciente deve ser capaz e disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo para manter a adesão durante todo o período do estudo.
• O paciente foi informado, leu e entendeu o formulário de consentimento livre e esclarecido e deu consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Uso pelo paciente de medicação prévia ou concomitante ou tratamentos/procedimentos médicos:

  • Qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias.
  • Terapia com esteroides sistêmicos em 30 dias.
  • Terapia esteróide tópica dentro de 14 dias (Nota: produtos inalatórios e oftálmicos contendo esteróides são permitidos).
  • Antibioticoterapia sistêmica em até 7 dias.
  • Diuréticos sistêmicos ou glicosídeos cardíacos em 30 dias.
  • Atualmente recebendo quimioterapia ou radiação.
  • O paciente foi submetido a transplante de células-tronco ou terapia genética para o tratamento de EB hereditária.
  • Cirurgia nos últimos 3 meses (exceto para pequenos procedimentos estéticos ou odontológicos).

• O histórico médico do paciente inclui:

  • Câncer que está atualmente em tratamento.
  • História de deficiência grave de vitaminas, minerais ou proteínas.
  • Infecção sistêmica atual.
  • HIV/SIDA.
  • Doença de pele não EBS (por exemplo, psoríase, dermatite atópica, eczema, danos causados ​​pelo sol, etc.) ou condição (por exemplo, queimadura solar) que, na opinião do investigador, pode colocar o sujeito em risco indevido pela participação no estudo ou interferir com a aplicação do medicamento do estudo ou as avaliações do estudo.
  • Uma doença (por exemplo, doença neurológica, cardiovascular, respiratória, hepática, renal ou metabólica), condição ou situação que, na opinião do investigador, provavelmente interfira na participação do paciente ou na conclusão do estudo.
• Fatores presentes no paciente e/ou seu representante legal que possam interferir na adesão ao estudo, como incapacidade de comparecer às consultas agendadas do estudo ou de realizar procedimentos do protocolo do estudo.
• O paciente é um membro da equipe de investigação ou sua família imediata.
• Histórico de abuso de drogas ou álcool (conforme definido pelo Investigador).
• Uso de produtos de tabaco para fumar/vaping pelo paciente.
• Outros motivos não especificados que, na opinião do Investigador, tornem o sujeito inadequado para inscrição.