빈혈 또는 호중구 감소증 및 거대 과립 림프구 백혈병 환자 치료에서의 티피파르닙

포함 기준:

• 다음 임상 증상 중 1개 이상과 관련된 T세포 거대 과립 림프구(LGL) 백혈병 또는 자연 살해(NK)-LGL 백혈병의 진단:

  • 중증 호중구 감소증(즉, < 500/mm³)
  • 다음 기준 중 1개를 충족하는 재발성 감염과 관련된 호중구 감소증: 입원이 필요한 중증 감염 1회 또는 항생제 치료가 필요한 감염 2회 이상
  • Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) Performance Status Scale에서 1점 이상의 상당한 피로를 동반한 증상이 있는 빈혈; 활동 시 호흡곤란, 멈추지 않고 계단 한 층을 걸을 수 있음(1등급 미만의 호흡기 증상); 협심증 악화 또는 새로운 흉통 발병을 포함한 심장 증상
  • 수혈 의존성 빈혈
• 연구 시작 전 1개월 동안 MTX, Cy 또는 사이클로스포린 사용을 중단할 의향이 있는 자
• T세포-LGL 백혈병은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다. CD3+ 및 CD57+ 세포 > 300/mm³ 또는 CD8+ 세포 > 650/mm³ 분석, T-세포 수용체(TCR)-γ 사슬 중합효소 연쇄 반응(PCR), TCR-Vβ PCR 또는 서던 블롯 분석
• NK-LGL 백혈병은 말초 혈액의 표현형 연구에 의해 CD56+ 또는 CD16+ NK 세포 > 750/mm³를 가져야 합니다.
• 기대 수명 > 2년
• ECOG 수행도(PS) 0-2 또는 Karnofsky PS 60-100%
• 가임 환자는 연구 전과 연구 중에 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 음성 임신 테스트
• 정상 신장 및 간 기능, 다음 실험실 결과로 결정: 총 빌리루빈 2.0 mg/dl 이하; 정상 상한치의 2.5배 이하인 AST(SGOT) 및 ALT(SGPT); 크레아티닌 2.0 mg/dl 이하

제외 기준:

• 임신 또는 수유 중이 아님
• 티피파르닙과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력 없음
• 이미다졸(예: 클로트리마졸, 케토코나졸, 미코나졸, 에코나졸, 펜티코나졸, 이소코나졸, 술코나졸, 티오코나졸 또는 테르코나졸)에 대한 알레르기 없음
• 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 동시 질병 없음: 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥, 정신 질환 또는 연구 순응을 제한하는 사회적 상황
• 2년 미만으로 생존을 제한하는 다른 심각한 의학적 질병 없음
• 지난 5년 이내에 비활성 비흑색종 피부암 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외한 다른 악성 종양 없음
• 연구 참여를 방해할 수 있는 정신 질환
• 다른 항암제나 치료법 없음
• HIV 양성 환자에 대한 동시 항레트로바이러스 요법 없음
• 다른 동시 조사 요원 없음
• 이전의 tipifarnib 또는 MAPK 신호 전달 중간체의 다른 억제제 없음