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Duchenne 근이영양증의 안전성, 내약성 및 효능을 탐색하기 위한 NPC-14(Arbekacin Sulfate)의 2상 연구 (NORTH POLE DMD)

2015년 9월 2일 업데이트: Yasuhiro Takeshima, Kobe University

Duchenne 근이영양증 환자의 안전성, 내약성 및 효능을 탐색하기 위한 넌센스 판독 화합물 NPC-14(Arbekacin Sulfate)의 2상 연구(NORTH POLE DMD 연구)

Duchenne 근이영양증(DMD)은 디스트로핀이라는 중요한 근육 단백질을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 유전되는 신경근 장애입니다. 현재 이 질병에 대한 효과적인 치료 옵션은 없습니다. 넌센스 돌연변이가 있는 DMD에 대해 넌센스 돌연변이에 의한 조기 정지 코돈의 존재와 상관없이 mRNA 번역을 촉진하는 약리학적 접근법인 readthrough 전략이 최근 개발되고 있습니다. NPC-14는 비임상 연구에서 효과적인 판독 활동이 입증되었기 때문에 판독 전략의 후보 화합물입니다. 본 연구는 전체 게놈 분석으로 확인된 nonsense 변이가 있는 걸어다니는 DMD 환자를 대상으로 NPC-14의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안된 2상 연구입니다. 이러한 목표는 안전 종점으로서 신체 검사, 심장, 폐, 청각, 균형 및 실험실 검사에 의한 부작용을 모니터링하고, 근육 생검에서 디스트로핀 발현을 일차 효능 종점, 근육 기능(NSAA, 시간 테스트, 근력)으로 모니터링함으로써 달성될 것입니다. QMT, MMT), 라이프코더에 의한 유제품 활동), 및 2차 효능 종점으로서의 바이오마커. 이 연구는 21명의 DMD 환자를 대상으로 한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 스크리닝 후 적격 환자는 매주 NPC-14 또는 위약(식염수)에 2:1 비율로 동적으로 할당되며 36주 동안 연구 약물을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

21

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
    • Hyogo prefecture
      • Kobe, Hyogo prefecture, 일본, 650-0017
        • Kobe university hospital, department of pediatrics
      • Nishinomiya, Hyogo prefecture, 일본, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 디스트로핀 유전자의 전체 게놈 시퀀싱에 의한 넌센스 돌연변이로 인한 DMD 진단
  2. 온전한 오른쪽 또는 왼쪽 이두박근 또는 효능의 적절한 평가를 위해 시행할 수 있는 대체 근육 그룹을 갖기 위해

  3. 연구 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 스크리닝(기준선 방문)에서 다음 기준을 충족하기 위해

    • 보행이 가능하고 6MWT 동안 최소 75미터를 걸을 수 있음
    • 모든 프로토콜 요구 사항을 준수하고 완료할 수 있으며 조사자가 스크리닝 결과에서 연구 참여에 적합하다고 판단합니다.
  4. 정보에 입각한 동의를 제공한 시점에 최소 4세
  5. 남성
  6. 학업요건으로 입원 가능
  7. 부모/법적 보호자의 서명된 동의서 및/또는 피험자의 서명된 동의서(IRB에서 결정하는 동의 연령)

제외 기준:

  1. 디스트로핀 또는 기타 기능성 단백질을 복원할 가능성이 있는 조사 의약품에 대한 사전 노출(판독, 엑손 스키핑, 유트로핀 상향 조절 요법 등)
  2. 미토콘드리아 DNA의 12S rRNA 유전자의 뉴클레오티드 1555에서 알려진 돌연변이 및/또는 개인 또는 가족이 아미노글리코시드 사용으로 인해 8가지 뇌신경 장애(청력 상실, 현기증, 이명 등)의 치료를 받았거나 병력이 있습니다.
  3. 순음청력검사에서 0~25dB 범위 내에서 들을 수 없는 경우, 청력뇌간반응청력검사 이상 및/또는 스크리닝 시 왜곡 곱 이음향 방출에 의한 주파수 손실
  4. 경구 섭취 불량 또는 경구 섭취 가능 및/또는 전반적인 상태 불량
  5. NPC-14, 기타 아미노글리코시드 및/또는 바시트라신에 대한 알려진 알레르기
  6. 기준선 평가에서 항-디스트로핀 항체의 존재
  7. Cys-C ≥1.2 mg/L 및/또는 크레아티닌 농도 > 연령 보정 정상 범위 상한의 1.5배
  8. 좌심실 박출률(EF) <40% 또는 좌심실 부분 단축(FS) <25% 및/또는 ≥480msec QTc(Fridericia 방법으로 교정된 QT 간격)
  9. 기계적 환기의 필요성
  10. 강제 폐활량(FVC) <50% 예측
  11. 임상적으로 유의한 수반되는 질병(혈액학, 정신신경증, 간, 폐, 내분비, 면역, 신장 및 위장병) 및/또는 암
  12. 연구 평가를 방해할 수 있는 지적 기능 및/또는 표현 언어 능력의 손상
  13. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 다른 전신 아미노글리코사이드로 치료
  14. 전신 글루코코르티코스테로이드 치료 시작 및/또는 연구 평가를 방해할 수 있는 운동 치료, 물리 치료 또는 작업 치료 시작. 연구 약물의 최초 투여 전 6개월 이내에 전신성 글루코코르티코스테로이드의 용량 및 일정 변경
  15. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 몇 달 이내에 임의의 수술 절차의 이력이 있거나 연구 중에 계획이 있음
  16. 아나필락시스 쇼크 또는 전신 발진과 같은 음식 및 의약품으로 인한 심각한 알레르기 병력
  17. 연구 시작 후 6개월 이내에 다른 임상 시험에 참여하고 조사 약물을 복용한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NPC-14
정맥 점적, QW, 36주, NPC-14의 최고 혈청 수준의 치료 약물 모니터링에 의해 용량이 조정되고 유지됩니다.
의약품: NPC-14

NPC-14는 다음 단계에 따라 관리됩니다. NPC-14의 복용량은 눈가림이 아닌 의사 및/또는 눈가림이 아닌 약사에 의해 계산되고 조정됩니다.

  • NPC-14의 초기 투여량은 안전상의 이유로 환자 연령을 기준으로 분포량: Vd로 계산한 것의 절반입니다.
  • 초기 투여 후 NPC-14의 용량은 실제 Vd, NPC-14의 최고 혈청 수준의 치료 약물 모니터링에 의해 조정 및 유지됩니다.
다른 이름들:
  • 아르베카신
위약 비교기: 위약
투여량은 NPC-14 투여 요법에 따라 환자의 분포 용적(Vd)에 따라 조정됩니다.
의약품: 위약
투여량은 NPC-14 투여 요법에 따라 환자의 분포 용적(Vd)에 따라 조정됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성 및 내약성(부작용)
기간: 최대 38주(치료기간 36주 및 추적기간 2주)
최대 38주(치료기간 36주 및 추적기간 2주)
기준선 평가에서 근육 조직의 디스트로핀 발현율 변화
기간: 37주째(36주 치료기간 1주일 후)
37주째(36주 치료기간 1주일 후)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
북극성 외래 평가
기간: 36주에
36주에
시간 제한 테스트(6MWT, 10미터 걷기/달리기 시간, 4걸음 오르기/내리기 시간, 바닥에서 일어나는 시간)
기간: 36주에
36주에
근력(MMT, QMT)
기간: 36주에
36주에
유제품 활동
기간: 36주에
36주에
바이오마커(CK, ALD)
기간: 36주에
36주에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kobe University

협력자

Nobelpharma
Japan Medical Association

수사관

  • 수석 연구원: Yasuhiro Takeshima, MD, PhD, Hyogo College of Medicine
  • 연구 책임자: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National center of neurology and psychiatry, department of child neurology, Muscular disease center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 8월 1일

기본 완료 (예상)

2015년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 8월 5일

처음 게시됨 (추정)

2013년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 9월 2일

마지막으로 확인됨

2015년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NPC-14-1
  • JMA-IIA00134 (기타 식별자: Center for clinical trials, Japan Medical Association)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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