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낫적혈구병 환자의 N-아세틸시스테인 (NAC)

2016년 6월 30일 업데이트: B.J. Biemond, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

낫적혈구병 환자의 N-Acetylcysteine ​​- 일상생활의 고통 감소

이 연구의 주요 목표는 낫적혈구병(SCD) 환자의 일상 생활에서 통증 빈도에 대한 약물 N-아세틸시스테인의 효과를 평가하는 것입니다.

통증은 이 질병의 무효화 특징이며 환자의 삶의 질과 의료 서비스 시스템에 상당한 영향을 미칩니다. 산화 스트레스는 병태생리학에서 중심적인 역할을 하는 것으로 가정됩니다. 파일럿 연구에서 N-Acetylcysteine(NAC)을 투여하면 산화 스트레스가 감소했습니다. 더욱이 NAC 투여는 SCD 환자에 대한 소규모 파일럿 연구에서 고통스러운 위기로 인한 입원을 줄이는 것으로 보였습니다.

이 연구는 환자가 6개월 동안 NAC 또는 위약으로 치료받는 다기관 무작위 통제 시험으로 수행됩니다. 연구자들은 NAC가 SCD 환자의 통증 빈도를 줄여 삶의 질과 사회 참여를 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

96

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Academic Medical Center
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
        • Erasmus Medical Center
      • The Hague, 네덜란드, 2545 CH
        • Haga hospital
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
        • Hôpital Erasme
      • Brussels, 벨기에
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
      • Brussels, 벨기에
        • CHU Brugmann
      • Brussels, 벨기에
        • Chu St. Pierre
      • Brussels, 벨기에
        • UCL St. Luc
      • Liège, 벨기에
        • CHR de la Citadelle
  • 영국
      • London, 영국
        • Guys' & St. Thomas Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 12세 이상
  • 낫적혈구병, 동형접합 겸상적혈구병(HbSS), 복합 이형접합 겸상적혈구병(HbSC), HbSβ0 또는 HbSβ+ 지중해빈혈
  • 지난 3년간 1년에 1.0회 이상의 고통스러운 위기 이력(의료기관 방문 불필요)

제외 기준:

  • 지난 3개월 동안 만성 수혈 또는 수혈
  • 지난 4주 동안의 고통스러운 위기(포함된 순간에 대해)
  • 임신, 모유 수유 또는 향후 7개월 이내에 임신을 원하는 경우
  • 알려진 활동성 위/십이지장 궤양
  • 지난 3개월 동안 불안정한 용량으로 Hydroxycarbamide(HC) 치료를 받았거나 연구 전 6개월보다 짧은 기간에 HC 치료를 시작함
  • 통증 일지 작성에 관한 이전 임상 시험에서 알려진 불량 순응도
  • 도입 기간의 불충분한 규정 준수
  • 아세틸시스테인 또는 연구 약물의 다른 성분 중 하나에 대해 알려진 과민성
  • 지난 6개월 동안 한 달에 15일 이상 낫적혈구 관련 통증에 대한 진통제 사용('만성 통증').

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: N-아세틸시스테인
N-아세틸시스테인 600mg 1정 1일 2회 6개월 동안
의약품: N-아세틸시스테인
다른 이름들:
  • 아세틸시스테인
  • 아세타도트
  • 플루이미실
위약 비교기: 위약
6개월 동안 1일 2회 위약 1정 경구
의약품: 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자 연도당 일상 생활에서 SCD 관련 통증 발생률
기간: 6 개월

일상생활에서의 통증 발생률은 총 추적 시간에 대한 통증 일수로 표현되며, 해당 비율과 95% 신뢰 구간을 사용하여 환자 연도당 발생률로 변환됩니다.

고통의 날은 다음과 같이 정의됩니다.

  • 일일 통증 일지에서 "예, 통증을 경험했습니다" 상자를 체크한 경우.
  • 고통스러운 위기로 병원에 입원한 날은 해당 날짜의 통증 일기 보고와 관계없이 총 고통 일수 및 총 일기 관찰 일수에 포함됩니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 통증 일지에서 0-10 수치 등급 척도(NRS)를 사용하여 일상 생활에서 SCD 관련 통증의 중증도.
기간: 6 개월
일상 생활에서 통증이 있는 날에 나타나는 통증의 평균 강도를 두 그룹 간에 비교합니다. 통증 강도는 하루에 표시된 최고 점수(야간 또는 주간 점수)를 사용하여 모든 통증 일수에 대한 평균 통증 점수로 계산됩니다. 입원 기간 동안 이러한 점수가 완전히 완료되지 않은 경우가 많고 분석이 일상 생활의 통증을 대상으로 하기 때문에 입원일은 분석에서 제외됩니다. 통증 점수는 정규 분포를 갖는 연속 데이터로 간주됩니다.
6 개월
고통스러운 위기의 환자 연도당 발생률(회화, 통증 일기 관찰 기준)
기간: 6 개월

총 추적 시간과 관련하여 환자가 지적한 고통스러운 위기의 수는 해당 비율과 95% 신뢰 구간을 사용하여 환자 연도당 사건 비율로 변환됩니다. 또한 총 추적 시간(입원 일수 포함, 아래 참조)과 관련하여 환자당 평균 위기 일수를 평가합니다.

