Sicherheit und Wirksamkeit von topischem TolaSure, das auf aggregiertes mutiertes Keratin bei schwerer Epidermolysis bullosa simplex abzielt (TAMES)

Einschlusskriterien:

• Der Patient ist ein Mann oder eine Frau im Alter von mindestens 18 Jahren.
• Der Patient hat eine dokumentierte genetische Mutation entweder im Keratin 14 (K14)- oder im Keratin 5 (K5)-Gen und seine EBS-Diagnose und/oder spezifische Mutation stimmen mit schwerer EBS (früher EBS-DM) überein. (Wenn eine schwere EBS vermutet, aber nicht genetisch bestätigt wird, werden Bestätigungstests durchgeführt).

• Der Patient besitzt die vier erforderlichen Hautareale:

  • Behandlungsbereiche:

    • Muss zwei (2) Behandlungsbereiche haben, die als IGA-Score ≥ 3 definiert sind. Behandlungsbereiche können definierte Erosionen, Erytheme und Ulzerationen aufweisen.
    • Muss in der Größe vergleichbar sein mit einer Fläche von ca. 300-400 cm^2 pro Fläche. Individuell kann ein Behandlungsbereich kontinuierlich oder nicht zusammenhängend sein und muss neu gebildete Blasen/Erosionen enthalten. Idealerweise sollten die beiden Behandlungsbereiche des Patienten nicht nebeneinander liegen und sich beidseitig und ungefähr symmetrisch an Rumpf, Bauch oder oberen oder unteren Extremitäten befinden.
    • Darf nicht infiziert sein (wie vom Hauptprüfarzt beurteilt) oder innerhalb von 14 Tagen mit einem topischen Antibiotikum behandelt worden sein.
    • Darf sich nicht auf Handflächen, Fußsohlen, Kopfhaut, Leiste und anderen Bereichen befinden, von denen der Hauptprüfarzt glaubt, dass es Schwierigkeiten bei der Anwendung von Behandlungen und Verbänden oder der Bewertung von Ergebnismessungen geben wird.

  • Saugblasenbereiche (SBAs):

    • Muss zwei (2) Bereiche unverletzter und sichtbar unbeteiligter Haut aufweisen, definiert als ein IGA-Wert von null (0).
    • Muss in der Größe vergleichbar sein (ca. 50 cm^2)

• Wenn die Patientin eine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ist,

  • Hat einen negativen Urin-Schwangerschaftstest.
  • Stimmt zu, während der Teilnahme an der Studie (und mindestens 3 Monate) eine zugelassene wirksame Form der Empfängnisverhütung mit Misserfolgsraten <1% pro Jahr (z danach).
  • Ist keine Pflege.
• Die Laborwerte des Patienten (Blut und Urin) liegen im Bereich normaler oder abnormaler Werte liegen innerhalb der normalen Werte für die Krankheit und nach Ansicht des leitenden Prüfarztes sind die Werte für die Teilnahme an der Studie nicht klinisch relevant.
• Der Patient befindet sich in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand und ist frei von bekannten Krankheitszuständen oder körperlichen Zuständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung der EBS-Wunden beeinträchtigen könnten oder die den Patienten durch die Teilnahme an der Studie einem nicht akzeptablen Risiko aussetzen.
• Während der Dauer der Studie erklärt sich der Patient damit einverstanden, keine anderen topischen Therapien und/oder imprägnierten Verbände innerhalb der Behandlungsbereiche oder Bereiche mit Saugblasen zu verwenden (z. Keratin und/oder Kollagen, Lipidokolloid- oder Polymermembranverbände und/oder Hydrogele).
• Der Patient muss in der Lage und bereit sein, die Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen, um die Compliance während des gesamten Studienzeitraums aufrechtzuerhalten.
• Der Patient wurde informiert, hat die Einwilligungserklärung gelesen und verstanden und hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.

Ausschlusskriterien:

• Verwendung vorheriger oder begleitender Medikamente oder medizinischer Behandlungen/Verfahren durch den Patienten:

  • Jedes Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen.
  • Systemische Steroidtherapie innerhalb von 30 Tagen.
  • Topische Steroidtherapie innerhalb von 14 Tagen (Hinweis: Inhalative und ophthalmologische Produkte, die Steroide enthalten, sind erlaubt).
  • Systemische Antibiotikatherapie innerhalb von 7 Tagen.
  • Systemische Diuretika oder Herzglykoside innerhalb von 30 Tagen.
  • Derzeit Chemotherapie oder Bestrahlung erhalten.
  • Der Patient hat sich einer Stammzelltransplantation oder Gentherapie zur Behandlung von vererbter EB unterzogen.
  • Operation innerhalb der letzten 3 Monate (mit Ausnahme kleinerer kosmetischer oder zahnärztlicher Eingriffe).

• Die Krankengeschichte des Patienten umfasst:

  • Krebs, der derzeit behandelt wird.
  • Geschichte von schwerem Vitamin-, Mineral- oder Proteinmangel.
  • Aktuelle systemische Infektion.
  • HIV/Aids.
  • Nicht-EBS-Hauterkrankung (z. B. Psoriasis, atopische Dermatitis, Ekzem, Sonnenschäden usw.) oder Zustand (z. B. Sonnenbrand), der nach Meinung des Prüfarztes den Probanden durch die Teilnahme an der Studie einem übermäßigen Risiko aussetzen oder beeinträchtigen könnte mit dem Studienmedikationsantrag oder den Studienbewertungen.
  • Eine Krankheit (z. B. eine neurologische, kardiovaskuläre, respiratorische, hepatische, renale oder metabolische Erkrankung), ein Zustand oder eine Situation, die nach Ansicht des Prüfers wahrscheinlich die Teilnahme des Patienten an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigt.
• Beim Patienten und/oder seinem/ihrem gesetzlichen Vertreter vorhandene Faktoren, die die Einhaltung der Studie beeinträchtigen könnten, wie z. B. die Unfähigkeit, an geplanten Studienbesuchen teilzunehmen oder Studienprotokollverfahren durchzuführen.
• Der Patient ist ein Mitglied des Untersuchungsteams oder seiner unmittelbaren Familie.
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch (wie vom Ermittler definiert).
• Verwendung von Tabakprodukten zum Rauchen/Verdampfen durch den Patienten.
• Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die das Subjekt nach Ansicht des Ermittlers für die Einschreibung ungeeignet machen.