화학요법 내성 또는 불응성 CD19+ 백혈병 및 림프종 환자를 위한 CART19 세포의 I/IIA상 연구 (Pedi CART19)

포함 기준:

현재 이용 가능한 요법으로 예후가 제한된(수개월 내지 <2년 생존) 완치적 치료 옵션(예: 자가 또는 동종 SCT)이 없는 환자의 CD 19+ B 세포 악성종양이 있는 남성 및 여성 피험자가 등록됩니다:

1. 적격 질병: CD 19+ 백혈병 또는 림프종

   1. 동종이계에 적합하지 않은 것을 포함하여 치료를 위한 치료 옵션이 없는 ALL

      SCT 이유:

      • 나이
      • 동반 질환
      • TBI 기반 컨디셔닝에 대한 기타 금기 사항(ALL SCT에 필요함)
      • 적절한 기증자 부족
      • 이전 SCT
      • 연구 팀의 일부가 아닌 BMT 의사와 SCT의 역할에 대한 문서화된 논의 후 치료 옵션으로 allo SCT(CR3에서)를 거부합니다. 참고: 환자는 완전한 반응을 보일 수 있거나 환자가 활동성 질병을 가지고 있지만 가장 최근의 치료 후에 반응하거나 안정적일 수 있습니다. 의도는 질병 통제가 없는 환자를 등록하거나 등록과 세포 주입 사이에 질병 부담이 급격히 증가하는 것이 아닙니다.

   2. 이전에 CD19+로 확인된 여포성 림프종

      • 최소 2가지 이전의 병용 화학 요법(단일 제제 단일클론 항체(Rituxan) 요법 제외).
      • 3기-4기 질환.
      • 마지막 화학 요법과 진행 사이의 1년 미만(즉, 가장 최근의 무진행 기간 < 1년).
      • 가장 최근의 치료(화학요법, MoAb) 이후에 질병에 반응하거나 안정적입니다.

   3. CLL

      • 최소 2가지의 이전 화학 요법(단일 제제 단일클론 항체(Rituxan) 요법 제외).
      • 마지막 화학 요법과 진행 사이의 1년 미만(즉, 가장 최근의 무진행 기간 < 1년).
      • 기존 동종이계 SCT에 적합하지 않거나 적합하지 않음
      • 가장 최근의 치료(화학요법, MoAb) 후 질병에 반응하거나 안정적임

   4. 맨틀 세포 림프종

      • 재발 또는 지속성 질환이 있고 기존 동종이계 또는 자가 SCT에 적합하지 않거나 적합하지 않은 1차 CR을 넘어선 환자
      • 가장 최근의 치료(화학요법, MoAb) 후 질병에 반응하거나 안정적임
      • 이전 자가 SCT 후 재발
   5. 최소 1회 이전 치료 후 재발 또는 잔류 질환이 있고 동종이계 SCT에 적합하지 않은 B세포 전림프구성 백혈병(PLL).

   6. 이전에 CD19+로 확인된 미만성 대세포 림프종 또는 기타 고급 NHL

      • 1차 요법 후 잔여 질환이며 자가 SCT에 적합하지 않음
      • 이전 자가 SCT 후 재발
      • 재발 또는 지속성 질환이 있고 기존 동종이계 또는 자가 SCT에 적합하지 않거나 적합하지 않은 1차 CR을 넘어선 환자
2. 1~24세. 22-24세 환자는 현재 CHOP 또는 다른 소아과 시설/종양 전문의에서 치료를 받고 있는 경우에만 등록됩니다.
3. 예상 생존 > 12주
4. 크레아티닌 < 2.5mg/dl 및 연령에 대한 정상치의 2.5배 미만
5. ALT ≤ 정상의 5배
6. 빌리루빈 <2.0 mg/dl
7. 이전 SCT 이후의 모든 재발은 다른 이전 치료와 관계없이 환자를 적격으로 만듭니다.

8. 이전 동종이계 SCT(골수파괴 또는 비골수파괴) 후 질병이 재발한 환자는 다른 모든 포함 기준을 충족하고

   1. 활성 GVHD가 없으며 면역 억제가 필요하지 않습니다.
   2. 이식 후 4개월 이상
9. T 세포 수집을 위해 백혈구 성분채집술이 필요한 환자의 경우(즉, 이전에 수집된 제품이 없음), 성분채집술을 위한 적절한 정맥 접근 또는 적절한 카테터 배치에 적합하고 백혈구성분채집술에 대한 기타 금기사항 없음
10. 자발적인 정보에 입각한 동의가 제공됩니다.
11. CNS3 질환이 있는 환자는 CNS 질환이 치료에 반응하는 경우(주입 시) 적합합니다.

제외 기준:

1. 임산부 또는 수유부. 태아에 대한 이 요법의 안전성은 알려져 있지 않습니다. 가임 여성 연구 참가자는 주입 전 48시간 이내에 수행된 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
2. 통제되지 않은 활성 감염
3. 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염
4. 세포 주입 또는 세포 수집 시 전신 스테로이드의 동시 사용, 또는 치료 의사의 의견으로는 수집 중 또는 주입 후 스테로이드 요법이 필요할 가능성이 있는 상태. 세포 수집 이외의 시간 또는 주입 시 질병 치료를 위한 스테로이드는 허용됩니다. 부신 기능 부전 환자의 생리적 대체를 위한 흡입 스테로이드 또는 하이드로코르티손의 사용도 허용됩니다.
5. 2-4 등급 급성 또는 광범위한 만성 GVHD의 존재
6. GVHD 치료 중
7. 모든 유전자 치료 제품을 사용한 이전 치료
8. 설명된 대로 참여를 방해하는 제어되지 않는 활동성 의학적 장애.
9. HIV 감염.
10. 치료 중 진행성인 CNS3 질환 또는 CNS 독성의 위험을 증가시킬 수 있는 CNS 실질 병변이 ​​있는 경우