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SMART-ALD - X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)이 있는 여성의 삶의 질을 개선하기 위한 새로운 라이프스타일 개입

2024년 3월 12일 업데이트: Lisa Schäfer, Leipzig University Medical Center

SMART-ALD - X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)을 앓고 있는 여성의 신체적, 정신적 웰빙과 삶의 질을 개선하기 위한 새로운 라이프스타일 개입

X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)은 과산화소체 분해를 위한 포화 초장쇄 지방산(VLCFA)의 운반체를 코딩하는 ABCD1 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 가장 흔한 선천적 대사 이상 중 하나입니다. 체액 및 조직의 독성 축적. 임상 스펙트럼은 신경학적 증상이 없는 부신 기능 부전에서부터 어린 시절과 나중에 발생할 수 있는 빠르게 진행되고 치명적인 뇌 탈수초 질환에 이르기까지 다양합니다. 성인기에 가장 빈번한 표현형은 부신척수신경병증(AMN)으로 천천히 진행되는 골수병증 및 말초 신경병증이며 X-ALD 유전자 결함을 지닌 여성의 최대 80%에서 나타날 수 있습니다. 암컷의 징후와 증상은 일반적으로 더 경미하고 나중에 발병하기 때문에 종종 과소평가되거나 간과되거나 잘못 해석됩니다. 다발성 경화증으로. 결과적으로 X-ALD를 가진 많은 여성들이 적절한 치료를 받지 못하고 있습니다.

이러한 배경에서 eHealth 기술(예: 디지털 통신 도구를 통한 상담 및 치료)을 통한 새로운 치료 개입의 개발은 백질이영양증 클리닉에서 멀리 떨어진 곳에 거주하는 환자에게도 비용 효율적이고 정기적인 치료를 제공하므로 특히 관련이 있습니다. .

이 연구의 목적은 대기자 명단 대조군과 비교하여 n=30 X-ALD 증상이 있는 이형 접합 여성의 신체적 및 정신적 웰빙과 삶의 질에 대한 다중 접근법 개입("SMART-ALD")의 효과를 평가하는 것입니다. 전자 건강(ehealth) 기술을 사용하는 그룹(n=30).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

68

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Leipzig, 독일, 04275
        • Leukodystrophy Outpatient Clinic
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 04103
        • Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자 또는 지역 기관 검토 위원회/독립 윤리 위원회 승인 동의를 실행할 수 있는 법적 능력이 있는 유능한 보호자로부터 얻은 정보에 입각한 동의.

  • 다음에 의해 정의된 X-ALD가 입증된 동의 시점에 18세 이상의 여성

    1. 높은 VLCFA 값 또는
    2. ABCD1 유전자의 돌연변이
  • 성인 ALD 임상 점수(AACS) ≥ 2로 정의된 신경학적 증상

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의 및 승인 없음
  • 연구를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태, 예를 들어 심각한 간, 신장, 활동성 감염 또는 주요 심장 질환(>New York Heart Association class II)
  • 예상 수명이 다음과 같은 임상적으로 중요한 상태
  • 현재 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SMART-ALD - 실험군(EG)
참가자는 12개월간 SMART-ALD 개입을 받게 됩니다.
행동: SMART-ALD
SMART-ALD 시작 시, 다중 전문가 팀이 참가자의 현재 건강 상태를 평가하고 참가자와 함께 개별 치료 계획을 개발합니다. SMART-ALD 개입은 의료, 심리 및 사회적 상담뿐만 아니라 영상 상담을 통해 수행되는 체력 및 질병별 영양 프로그램을 제공합니다. 따라서 SMART-ALD 개입의 범위와 강도는 처음에는 개인의 필요에 맞춰지고 개입 중 변화에 지속적으로 적응됩니다.
다른: 대기자 명단 - 대조군(CG)
참가자는 6개월의 대기 기간 후 SMART-ALD 6개월을 받게 됩니다.
행동: 대기자 명단
연구 시작 시 대기자 명단(WL) 통제 조건의 환자는 필요한 경우 현지 치료 의사에게 연락하라는 권고를 포함하여 화상 상담을 통해 1회의 의료 상담을 받습니다. 개인은 연구 직원에게 알리지 않고 X-ALD 증상에 대한 다른 의학적 또는 심리적 치료를 구하지 않도록 지시받습니다. 모든 WL 환자는 6개월의 대기 기간 후 6개월의 SMART-ALD 개입이 보장됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
자가 보고된 삶의 질의 변화(Short Form Health Survey, SF-36을 통해 평가됨; 범위: 0-100, 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냄) 대기자 CG 대비 EG
기간: 6 개월
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 객관적으로 측정된 신경학적 증상의 변화(성인 부신백질이영양증 임상 점수, AACS; 범위: 0-24, 점수가 높을수록 더 큰 손상을 나타냄)
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 운동 기능의 변화(시간 제한 25피트 보행 테스트, T25FW를 통해 객관적으로 측정됨)
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 객관적으로 측정된 활동 지수(만보계 - 피트니스 트래커 손목 밴드)의 변화
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 자가 보고 기능 상태의 변화(일상 생활 점수 활동, ADL, 범위: 0-6을 통해 평가됨, 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냄)
기간: 최대 12개월
최대 12개월
자가 보고 정신 건강의 변화(Beck Depression Inventory, BDI-II, 범위: 0-63, 높은 점수는 더 큰 우울증을 나타냄) 대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 자가 보고한 만성 통증의 변화(간단한 통증 인벤토리, BPI, 범위: 0-10, 점수가 높을수록 통증이 더 큼을 나타냄)
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 자가 보고 수면 품질의 변화(Pittsburgh Sleep Quality Index, PSQI, 범위: 0-21, 높은 점수는 더 나쁜 수면 품질을 나타냄)
기간: 최대 12개월
최대 12개월
자가 보고된 피로 증상의 변화(수정된 피로 영향 척도, MFIS, 범위: 0-84, 점수가 높을수록 더 큰 피로를 나타냄) 대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후
기간: 최대 12개월
최대 12개월
대기자 명단 CG와 비교하여 EG에서 무작위 배정 후 6개월 및 12개월 후 자가 보고한 성적 기능의 변화(여성 성기능 지수, FSFI, 범위: 2-36, 점수가 높을수록 성적 기능이 더 좋음을 나타냄)
기간: 최대 12개월
최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Leipzig University Medical Center

협력자

European Leukodystrophy Association

수사관

  • 수석 연구원: Wolfgang Köhler, MD, Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 20일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2024년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 22일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ELA FOA2020-002

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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