고통스러운 위기는 다음 중 하나로 정의됩니다(겹칠 수 있음).

  • 일기장에 "네, 위기에 처했습니다"라는 체크박스가 체크되어 있을 때.
  • 위급한 날 또는 병원 입원 바로 앞과 뒤를 잇는 일지 누락.
  • 급성 겸상 관련 통증으로 4시간 이상 지속되는 병원 방문 또는 입원으로 경구 또는 비경구 마약으로 치료를 받은 경우.
  • 급성 흉부 증후군
6 개월
고통스러운 위기가 있는 일수(일수, ​​통증 일기 관찰 기준)의 환자당 발생률
기간: 6 개월

총 추적 시간과 관련하여 환자가 지적한 고통스러운 위기가 있는 일수는 해당 비율 및 95% 신뢰 구간과 함께 환자 연도당 사건 비율로 변환됩니다.

고통스러운 위기는 다음 중 하나로 정의됩니다(겹칠 수 있음).

  • 일기장에 "네, 위기에 처했습니다"라는 체크박스가 체크되어 있을 때.
  • 위급한 날 또는 병원 입원 바로 앞과 뒤를 잇는 일지 누락.
  • 급성 겸상 관련 통증으로 4시간 이상 지속되는 병원 방문 또는 입원으로 경구 또는 비경구 마약으로 치료를 받은 경우.
  • 급성 흉부 증후군
6 개월
고통스러운 위기의 심각성. 이것은 통증 일지에서 0-10 NRS(숫자 등급 척도)를 사용하여 정의됩니다.
기간: 6 개월

일상생활에서 위기일에 나타나는 통증의 평균 강도를 두 그룹 간에 비교한다. 통증의 강도는 하루에 표시된 최고 점수(야간 또는 주간 점수)를 사용하여 모든 위기일에 대한 평균 통증 점수로 계산됩니다. 입원 기간 동안 이러한 점수가 완전히 완료되지 않은 경우가 많고 분석이 일상 생활의 통증을 대상으로 하기 때문에 입원일은 분석에서 제외됩니다. 통증 점수는 정규 분포를 갖는 연속 데이터로 간주됩니다.

위와 같은 고통스러운 위기 정의.
6 개월
입원 연도별 발생률
기간: 6 개월

총 추적 관찰 일지 관찰 시간과 관련하여 겸상적혈구 관련 병원 입원 수는 해당 비율과 95% 신뢰 구간을 사용하여 환자 연도당 사건 비율로 변환됩니다.

가능한 경우 병원 의료 기록을 사용하여 입원 여부를 확인합니다. 병원 입원은 다음과 같이 정의됩니다.

• 경구 또는 비경구 투여된 마약으로 치료된 급성 겸상 관련 질병으로 4시간 이상 지속된 병원 방문.
6 개월
입원 일수의 환자 연도 당 발생률
기간: 6 개월

총 추적 관찰 일지 관찰 시간과 관련된 겸상 적혈구 관련 병원 입원 일수는 해당 비율과 95% 신뢰 구간을 사용하여 환자 연도당 사건 비율로 변환됩니다.

가능한 경우 병원 의료 기록을 사용하여 입원 여부를 확인합니다. 병원 입원은 다음과 같이 정의됩니다.

• 경구 또는 비경구 투여된 마약으로 치료된 급성 겸상 관련 질병으로 4시간 이상 지속된 병원 방문.
6 개월
첫 번째 고통스러운 위기까지의 시간(일)(위에 정의된 대로)
기간: 6 개월
무작위 배정에서 첫 번째 고통스러운 위기(환자 정의) 및 고통스러운 위기로 인한 병원 입원까지의 시간(일)은 Kaplan-Meier 분석에 의해 추정된 누적 사건 비율로 표현됩니다.
6 개월
고통스러운 위기에 대한 첫 병원 입원까지의 시간(일)(위에 정의됨)
기간: 6 개월
무작위 배정에서 첫 번째 고통스러운 위기(환자 정의) 및 고통스러운 위기로 인한 병원 입원까지의 시간(일)은 Kaplan-Meier 분석에 의해 추정된 누적 사건 비율로 표현됩니다.
6 개월
검증된 설문지를 사용하여 측정한 건강 관련 삶의 질.
기간: 6 개월
성인의 경우 SF36 양식으로 평가되며, 이는 흑인 인구에서 타당하고 신뢰할 수 있는 것으로 입증된 짧은 양식의 건강 설문조사입니다.46 12세에서 18세 사이의 어린이의 경우 SCD 환자에서도 검증된 어린이의 삶의 질을 평가하는 데 자주 사용되는 PedsQL 설문지를 사용합니다.
6 개월
전향적 비용 효율성 분석으로 평가한 SCD 관련 사회적 비용
기간: 6 개월

