아나킨라와 가와사키병 (KAWAKINRA)

가와사키병(KD)은 5세 이전의 소아에서 가장 흔한 혈관염이며 성인기에 후천성 심근병증의 주요 원인입니다. KD의 예후는 치료의 표준을 나타내고 관상동맥류의 위험을 상당히 감소시키는 정맥 면역글로불린(IVIG)에 의한 조기 인식 및 치료에 의해 영향을 받습니다. IVIG의 첫 번째 주입에도 불구하고 KD 환자의 20%는 여전히 열이 있고 관상동맥염의 위험이 높습니다. 현재까지 보다 효과적인 2차 치료에 대한 합의는 없습니다. KD의 자가염증 패턴에 기초하여 항 IL-1 차단제가 KD 환자의 전신 및 관상 동맥 염증에 빠르고 지속적인 효과를 가져올 수 있다는 가설을 세웁니다.

연구의 목적

• IVIg(표준 치료)의 1회 주입에 반응하지 않는 KD 환자에서 아나킨라(IL-1R1수용체 길항제)의 효능을 평가합니다.
• 질병 활동에 대한 아나킨라의 효능을 평가하기 위해
• 관상 동맥 병변(예: 팽창 및 동맥류)에 대한 아나킨라의 효능을 평가하기 위해
• 아나킨라의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 환자 및 방법 개념 증명(준 실험, 비 무작위 코호트) 연구. 이것은 48시간 이내에 IVIG의 첫 번째 주입에 반응하지 못한 급성 KD 환자를 대상으로 한 Anakinra의 3년 공개, 전향적 다기관 시험입니다. 환자는 IVIg 주입 후 48시간 이내에 지속성(또는 발열의 재발)이 있고 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공한 경우 연구에 참여할 자격이 있습니다. 적절한 스크리닝 후, 완전한 임상 효과를 기대하기 위해 질병의 J7 내지 J14일 사이에 연구 치료를 개시할 것이다. 유일한 1차 종점은 치료 48시간 후 열이 없는 것입니다(연구 치료의 J3에서 평가, 3차 방문, 아나킨라의 세 번째 주사 전). 환자가 계속 열이 있는 경우(열 > 38°C), 3일째에 2mg/kg 대신 아나킨라의 두 배 용량(4mg/kg)을 투여받게 됩니다. 치료는 결과 측정 섹션에 정의된 완전 반응을 달성할 때까지 최대 15일 동안 계속됩니다.

예상 결과 및 예상되는 공중 보건 혜택 Anakinra 치료는 혈관 염증에 대한 신속하고 지속적인 효과로 KD 환자의 조기 및 장기 사망률을 감소시킬 것으로 예상됩니다. 아나킨라는 약물의 반감기가 매우 짧아 심각한 부작용이 발생할 경우 신속하게 중단할 수 있어 안전성이 우수할 것으로 기대된다. 아나킨라의 사용은 전염성 인자에 의한 오염 위험과 관련이 없으며, 이는 IVIG 사용 시 가능성이 최소한으로 유지됩니다.