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1차 또는 2차 골수 섬유증 환자 치료를 위한 병용 화학 요법, 전신 방사선 조사 및 기증자 혈액 줄기 세포 이식

2020년 10월 12일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center

진행성 골수 섬유증 환자에서 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 감소된 강도의 HLA-일배체 조혈 세포 이식에 대한 파일럿 연구

이 초기 1상 시험은 1차 또는 2차 골수 섬유증 환자를 치료할 때 병용 화학 요법, 전신 방사선 조사 및 기증자 혈액 줄기 세포 이식의 부작용을 연구합니다. 멜팔란, 플루다라빈 인산염, 시클로포스파미드, 타크롤리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 필그라스팀과 같은 화학 요법에 사용되는 약물은 암세포를 죽이거나, 세포 분열을 막거나, 세포가 분열하는 것을 막음으로써 암세포의 성장을 멈추기 위해 다양한 방식으로 작용합니다. 확산. 방사선 요법은 고에너지 X선을 사용하여 암세포를 죽이고 종양을 수축시킵니다. 기증자 혈액 줄기 세포 이식 전에 복합 화학 요법과 전신 방사선 조사를 실시하면 정상적인 조혈 세포(줄기 세포)와 암세포를 포함하여 골수에서 세포의 성장을 멈추는 데 도움이 됩니다. 기증자의 건강한 줄기 세포가 환자에게 주입되면 환자의 골수가 줄기 세포, 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 만드는 데 도움이 될 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 진행성 골수섬유화증(MF) 환자의 이식 후 시클로포스파미드(PTCy)가 후속되는 감소된 강도(FM) 일배체 조혈 세포 이식(Haplo-HCT)의 안전성 및 내약성을 독성 평가에 의해 평가하기 위해, 유형, 빈도, 심각도, 속성, 시간 코스 및 기간을 포함합니다.

2차 목표:

I. 혈액학적(호중구 및 혈소판) 회복을 요약하고 평가합니다. II. 이식 후 100일째에 이식 실패 없는 생존(GFS)을 추정합니다. III. 이식 후 100일, 1년 및 2년에서 전체 생존(OS), 무진행 생존(PFS) 및 재발/진행의 누적 발생률(CI) 및 비재발 사망률(NRM)을 추정하기 위해.

IV. 이식 후 100일에 급성 이식편대숙주병(GvHD), 등급 II-IV의 누적 발생률을 추정하기 위해(Glucksberg 기준의 Keystone Consensus 수정에 따름).

V. 이식 후 1년 및 2년에 만성 GvHD의 누적 발생률을 추정하기 위해(국립보건원[NIH] 합의 기준에 따름).

VI. 급성 및 만성 GvHD의 중증도 및 정도를 특성화합니다.

개요:

환자는 -5일에 30분에 걸쳐 멜팔란 정맥 주사(IV)를, -5일에서 -2일에 1시간에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV를 투여받습니다. 환자는 -1일에 전신 방사선 조사(TBI)를 받고 0일에 조혈 줄기 세포 이식(HCT)을 받습니다. 환자는 3일과 4일에 1-2시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV를 받습니다. 5일부터 환자는 지속적으로 타크로리무스 IV를 받습니다. 약 2주 동안, 그 후 6개월 동안 경구(PO) 테이퍼링, 마이코페놀레이트 모페틸 PO 매일 3회(TID) 100일까지, 필그라스팀 피하(SC) 7일부터 절대 호중구 수(ANC)까지 계속될 때까지 매일 > 연속 3일 동안 1,500/mm^3. 질병 진행이나 예상치 못한 독성이 없는 경우 치료가 계속됩니다.

