Veiligheid en werkzaamheid van actuele TolaSure gericht op geaggregeerde gemuteerde keratine bij ernstige epidermolyse bullosa simplex (TAMES)

Inclusiecriteria:

• Patiënt is een man of vrouw van minimaal 18 jaar.
• Patiënt heeft een gedocumenteerde genetische mutatie in het gen keratine 14 (K14) of keratine 5 (K5) en hun EBS-diagnose en/of specifieke mutatie komt overeen met ernstige EBS (voorheen EBS-DM). (Als ernstige EBS wordt vermoed maar niet genetisch is bevestigd, zullen bevestigende testen worden uitgevoerd).

• Patiënt bezit de vier vereiste huidgebieden:

  • Behandelingsgebieden:

    • Moet twee (2) behandelingsgebieden hebben die zijn gedefinieerd als een IGA-score ≥ 3. Behandelingsgebieden kunnen gedefinieerde erosies, erytheem en zweren hebben.
    • Moet qua grootte vergelijkbaar zijn met een oppervlakte van ongeveer 300-400 cm^2 per oppervlakte. Individueel kan een behandelgebied continu of niet-aangrenzend zijn en nieuw gevormde blaren/erosies bevatten. Idealiter zouden de twee behandelingsgebieden van de patiënt niet naast elkaar moeten liggen en bilateraal en ongeveer symmetrisch op de romp, de buik of de bovenste of onderste ledematen moeten zijn geplaatst.
    • Mag niet geïnfecteerd zijn (zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker) of binnen 14 dagen zijn behandeld met een lokaal antibioticum.
    • Mag zich niet bevinden op handpalmen, voetzolen, hoofdhuid, liezen en andere gebieden waarvan de hoofdonderzoeker denkt dat er problemen zullen zijn bij het toepassen van behandelingen en verbanden of het beoordelen van uitkomstmaten.

  • Zuigblaargebieden (SBA's):

    • Moet twee (2) gebieden met niet-gewonde en visueel niet-aangedane huid hebben, gedefinieerd als een IGA-score van nul (0).
    • Moet qua grootte vergelijkbaar zijn (ongeveer 50 cm^2)

• Als de patiënt een vrouw is die zwanger kan worden (WOCBP),

  • Heeft een negatieve urine-zwangerschapstest.
  • Gaat akkoord met het gebruik van een goedgekeurde effectieve vorm van anticonceptie met faalpercentages <1% per jaar (bijv. implantaat, injecteerbaar, gecombineerd oraal anticonceptivum, intra-uterien anticonceptiemiddel, seksuele onthouding, gesteriliseerde partner) tijdens deelname aan het onderzoek (en ten minste 3 maanden daarna).
  • Is niet verplegend.
• De laboratoriumwaarden van de patiënt (bloed en urine) liggen binnen het normale bereik of abnormale waarden liggen binnen het normale niveau voor de ziekte en naar de mening van de hoofdonderzoeker zijn de waarden niet klinisch relevant voor deelname aan het onderzoek.
• De patiënt verkeert in een goede algemene gezondheid en is vrij van enige bekende ziektetoestand of fysieke toestand die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de EBS-wonden zou kunnen belemmeren of die de patiënt door deelname aan het onderzoek aan een onaanvaardbaar risico blootstelt.
• Gedurende de duur van het onderzoek stemt de patiënt ermee in om geen andere lokale therapieën en/of geïmpregneerde verbanden te gebruiken in de behandelingsgebieden of zuigblistergebieden (bijv. medicinale reinigingsmiddelen, CBD-olie, MediHoney, Silvadine-crème 1%, topische producten die antimicrobiële stoffen bevatten, keratine en/of collageen, lipido-colloïde of polymere membraanverbanden en/of hydrogels).
• De patiënt moet in staat en bereid zijn om de onderzoeksprocedures en -instructies op te volgen om de therapietrouw gedurende de hele onderzoeksperiode te handhaven.
• Patiënt is geïnformeerd, heeft het geïnformeerde toestemmingsformulier van de patiënt gelezen en begrepen en heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.

Uitsluitingscriteria:

• Gebruik door de patiënt van eerdere of gelijktijdige medicatie of medische behandelingen/procedures:

  • Elk onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen.
  • Systemische steroïdentherapie binnen 30 dagen.
  • Topische steroïdentherapie binnen 14 dagen (Opmerking: inhalatieproducten en oogheelkundige producten die steroïden bevatten zijn toegestaan).
  • Systemische antibiotische therapie binnen 7 dagen.
  • Systemische diuretica of hartglycosiden binnen 30 dagen.
  • Krijgt momenteel chemotherapie of bestraling.
  • Patiënt heeft een stamceltransplantatie of gentherapie ondergaan voor de behandeling van erfelijke EB.
  • Chirurgie in de afgelopen 3 maanden (behalve kleine cosmetische of tandheelkundige ingrepen).

• De medische geschiedenis van de patiënt omvat:

  • Kanker die momenteel wordt behandeld.
  • Geschiedenis van ernstige vitamine-, mineraal- of eiwitdeficiëntie.
  • Huidige systemische infectie.
  • hiv/aids.
  • Niet-EBS-huidziekte (bijv. psoriasis, atopische dermatitis, eczeem, beschadiging door de zon, enz.) of aandoening (bijv. bij de studiemedicatieaanvraag of de studiebeoordelingen.
  • Een ziekte (bijv. neurologische, cardiovasculaire, ademhalings-, lever-, nier- of stofwisselingsziekte), aandoening of situatie die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de deelname van de patiënt aan of voltooiing van het onderzoek zal belemmeren.
• Factoren aanwezig bij de patiënt en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger die de naleving van het onderzoek kunnen verstoren, zoals het niet kunnen bijwonen van geplande onderzoeksbezoeken of het uitvoeren van onderzoeksprotocolprocedures.
• Patiënt is lid van het onderzoeksteam of zijn/haar naaste familie.
• Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik (zoals gedefinieerd door de onderzoeker).
• Het gebruik door de patiënt van tabaksproducten voor roken/vapen.
• Andere niet gespecificeerde redenen die naar het oordeel van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt maken voor inschrijving.