새로 진단된 급성 골수성 백혈병 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자 치료에서 Filgrastim, Cladribine, Cytarabine 및 Mitoxantrone과 Sorafenib 병용

포함 기준:

• 18-60세, 포함
• "고위험" MDS(>= 골수 또는 혈액 내 모세포 10% 이상), 고위험 골수증식성 신생물(MPN; >= 혈액 또는 골수 내 모세포 10%) 또는 2008년 세계보건기구(WHO) 분류에 따른 t(15;17)(q22;q12) 또는 변이형 급성 전골수성 백혈병(APL). 양성 표현형 AML 환자는 자격이 있습니다. 이러한 "고위험" MDS 또는 MPN은 저위험 MDS 또는 MPN보다 AML에 훨씬 더 가까운 자연사를 가지며 "AML 유형" 요법에 유사하게 반응했습니다.
• 적절한 임상 직원이 연구 기관에서 말초 혈액 및/또는 골수 슬라이드를 검토하는 한 외부 진단 자료는 허용됩니다. 말초 혈액 및/또는 골수의 유세포 분석은 제도적 진료 지침에 따라 수행해야 합니다.
• 단순화된 모델로 계산된 치료 관련 사망률(TRM) 점수 =< 13.1
• 연구 등록 전에 수산화요소의 사용이 허용됩니다. 고백혈구증가증, 백혈구(WBC) > 100,000/uL 또는 급성 증상의 증상/징후가 있는 환자는 백혈구 성분채집술로 치료할 수 있거나, 이 약을 투여하기 전에 최대 2회 용량의 시타라빈(최대 500 mg/m^2/용량)을 투여받을 수 있습니다. 연구일 0 등록
• 빌리루빈 = 상승이 AML, 길버트 증후군 또는 용혈(연구 0일 전 10일 이내에 평가됨)에 의한 간 침윤으로 인한 것으로 생각되지 않는 한 기관 정상의 2배 미만
• 혈청 크레아티닌 =< 2.0 mg/dL(연구 0일 전 10일 이내에 평가됨)
• 좌심실 박출률 >= 45%, 연구 0일 전 3개월 이내에 평가됨, 예를 들어. MUGA(Multi gated Acquisition Scan) 스캔 또는 심초음파 또는 기타 적절한 진단 양식을 사용하고 울혈성 심부전의 임상적 증거가 없는 경우
• 가임 여성과 남성은 동의서 서명부터 시작하여 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월까지 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 서면 동의서 제공(또는 법적 대리인)

제외 기준:

• 만성 골수성 백혈병(CML)의 골수성 돌풍 위기, 환자가 CML 관련 티로신 키나제 억제제 치료(소라페닙 제외)의 후보로 간주되지 않는 한
• 생존 가능성이 1년 미만인 수반되는 질병
• 활성 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염, 단, 질병이 항균제로 치료되고/있거나 통제되거나 안정적이지 않은 경우(예: 구체적이고 효과적인 치료법이 없거나 실행 가능하거나 바람직하지 않은 경우[예: 만성 바이러스성 간염, 인간 면역결핍 바이러스(HIV)]). 발열이 기저 혈액 질환에 이차적인 것으로 생각되지 않는 한, 환자는 연구 0일 전 24-48시간 동안 열이 없고 혈역학적으로 안정한 것으로 정의된 바와 같이 임상적으로 안정해야 합니다.
• 최근 3개월 이내에 베타 차단제 또는 디곡신 이외의 항부정맥제 치료가 필요한 활동성 또는 임상적으로 유의한(또는 증상이 있는) 심장 질환, 활동성 관상동맥 질환, 불안정 협심증(안정 시 협심증 증상), 이내 새로 발병한 협심증 무작위 배정 전 3개월, 또는 연구 0일 전 6개월 이내의 심근 경색
• 이전에 AML 또는 MPN/MDS 치료를 위해 아자시티딘, 데시타빈, 안트라사이클린, 시타라빈 또는 기타 뉴클레오시드 유사체를 받은 경우
• 임신 또는 수유
• 항백혈병 활성이 있는 다른 연구용 제제 또는 항AML 활성이 있는 다른 약물과의 동시 치료