12～18歳の血友病B患者に対する遺伝子治療

包含基準:

1. 被験者と法定後見人は、研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームド コンセントを提供できなければなりません。
2. 男性で 12 歳以下 18 歳未満、体重が 50 kg 以上であること。
3. -血友病Bで、スクリーニング時に認定された臨床検査室によって文書化された内因性FIX活性レベルが≤2 IU / dL（≤2％）である。 FIX タンパク質製剤のウォッシュアウトが不十分なためにスクリーニング結果が 2% を超える場合、血友病 B の重症度は、FIX 凝固活性が 2% 以下であることを証明する認定臨床検査室からの文書化された歴史的証拠によって確認することができます (FIX:C)。
4. -被験者の記録/履歴からの履歴データに基づいて、組換えおよび/または血漿由来のFIXタンパク質製品に75日以上の曝露日（ED）がありました;
5. ≤ 1:4 の中和抗体と ≤ 1:200 の BBM-H901 キャプシドに対する結合抗体。
6. -出血エピソードおよび/またはFIXエージェント注入イベントのある被験者 スクリーニング前の12週間;
7. -FIXまたはIV免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの前歴がない;
8. 実験室で評価された測定可能なFIX阻害剤はありません。またはFIX阻害剤の既往歴がなく（阻害剤の家族歴は対象を除外しません）、FIX投与に対する反応の低下の臨床的徴候または症状がないことが記録されています。

9. 許容可能な検査値を持っている:

   1. ヘモグロビン≧11g/dL；
   2. 血小板≧100,000細胞/μL;
   3. -AST、ALT ≤1.5x テストラボでの通常の上限;
   4. -ビリルビン≤1.5x ULN;
   5. 糸球体濾過率 eGFR ≥ 60ml/分。
10. 性的に成熟している被験者の場合、被験者と法定後見人は、被験者が信頼できるバリア避妊法を 52 週まで使用することに同意しなければならないことを知っておく必要があります。
11. 訪問のスケジュールを順守し、対象の日記を記入してください。

除外基準:

1. -B型肝炎表面抗原抗体（HBSAg-Ab）またはHBV-DNA陽性; C型肝炎抗体またはHCV-RNA陽性;
2. 現在、B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。
3. 血友病B以外の凝固障害;
4. スクリーニング前の30日以内に、ステロイドおよび他の推奨されたIST薬以外の免疫抑制療法を受けました。
5. スクリーニングの30日前にワクチンを接種したか、研究中にワクチン接種計画を立てました（最大52週間）。
6. -門脈圧亢進症、脾腫、脳症などの既存の診断によって定義される、重大な基礎となる肝疾患がある; -研究者が判断した遺伝子治療に適さない他の肝臓の状態;
7. -遺伝子治療後52週間以内に手術計画を立てる;
8. -治験責任医師が容認できないリスクを構成すると見なす慢性感染症または感染症の高リスクの病歴がある;
9. -過去52週間以内に以前の遺伝子治療研究試験に参加したか、過去12週間以内に治験薬を使用した臨床試験に参加した;
10. -スクリーニング前の4週間以内に肝機能に影響を与える可能性のあるハーブがありました;
11. 頭蓋内出血などの致命的な出血エピソードの病歴がある;
12. -治験責任医師の意見では、被験者を研究への参加に適さないものにする、同時発生の臨床的に重要な主要な疾患またはその他の状態;