연구 치료 완료 후 환자는 1, 3, 6, 9, 12 및 24개월에 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • M D Anderson Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • DIPSS-plus(>중간체 -1)에 의한 이식 지시가 있는 원발성 또는 속발성 골수 섬유증의 진단;
  • 18-70세; 50세 이상의 환자는 동반이환 점수(HCT-CI) </= 4(Sorror)가 있어야 합니다. 연구책임자는 동반이환에 대한 최종 중재자입니다.
  • 환자는 BM 모세포 수가 </= 10%인 만성기(CP)에 있거나 AML로의 진행 후 </= 5% BM 모세포를 달성할 수 있습니다(이식 전 형태학적 CR).
  • HLA 일치 기증자가 없거나 환자가 즉시 사용할 수 있는 일치하는 비혈연 기증자가 없는 경우 이식을 빠르게 진행해야 합니다(레지스트리에서 고해상도로 입력됨).
  • 성능 상태 >/=70%(Karnofsky); 50세 이상의 환자는 적절한 인지 기능을 가져야 합니다. 인지 기능에 관한 모든 우려 사항은 노인과 전문의/신경과 전문의가 해결해야 합니다.
  • 적절한 기관 기능: ALT/AST/빌리루빈 </= 5X UNL, 크레아티닌 청소율 > 50mls/min(Cockroft-Gault 공식으로 계산); LVEF >/= 50%, DLCOC >/= 50%;
  • JAK2 억제제 요법을 사용한 이전 치료가 배제되지 않습니다. JAK2 억제제를 사용하는 환자는 -3일까지 컨디셔닝을 계속한 다음 조사자의 재량에 따라 점감할 수 있습니다.

제외:

  • 정맥류, 복수 또는 간성 뇌병증을 동반한 문맥 고혈압의 증거;

    -> AML의 병력이 없는 경우 이식 시 10%의 골수 모세포, 이전에 AML로 진행된 경우 >5%;

  • HIV 양성; 활동성 B형 또는 C형 간염;
  • 활동성 감염 환자. PI는 자격의 최종 중재자입니다.
  • 간경변;
  • 종양 세포에 의한 사전 CNS 침범;
  • 중증 폐고혈압(PHT)(에코 또는 우측 심장 도관술);
  • 최소 3년 동안 관해되지 않은 또 다른 원발성 악성 종양의 병력(다음은 3년 한도에서 면제됨: 비흑색종 피부암, 완전히 절제된 상피내 흑색종[단계 0], 근치적으로 치료된 국소 전립선암, 및 생검 상의 자궁경부 또는 유방 상피내 암종 또는 PAP 도말 상의 편평 상피내 병변);
  • 12개월 동안 폐경 후가 아니거나 이전에 외과적 불임 수술을 받지 않은 것으로 정의된 가임 여성의 양성 베타 HCG 테스트;
  • 비순응 - 담배를 피우는 것을 포함하여 치료 또는 후속 조치에 관한 의학적 권장 사항을 준수하지 못하거나 따르지 않는 것. 금연은 줄기 세포 이식을 받는 모든 환자에게 입원 전 표준 교육 관행입니다. 이식 전에 금연을 거부하는 모든 환자는 이 연구에 적합하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(병용 화학 요법, TBI, HCT)
환자는 -5일에 30분에 걸쳐 멜팔란 IV를, -5일에서 -2일에 1시간에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV를 투여받습니다. 환자는 -1일에 TBI를, 0일에 HCT를 받습니다. 그런 다음 환자는 3일과 4일에 1-2시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV를 받습니다. 5일부터 시작하여 환자는 약 2주 동안 지속적으로 타크로리무스 IV를 받은 후 6개월 동안 PO를 받습니다. 테이퍼로 마이코페놀레이트 모페틸 PO TID는 100일까지, 필그라스팀 SC는 7일부터 연속 3일 동안 ANC > 1,500/mm^3이 될 때까지 매일 계속되었습니다. 질병 진행이나 예상치 못한 독성이 없는 경우 치료가 계속됩니다.
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
  • CTX
  • (-)-시클로포스파미드
  • 2H-1,3,2-옥사자포스포린, 2-[비스(2-클로로에틸)아미노]테트라하이드로-, 2-옥사이드, 일수화물
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • CP 일수화물
  • CYCLO 셀
  • 사이클로블라스틴
  • 사이클로포스팜
  • 사이클로포스파미드 일수화물
  • 사이클로포스파미둠
  • 시클로포스판
  • 사이클로포스판
  • 시클로포스파늄
  • 사이클로스틴
  • 사이토포스판
  • 포스파세론
  • 제녹살
  • 제눅살
  • 레독시나
  • 미톡산
  • 네오사르
  • 리바이뮨
  • 실클로포스파미드
  • WR-138719
생물학적: 필그라스팀
주어진 SC
다른 이름들:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • 뉴포겐
  • 재조합 메티오닐 인간 과립구 콜로니 자극 인자
  • rG-CSF
  • 테바그라스팀
의약품: 멜파란
주어진 IV
다른 이름들:
  • CB-3025
  • 엘팜
  • 알라닌 질소 머스타드
  • L-페닐알라닌 머스타드
  • L-사콜리신 페닐알라닌 머스타드
  • L-사르콜라이신
  • 멜파라눔
  • 페닐알라닌 머스타드
  • 사코클로린
  • 사르콜리신
  • WR-19813
  • L-사르콜리신
  • 페닐알라닌 질소 머스타드
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
주어진 PO
다른 이름들:
  • 셀셉트
  • MMF
방사능: 전신 조사
TBI를 받다
다른 이름들:
  • TBI
  • 전신 조사
  • 전신 방사선 조사
절차: 조혈 세포 이식
HCT 받기
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
  • HCT
  • 줄기 세포 이식
의약품: 플루다라빈 인산염
주어진 IV
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • 9H-퓨린-6-아민, 2-플루오로-9-(5-O-포스포노-.베타.-D-아라비노푸라노실)-
  • SH T 586
의약품: 타크로리무스
IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • FK 506
  • 후지마이신
  • 프로토픽

