골수섬유화증 및 진성적혈구증가증/본태혈소판증가증 골수섬유화증 환자의 오픈 라벨 룩솔리티닙(INCB018424)

실험적: 룩소리티닙

모든 참가자는 경구용 룩소리티닙을 받았습니다. 환자는 다음에 따라 10 mg 1일 2회(bid), 15 mg bid, 25 mg bid, 50 mg bid, 25 mg 1일 1회(qd), 50 mg qd, 100 mg qd 또는 200 mg qd로 치료를 시작했습니다. 그들이 연구에 들어간 기간. 용량은 연구에서 환자에 대한 최대 용량을 정의하기 위해 충분한 용량 정보를 얻은 후 연구에 참여한 환자에 대해 효능 및 안전성을 기준으로 최대 25mg bid로 적정되었습니다. 환자는 혜택을 계속 유지하지만 최대 용량인 25mg BID를 초과하지 않는 용량으로 혜택을 받는 경우 무기한으로 치료를 계속 받을 수 있습니다.

의약품: 룩소리티닙

일일 투여량 범위가 10~200mg qd 또는 bid인 5mg 및 25mg 정제.

다른 이름들:

• INCB018424
• 자카피(TM)

부작용(AE)이 있는 참가자 수

치료-응급 AE는 첫 번째 약물 투여 후 발생하거나 기준선에서 악화된 사건입니다.

치료 관련 AE는 명확한, 개연적, 가능한 또는 누락된 인과관계가 있는 AE입니다.

심각한 AE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 입원 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함이거나, 예방을 위해 개입이 필요한 의학적 사건입니다. 위의 1.

중증 또는 생명을 위협하는 AE는 National Cancer Institute-Common Toxicity Criteria for Adverse Effects(NCI-CTCAE) v3.0에 따라 강도를 기반으로 합니다.

시간이 지남에 따라 임상 개선(CI)이 있는 참가자의 비율

임상적 개선은 International Working Group Myelofibrosis Research and Treatment 기준에 따라 정의되었으며 다음 중 하나가 필요했습니다.

1. 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가하거나 수혈을 받지 않게 됨;
2. 기준선에서 비장이 ≥ 10cm이거나 기준선에서 > 5cm에서 만져질 수 있는 비장이 만져지지 않는 경우 만져질 수 있는 비장 비대의 ≥ 50% 감소;
3. 혈소판 수의 ≥ 100% 증가 및 ≥ 50,000 x 10^9/L의 절대 혈소판 수 또는
4. 절대 호중구 수(ANC)의 ≥ 100% 증가 및 ≥ 0.5 x 10^9/L의 ANC.

시간이 지남에 따라 비장 촉진 길이가 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자 비율

각 방문에 대해, 방문 시 누락된 값이 있거나, 방문 전 어떤 이유로든 연구에서 제외되었거나, 베이스라인에서 만져지지 않는 비장이 있었다가 방문 시점에 만져지는 환자는 모두 다음과 같은 것으로 간주되었습니다. 비장 촉진 길이의 ≥ 50% 감소를 달성하지 못했습니다.

시간이 지남에 따라 비장 부피가 기준선에서 35% 이상 감소한 참가자의 비율

표준 추정을 사용하여 비장 부피를 객관적으로 측정할 수 있도록 복부의 자기 공명 영상(MRI) 스캔(또는 MRI 대상이 아닌 환자의 경우 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캔)을 사용하여 27명의 환자로 구성된 하위 그룹에서 비장 부피를 평가했습니다. 기법.

방문할 때마다 방문 시 값이 누락되었거나 방문 전 어떤 이유로든 연구에서 탈락한 환자는 비장 용적의 ≥35% 감소를 달성하지 못한 것으로 간주되었습니다.

24주째 골수 섬유증 총 증상 점수의 기준선으로부터의 변화

골수 섬유증의 증상은 수정된 골수 섬유증 증상 평가 양식(MFSAF)을 사용하여 평가되었습니다. 복부 불편감, 가려움증, 근육 또는 뼈의 통증, 야간 발한은 골수섬유화증 환자에서 두드러지고 문제가 되는 증상입니다. 따라서 이들 증상에 대한 MFSAF 유도 반응을 총 증상 점수로 분석하였다. 각 증상은 0(없음), 1(가장 양호함)에서 10(최악)까지의 척도로 평가되었습니다. 총 증상 점수는 개별 점수의 합이며 범위는 0-40입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타내므로 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.

건강 관련 삶의 질에서 기준선에서 24주까지의 변화

건강 관련 삶의 질은 유럽 암 연구 및 치료 조직의 삶의 질 설문지(EORTC QLQ-C30)의 글로벌 건강 상태/삶의 질 척도를 사용하여 평가되었습니다. 이 척도의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 높은 것을 나타냅니다.

시간 경과에 따른 체중의 기준선에서 변화

ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 상태에서 기준선에서 24주까지의 변화

ECOG 활동도 상태는 다음 척도로 환자의 기능적 상태를 측정합니다.

• 0=완전 활성, 제한 없음;
• 1=육체적으로 격렬한 활동에 제한을 받지만 걸을 수 있고 가벼운 작업을 수행할 수 있음;
• 2 = 걸을 수 있고 모든 자가 관리가 가능하며 어떠한 작업 활동도 수행할 수 없음; 깨어 있는 시간의 최대 > 50%;
• 3 = 제한된 자기 관리, 깨어 있는 시간의 50% 이상 침대나 의자에 국한됨;
• 4=완전히 비활성화됨. 침대나 의자에 완전히 갇힘;
• 5=죽음.

보고된 데이터는 기준선 점수가 -2, -1, 0 및 1인 참가자 수를 나타냅니다.