개입 그룹에서 NAC를 사용하는 통증 치료의 사회적 비용을 대조군의 현재 통증 치료의 사회적 비용과 비교할 것입니다. 단위 비용의 추정치는 통증 관리의 실제 비용 계산을 기반으로 합니다.

생성된 직접 의료 비용은 사례 기록 양식과 의료 비용 질문서(부록 참조)를 통해 기록됩니다. 생산성 손실로 인해 발생하는 간접 비용은 생산성 비용 설문지(부록 참조)를 통해 평가되며 마찰 비용 방법을 통해 계산됩니다.
6 개월
부작용이 있는 참가자의 수로 정의되는 NAC의 내약성.
기간: 6 개월
이는 월별 부작용 보고서를 통해 평가됩니다. 등록된 유해 사례 및/또는 심각한 유해 사례의 빈도는 치료군별로 보고되고 두 개입 그룹 간에 비교됩니다.
6 개월
환자의 가정 진통제 사용 연도당 발생률(통증 일지 관찰 기준). 이 정보는 진통제의 유형 및 복용량을 포함하여 일일 통증 일지에 피험자가 기록합니다.
기간: 6 개월
진통제 사용 발생률은 총 통증 일수(통증이 보고되지 않은 관찰 일수 제외)에 대한 진통제 사용이 보고된 통증 일수의 비율로 정의됩니다. 이 비율은 해당 비율과 95% 신뢰 구간을 사용하여 환자 연도당 사건 비율로 변환됩니다.
6 개월
SCD 합병증의 발생률.
기간: 6 개월

겸상적혈구 관련 합병증(즉, 급성 흉부 증후군, 뇌졸중 등)은 치료군별로 보고되고 두 개입 그룹 간에 비교됩니다.

SCD 합병증의 관련 발병률;

  • 급성 흉부 증후군
  • 지속발기증
  • 간 격리
  • 비장 격리
  • 뇌혈관 사고
  • 다리궤양
  • 증상이 있는 무혈성 골괴사증

이러한 합병증은 병원 의료 기록을 사용하여 매월 평가됩니다.
6 개월
산화 스트레스, 용혈, 응고항진, 염증, 적혈구 부착 및 내피 기능 장애의 혈액 표지자의 변화
기간: 6 개월
6 개월
연구 약물의 순응; 알약 수를 기준으로 사용된 연구 약물의 비율.
기간: 6 개월
연구 약물 사용의 준수 여부는 주로 알약 수(투여된 수 대 반환된 수)로 확인됩니다. 순응도는 1일 2정 처방을 기준으로 복용해야 하는 정제 수와 환자당 총 관찰 일수를 비교하여 남은 정제의 비율로 표시됩니다.
6 개월
연구 약물의 순응; N-아세틸시스테인 혈장 농도
기간: 6 개월
또한 개입 그룹의 T0, T3 및 T6에서 채취한 혈액 샘플에서 N-아세틸시스테인 혈장 농도 측정에 의한 순응도를 평가하고 개입 그룹의 기준선에서 평균 변화를 평가하는 것을 목표로 합니다. 알약 수가 충분하지 않은 경우 이 결과는 환자 순응도에 대한 대체 매개변수로 사용될 수 있습니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

협력자

University Medical Center Groningen
Erasmus Medical Center
Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
Queen Fabiola Children's University Hospital
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Erasme University Hospital
Centre Hospitalier Universitaire Saint Pierre
Fonds NutsOhra
Haga Hospital
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
University Hospital St Luc, Brussels
Stichting Janivo
CHU Brugmann, Brussels

수사관

  • 수석 연구원: Bart Biemond, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • 수석 연구원: Karin Fijnvandraat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 7일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 7월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2016년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NAC trial
  • 2012-004892-37 (EudraCT 번호)
  • 171201003 (기타 보조금/기금 번호: ZonMw)
  • NL 41205.018.12 (기타 식별자: Central Committee on Research Involving Human Subjects (known by its Dutch initials, CCMO))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

연구 데이터/문서

  1. 통계 분석 계획
    정보 식별자: Version 7.0 - 5/31/2016

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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