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응의 발생
기간: 최대 100일 후 조혈 세포 이식(HCT)
관찰된 독성은 유형(영향을 받은 장기 또는 실험실 결정), 중증도, 발병 시간, 지속 기간, 연구 요법과의 가능한 연관성 및 가역성 또는 결과 측면에서 표로 작성되고 요약됩니다.
최대 100일 후 조혈 세포 이식(HCT)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 생존
기간: 최대 24개월
추정치는 Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 계산됩니다. 분포는 로그 순위 테스트를 사용하여 비교됩니다. Cox 비례 위험 회귀는 생존 종점과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 사이의 연관성을 평가하는 데 사용될 것입니다.
최대 24개월
무진행 생존
기간: 최대 24개월
추정치는 Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 계산됩니다. 분포는 로그 순위 테스트를 사용하여 비교됩니다. Cox 비례 위험 회귀는 생존 종점과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 사이의 연관성을 평가하는 데 사용될 것입니다.
최대 24개월
이식 실패 없는 생존
기간: 최대 24개월
예상치는 Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 계산됩니다. 분포는 로그 순위 테스트를 사용하여 비교됩니다. Cox 비례 위험 회귀는 생존 종점과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 사이의 연관성을 평가하는 데 사용될 것입니다.
최대 24개월
호중구 회복 시간
기간: 최대 24개월
Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 추정됩니다. 분포는 로그 순위 테스트를 사용하여 비교됩니다. Cox 비례 위험 회귀는 생존 종점과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 사이의 연관성을 평가하는 데 사용될 것입니다.
최대 24개월
혈소판 회복 시간
기간: 최대 24개월
Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 추정됩니다. 분포는 로그 순위 테스트를 사용하여 비교됩니다. Cox 비례 위험 회귀는 생존 종점과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 사이의 연관성을 평가하는 데 사용될 것입니다.
최대 24개월
비재발 사망률(NRM)
기간: 최대 24개월
NRM의 경쟁 위험이 있는 재발/진행의 누적 발생률은 경쟁 위험 프레임워크에서 추정됩니다. 상기 매개변수의 누적 발생률과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 간의 연관성을 평가하기 위한 분석은 Fine 및 Gray 방법을 사용하여 수행됩니다.
최대 24개월
급성 이식편대숙주병(GvHD)
기간: 최대 24개월
재발 및 NRM의 경쟁 위험과 경쟁 위험 프레임워크에서 추정됩니다. 상기 매개변수의 누적 발생률과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 간의 연관성을 평가하기 위한 분석은 Fine 및 Gray 방법을 사용하여 수행됩니다.
최대 24개월
만성 GvHD
기간: 최대 24개월
재발 및 NRM의 경쟁 위험과 경쟁 위험 프레임워크에서 추정됩니다. 상기 매개변수의 누적 발생률과 관심 있는 임상 및 질병 공변량 간의 연관성을 평가하기 위한 분석은 Fine 및 Gray 방법을 사용하여 수행됩니다.
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

M.D. Anderson Cancer Center

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Stefan O Ciurea, M.D. Anderson Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2020년 9월 21일

연구 완료 (실제)

2020년 9월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 12일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2017-0375 (다른: M D Anderson Cancer Center)
  • P30CA016672 (미국 NIH 보조금/계약)
  • NCI-2018-00910 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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