결절성 경화증의 신경인지 문제 치료에서 Everolimus의 연구 (TRON)

포함 기준:

1. 현재 임상 기준에 따른 확실한 TSC(28);
2. 16세에서 60세 사이의 남성 또는 여성;
3. WASI(Wechsler Abbreviated Scales of Intelligence)의 IQ가 60 이상이고 직접적인 신경심리학적 검사에 참여할 수 있습니다.
4. 하나 이상의 기본 결과 측정에서 5번째 백분위수(약 -1.5 SD에 해당) 이하로 떨어지는 점수:
5. 계산된 GFR > 60ml/min/1.73m2 계산된 GFR이 ≥30ml/min/1.73m2이어야 하는 TSC 합병증 신장과 관련된 신장 손상의 경우를 제외하고;
6. INR 1.5 이하(무작위화 시 > 2주 동안 안정적인 용량의 와파린 또는 LMW 헤파린에 대한 목표 INR의 경우 항응고 허용됨);
7. 다음과 같은 적절한 간 기능: 1.5 x ULN 이하의 혈청 빌리루빈, 2.5 x ULN 이하의 ALT 및 AST;
8. 성적으로 활동적인 경우 - 피험자 동의 시점에 여성의 임신 테스트 음성, 연구 중인 남성 및 폐경 전 여성에 대한 피임);
9. 기준선에서 전체 모집 및 무작위 배정 전 6개월 동안 AED 유형의 변화가 없는 것으로 정의된 발작이 없거나 안정된 발작. 모집 전 6개월 동안 약물 용량이 변경되었을 수 있습니다.
10. B형 간염 표면 항원 음성, C형 간염 항체 음성.
11. 모든 환자는 연구의 요구 사항을 이해 및 준수하고 서면 동의서를 이해하고 서명하기 위해 조사자와 원활하게 의사 소통할 수 있어야 합니다.
12. 가임 여성 환자는 스크리닝 시점부터 허용되는 두 가지 피임 방법(예: 자궁 내 장치 + 콘돔, 살정제 젤 + 콘돔, 격막 + 콘돔 등)을 사용할 준비가 되어 있어야 합니다.

제외 기준:

1. mTOR 억제제로 사전 치료;
2. 무작위화 전 30일 미만의 조사 에이전트;
3. 최근 2개월 내 수술;
4. 이전 뇌신경외과;
5. 심각한 혈액학적 이상, 즉 헤모글로빈 < 8g/dL, 혈소판 <80,000/mm3, 절대 호중구 수 < 1000/mm3);
6. 신장의 TSC 합병증과 관련된 신장 손상의 경우를 제외하고 소변 단백질/크레아티닌 >0.02g/mmol, 여기서 소변 단백질/크레아티닌 비율은 배제를 위해 >0.1g/mmol이어야 합니다.
7. 신장의 TSC 합병증과 관련된 신장 손상의 경우를 제외하고 혈청 크레아티닌 > 1.5 x ULN
8. 조절되지 않는 고지혈증(공복 콜레스테롤 > 300mg/dL 또는 >7.75mmol/L 및 공복 트리글리세라이드 >2.5 x ULN, 또는 공복 혈청 포도당 > 1.5 x ULN을 갖는 당뇨병;
9. 죽상동맥경화증과 관련된 심근경색, 협심증 또는 뇌졸중, 또는 기타 중요한 심장 질환, HIV 혈청양성, 장기 이식, 편평세포 또는 기저세포 피부암 이외의 악성종양의 병력;
10. FEV1이 예측치의 70% 미만인 림프관평활근종증 또는 기타 제한적인 폐 질환;
11. 출혈 체질 또는 저용량 와파린 이외의 경구 항 비타민 K 약물 복용;
12. 임신/수유;
13. 시험 기간 동안 필요한 생백신;
14. CYP3AE의 강력한 억제제 사용;
15. 항간질제를 제외한 CYP3AE의 강력한 유도제 사용;
16. 무작위화 시점의 동시 감염;
17. 학습 자료(결과 측정)를 영어로 완성할 수 없음
18. 중대한 외상 관련 인지 결핍의 병력;
19. 에베로리무스의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장 기능 장애 또는 위장 질환(예: 췌장 기능 부전);
20. Everolimus 또는 기타 Rapamycin 유사체 또는 그 부형제에 대한 알려진 민감성
21. 예정된 방문에 참석할 수 없습니다.