A helyi TolaSure célzású aggregált mutáns keratin biztonságossága és hatékonysága súlyos epidermolysis Bullosa Simplex esetén (TAMES)

Bevételi kritériumok:

• A beteg legalább 18 éves férfi vagy nő.
• A páciens dokumentált genetikai mutációval rendelkezik a keratin 14 (K14) vagy keratin 5 (K5) génben, és az EBS diagnózisa és/vagy specifikus mutációja összhangban van a súlyos EBS-sel (korábban EBS-DM). (Ha súlyos EBS gyanúja merül fel, de genetikailag nem erősítik meg, megerősítő vizsgálatot végeznek).

• A páciens négy szükséges bőrterülettel rendelkezik:

  • Kezelési területek:

    • Két (2) kezelési területnek kell lennie, mint IGA pontszám ≥ 3. A kezelési területeken meghatározott eróziók, bőrpír és fekélyek lehetnek.
    • Méretében hasonlónak kell lennie, körülbelül 300-400 cm^2 területtel. Egyénileg a kezelt terület lehet folyamatos vagy nem összefüggő, és újonnan képződött hólyagokat/eróziót kell tartalmaznia. Ideális esetben a páciens két kezelési területe nem lehet egymás mellett, és kétoldalt és nagyjából szimmetrikusan kell elhelyezkedni a törzsön, a hason, illetve a felső vagy alsó végtagokon.
    • Nem lehet fertőzött (a kutatóvezető értékelése szerint), vagy 14 napon belül helyi antibiotikummal kezelték.
    • Nem helyezkedhet el a tenyéren, a talpon, a fejbőrön, az ágyékon és más olyan területeken, amelyekről a vezető kutató úgy gondolja, hogy nehézséget okoz a kezelések és a kötések alkalmazása vagy az eredmények értékelése.

  • Szívó buborékos területek (SBA):

    • Két (2) nem sebzett és vizuálisan érintetlen bőrterülettel kell rendelkeznie, az IGA-érték nulla (0).
    • Méretében hasonlónak kell lennie (kb. 50 cm^2)

• Ha a beteg fogamzóképes nő (WOCBP),

  • Negatív vizelet terhességi tesztje van.
  • beleegyezik abba, hogy a vizsgálatban való részvétel ideje alatt (és legalább 3 hónapig) a születésszabályozás jóváhagyott, hatékony formáját alkalmazza, amelynek sikertelenségi aránya évi 1% (pl. implantátum, injekciós, kombinált orális fogamzásgátló, méhen belüli fogamzásgátló eszköz, szexuális absztinencia, vazektomizált partner) ezután).
  • Nem szoptat.
• A páciens laboratóriumi értékei (vér és vizelet) a normál tartományon belül vannak, vagy a kóros értékek a betegségre vonatkozó normál értékeken belül vannak, és a vizsgálatvezető véleménye szerint az értékek klinikailag nem relevánsak a vizsgálatban való részvétel szempontjából.
• A beteg általános egészségi állapota jó, és mentes minden olyan ismert betegségtől vagy fizikai állapottól, amely a vizsgáló véleménye szerint ronthatná az EBS-sebek értékelését, vagy amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki a pácienst a vizsgálatban való részvétel miatt.
• A vizsgálat időtartama alatt a páciens beleegyezik abba, hogy semmilyen más helyi terápiát és/vagy impregnált kötszert ne használjon a kezelési területeken vagy a felszívott hólyagos területeken (pl. gyógyszeres tisztítószerek, CBD olaj, MediHoney, Silvadine krém 1%, antimikrobiális szereket tartalmazó helyi szerek, keratin és/vagy kollagén, lipido-kolloid vagy polimer membrán kötszerek és/vagy hidrogélek).
• A betegnek képesnek és hajlandónak kell lennie a vizsgálati eljárások és utasítások követésére annak érdekében, hogy a vizsgálati időszak alatt a megfelelőséget fenntartsa.
• A beteget tájékoztatták, elolvasta és megértette az alany tájékozott beleegyező nyilatkozatát, és írásos beleegyezését adta.

Kizárási kritériumok:

• A beteg korábbi vagy egyidejű gyógyszeres vagy orvosi kezelései/eljárásai:

  • Bármely vizsgálati gyógyszer 30 napon belül.
  • Szisztémás szteroid terápia 30 napon belül.
  • Helyi szteroid terápia 14 napon belül (Megjegyzés: szteroidokat tartalmazó inhalációs és szemészeti készítmények megengedettek).
  • Szisztémás antibiotikum terápia 7 napon belül.
  • Szisztémás diuretikumok vagy szívglikozidok 30 napon belül.
  • Jelenleg kemoterápiában vagy sugárkezelésben részesül.
  • A beteg őssejt-transzplantáción vagy génterápián esett át öröklött EB kezelésére.
  • Műtét az elmúlt 3 hónapban (kivéve a kisebb kozmetikai vagy fogászati ​​beavatkozásokat).

• A beteg kórtörténete tartalmazza:

  • Jelenleg kezelés alatt álló rák.
  • Súlyos vitamin-, ásványianyag- vagy fehérjehiány a kórtörténetben.
  • Jelenlegi szisztémás fertőzés.
  • HIV/AIDS.
  • Nem EBS bőrbetegség (pl. pikkelysömör, atópiás dermatitis, ekcéma, napkárosodás stb.), vagy olyan állapot (pl. leégés), amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teheti ki az alanyt a vizsgálatban való részvétellel vagy zavarja a vizsgálati gyógyszer alkalmazással vagy a vizsgálati értékelésekkel.
  • Olyan betegség (pl. neurológiai, szív- és érrendszeri, légzőszervi, máj-, vese- vagy anyagcsere-betegség), állapot vagy helyzet, amely a Vizsgáló véleménye szerint valószínűleg akadályozza a páciens vizsgálatban való részvételét vagy befejezését.
• A páciensben és/vagy törvényes képviselőjében jelenlévő tényezők, amelyek megzavarhatják a vizsgálati megfelelést, például képtelenség részt venni a tervezett tanulmányi látogatásokon vagy a vizsgálati protokoll eljárásait.
• A beteg a vizsgálócsoport tagja vagy közvetlen családtagja.
• A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében (a nyomozó által meghatározottak szerint).
• Dohánytermékek dohányzása/szívása.
• Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a Nyomozó megítélése szerint alkalmatlanná teszik az alanyt a felvételre.